큐리언트 투자설명서

1. 공모개요

당사는 이사회 결의를 통하여 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」제165조의6 제2항 제1호에 의거 유안타증권(주), 한국투자증권(주)와 주주배정 후 실권주를 인수하는 계약을 체결하고 사전에 그 실권주를 일반에 공모하기로 하여 기명식 보통주 7,100,000주를 주주배정 후 실권주 일반공모 방식으로 발행하기로 결정하였으며, 동 증권의 개요는 다음과 같습니다.

발행가액은 「증권의 발행 및 공시 등에 관한 규정」 제5-18조 (유상증자의 발행가액 결정)에 의거, 주주배정증자시 할인율 등이 자율화 되어 자유롭게 산정할 수 있으나, 시장혼란 우려 및 기존 관행 등으로 (구)「유가증권의 발행 및 공시 등에 관한 규정」 제57조를 일부 준용하여 산정할 예정입니다. ■ 예정발행가액의 산출근거이사회결의일 직전 거래일(2026년 09월 03일)을 기산일로 하여 코스닥시장에서 성립된 거래대금을 거래량으로 가중산술평균한 1개월 가중산술평균주가와 1주일 가중산술평균주가 및 기산일 가중산술평균주가를 산술평균하여 산정한 가액과 기산일 가중산술평균주가 중 낮은 금액을 기준주가로 하여, 아래의 산식에 따라 결정하며 할인율은 25%를 적용합니다.(단, 호가단위 미만은 호가단위로 절상하며, 그 가액이 액면가액 미만인 경우 액면가액으로 합니다.)

상기 방법에 따라 산정된 예정발행가액은 참고용이며, 구주주 청약일 전 3거래일에 확정발행가액이 결정될 예정입니다.

■ 1차발행가액의 산출근거1차 발행가액: 신주배정기준일 전 제3거래일을 기산일로 하여 코스닥시장에서 성립된 거래대금을 거래량으로 가중산술평균한 1개월 가중산술평균주가와 1주일 가중산술평균주가 및 기산일 가중산술평균주가를 산술평균하여 산정한 가액과 기산일 가중산술평균주가 중 낮은 금액을 기준주가로 하여, 아래의 산식에 따라 결정하며 할인율은 25%를 적용합니다.(단, 호가단위 미만은 호가단위로 절상하며, 그 가액이 액면가액 미만인 경우 액면가액으로 합니다.)

■ 공모일정 등에 관한 사항

당사는 2026년 09월 04일 이사회, 2026년 09월 29일 정정 이사회를 통해 유상증자를 결의하였으며, 세부 일정은 다음과 같습니다.

2. 공모방법

[공모방법 : 주주배정 후 실권주 일반공모]

※ 참고 : 구주주 1주당 배정비율 산출 근거

3. 공모가격 결정방법

가. 공모가격 결정 방법「증권의 발행 및 공시 등에 관한 규정」 제5-18조에 의거 주주배정 증자시 가격산정 절차 폐지 및 가격산정의 자율화에 따라 발행가격을 자유롭게 산정할 수 있으나, 시장 혼란 우려 및 기존 관행 등으로 (구)「유가증권의 발행 및 공시 등에 관한 규정」 제57조를 일부 준용하여 아래와 같이 발행가액을 산정합니다.

가. 1차 발행가액: 신주배정기준일 전 제3거래일을 기산일로 하여 코스닥시장에서 성립된 거래대금을 거래량으로 가중산술평균한 1개월 가중산술평균주가와 1주일 가중산술평균주가 및 기산일 가중산술평균주가를 산술평균하여 산정한 가액과 기산일 가중산술평균주가 중 낮은 금액을 기준주가로 하여, 아래의 산식에 따라 결정하며 할인율은 25%를 적용합니다.(단, 호가단위 미만은 호가단위로 절상하며, 그 가액이 액면가액 미만인 경우 액면가액으로 합니다.)

▶ 1차 발행가액 = 기준주가 × (1-할인율) / ［1 + (증자비율 × 할인율)］

나. 2차 발행가액: 구주주 청약 초일 전 제3거래일을 기산일로 하여 코스닥시장에서 성립된 거래대금을 거래량으로 가중산술평균한 1주일 가중산술평균주가 및 기산일 가중산술평균주가를 산술평균하여 산정한 가액과 기산일 가중산술평균주가 중 낮은 금액을 기준주가로 하여, 아래의 산식에 따라 결정하며 할인율은 25%를 적용합니다.(단, 호가단위 미만은 호가단위로 절상하며, 그 가액이 액면가액 미만인 경우 액면가액으로 합니다.).

▶ 2차 발행가액 = 기준주가 × (1-할인율)

다. 확정발행가액: 1차 발행가액과 2차 발행가액 중 낮은 가액을 확정발행가액으로 합니다. 다만, 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제165조의6 및 「증권의 발행 및 공시 등에 관한 규정」 제5-15조의2규정에 의거하여 1차 발행가액과 2차 발행가액 중 낮은 가액이 청약일전 과거 제3거래일부터 제5거래일까지의 가중산술평균주가에서 할인율 40%를 적용하여 산정한 가격보다 낮은 경우 청약일전 과거 제3거래일로부터 제5거래일까지의 가중산술평균주가에서 할인율 40%를 적용하여 산정한 가격을 확정발행가액으로 합니다.(단, 호가단위 미만은 호가단위로 절상하며, 그 가액이 액면가액 미만인 경우 액면가액으로 합니다.)

▶ 확정발행가액 = MAX【MIN(1차 발행가액, 2차 발행가액), 기준주가의 60%】

라. 최종 발행가액은 구주주청약일 초일 전 제3거래일에 결정되어 금융감독원 전자공시시스템에 2026년 11월 23일에 공시될 예정이며, 회사의 인터넷 홈페이지(http://www.qurient.com)에 공고하여 개별통지에 갈음할 예정입니다.※ 일반공모의 발행가액은 구주주 청약시에 적용된 확정발행가액을 동일하게 적용합니다.

4. 모집 또는 매출절차 등에 관한 사항

가. 모집 또는 매출조건

나. 모집 또는 매출의 절차 1) 공고의 일자 및 방법

2) 청약방법가) 구주주 청약: 구주주 중 주권을 증권회사에 예탁한 주주(기존 "실질주주", 이하 "일반주주"라 합니다)는 주권을 예탁한 증권회사의 본/지점 및 공동대표주관회사의 본/지점에서 청약할 수 있습니다. 다만, 구주주 중 증권회사에 예탁하지 않고 자기명의의 주권을 직접 보유하고 있는 명부상 주주(기존 "명부주주", 이하 "특별계좌 보유자"라 합니다)는 신주배정통지서를 첨부하여 실명확인증표를 제시한 후 공동대표주관회사의 본/지점에서 청약할 수 있습니다. 청약시에는 소정의 청약서 2통에 필요한 사항을 기입하여 청약증거금과 함께 제출해야 합니다.

나) 신주인수권증서 청약을 한 자에 한하여 신주인수권증서 청약 한도 주식수의 20%를 추가로 청약할 수 있습니다. 이때, 신주인수권증서 청약 한도주식수의 20%에 해당하는 주식 중 소수점 이하인 주식은 청약할 수 없습니다.다) 고위험고수익투자신탁등, 벤처기업투자신탁 및 일반청약자는 「금융실명거래 및 비밀보장에 관한 법률」의 규정에 의한 실명자이어야 하며, 청약사무 취급처에 실명확인증표를 제시하고 청약합니다. 고위험고수익투자신탁등, 벤처기업투자신탁 및 일반청약자의 청약 시, 각 청약처별로 다중청약은 가능하나, 한 개의 청약처에서 이중청약은 불가능하며, 집합투자기구 중 운용주체가 다른 집합투자기구를 제외한 청약자의 한 개 청약처에 대한 복수청약은 불가능합니다. 또한, 고위험고수익투자신탁등은 청약 시, 청약사무 취급처에 「증권 인수업무 등에 관한 규정」 제2조 제18호에 따른 요건을 충족하여야 합니다. 벤처기업투자신탁은 청약 시, 청약사무 취급처에 「증권 인수업무 등에 관한 규정」 제2조제20호에 따른 요건을 충족하고, 제9조 제10항에 따른 확약서 및 자산총액이 기재되어 있는 서류를 함께 제출하여야 합니다.라) 일반청약자의 청약은 청약주식의 단위에 따라 될 수 있으며 1인당 청약한도를 초과하는 청약부분에 대하여는 청약이 없는 것으로 하고 청약사무 취급처는 그 차액을 납입일까지 당해 청약자에게 반환하며, 이때 받은 날부터의 이자는 지급하지 않습니다.마) 본 유상증자에 청약하고자 하는 투자자(「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제9조제5항에 규정된 전문투자자 및 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률 시행령」 제 132조에 따라 투자설명서의 교부가 면제되는자 제외)는 청약 전 반드시 투자설명서를 교부 받아야 하고, 이를 확인하는 서류에 서명 또는 기명날인하여야 합니다.바) 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제180조의4 및 동법 시행령 제208조의4제1항에 의거, 2026년 09월 07일부터 2026년 11월 20일까지 당사의 주식을 공매도 하거나 공매도 주문을 위탁한 자는 금번 모집(매출)에 청약할 수 없으며, 이를 위반하여 주식을 취득할 경우 동법 제429조의3제2항에 따라 과징금이 부과될 수 있습니다. 다만, 모집(매출)가액의 공정한 가격형성을 저해하지 않는 경우로서 동법 시행령 제208조의4제2항 및 금융투자업규정 제6-34조에 해당할 경우에는 예외적으로 주식 취득이 허용됩니다.

3) 청약취급처

4) 청약결과 배정방법가) 구주주 청약: 신주배정기준일(2026년 10월 20일 예정) 18시 현재 주주명부에 등재된 주주(이하 "구주주"라 한다)에게 본 주식을 1주당 0.1867810868주를 곱하여 산정된 배정주식수(단, 1주 미만은 절사함)로 하고, 배정범위 내에서 청약한 수량만큼 배정합니다. 단, 신주배정기준일 전 전환권 및 신주인수권의 행사, 종류주식의 권리 행사, 주식매수선택권의 권리 행사, 자기주식 및 자기주식신탁 등의 자기주식 변동, 단수주 등으로 인하여 1주당 배정주식수가 변동될 수 있습니다.나) 초과청약 : 구주주(신주인수권증서 보유자) 청약 이후 발생한 실권주 및 단수주가 있는 경우, 실권주 및 단수주를 구주주(신주인수권증서 보유자)가 초과청약(초과청약비율 : 배정 신주 1주당 0.2주)한 주식수에 비례하여 배정하며, 1주 미만의 주식은 절사하여 배정하지 않습니다.(단, 초과청약 주식수가 실권주 및 단수주에 미달한 경우 100% 배정)(ⅰ) 청약한도 주식수 = 신주인수권증서 청약한도 주식수 + 초과청약한도 주식수(ⅱ) 신주인수권증서 청약한도 주식수 = 보유한 신주인수권증서의 수량(ⅲ) 초과청약 한도주식수 = 신주인수권증서청약 한도주식수 × 초과청약 비율(20%)다) 일반공모 청약: 구주주 청약 및 초과청약 결과 발생한 실권주 및 단수주(이하 "일반공모 배정분"이라 한다)는 공동대표주관회사가 다음 각호와 같이 일반에게 공모하되, '증권 인수업무 등에 관한 규정' 제9조 제2항 제6호에 따라 고위험고수익투자신탁등에 공모주식의 10% 이상을 배정하며, 벤처기업투자신탁에 공모주식의 30% 이상을 배정합니다. 나머지 60%에 해당하는 주식은 개인청약자 및 기관투자자(집합투자업자 포함)에게 구분 없이 배정합니다. 다만, 어떤 그룹에 청약미달이 발생할 경우, 청약미달에 해당하는 주식은 청약초과 그룹에 배정합니다.

(i) 일반공모에 관한 배정수량 계산시에는 "공동대표주관회사"의 "청약물량"("공동대표주관회사"의 각 청약처에서 일반공모 방식으로 접수를 받은 청약주식수를 의미하며, "공동대표주관회사"에 대하여 개별적으로 산정한 청약주식수를 말한다)에 대해서는 "공동대표주관회사"의 "총청약물량"("공동대표주관회사"가 일반공모 방식으로 접수를 받은 "청약물량"의 합을 말합니다)을 "일반공모 배정분" 주식수로 나눈 통합청약경쟁률에 따라 "공동대표주관회사"의 각 청약자에 배정하는 방식(이하 "통합배정"이라 합니다)으로 합니다.(ii) 일반공모에 관한 배정시 "공동대표주관회사"의 "총청약물량"이 "일반공모 배정분" 주식수를 초과하는 경우에는 청약경쟁률에 따라 5사6입을 원칙으로 안분 배정하여 잔여주식이 최소화되도록 합니다. 다만, 고위험고수익투자신탁등에 대한 공모주식 10%와 벤처기업투자신탁에 공모주식의 30%와 개인투자자 및 기관투자자에 대한 공모주식 60%에 대한 청약경쟁률과 배정은 별도로 산출 및 배정합니다. 다만, 어떤 그룹에 청약미달이 발생할 경우, 청약미달에 해당하는 주식은 청약초과 그룹에 배정합니다. 이후 최종 잔여주식은 최고청약자부터 순차적으로 우선 배정하되, 동순위 최고청약자가 최종 잔여 주식보다 많은 경우에는 "공동대표주관회사"가 합리적으로 판단하여 배정합니다.(iii)일반공모 청약결과 일반공모 총 청약자의 청약주식수가 일반공모 배정분에 미달하는 경우에는 청약주식수대로 배정한다. 배정결과 발생하는 잔여주식은 "공동대표주관회사"가 인수계약서상 제2조 제4항에 따라 인수합니다. 단, "공동대표주관회사" 중 "청약초과회사"("청약물량"이 "인수한도 의무주식수"를 초과하는 회사를 말합니다)가 있는 경우, "초과청약물량"("청약초과회사"의 "청약물량"에서 "인수한도 의무주식수"를 차감한 주식수를 의미하되, 0이상으로 합니다)을 "청약미달회사"("청약물량"이 "인수한도 의무주식수"보다 적은 회사를 말합니다)에게 배분하여 산정합니다.(ⅳ) 단, "공동대표주관회사"는 "증권 인수업무 등에 관한 규정" 제9조 제2항 제7호에 의거 고위험고수익투자신탁등, 벤처기업투자신탁, 일반청약자에 대하여 배정하여야 할 주식이 50,000주 이하(액면가 500원 기준)이거나, 배정할 주식의 공모금액이 1억원 이하인 경우에는 이를 청약자에게 배정하지 아니하고 "공동대표주관회사"가 인수비율에 따라 자기 계산으로 인수할 수 있습니다.

5) 투자설명서 교부에 관한 사항- 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제124조에 의거, 본 주식의 청약에 대한 투자설명서 교부 의무는 당사 및 공동대표주관회사가 부담하며, 금번 유상증자의 청약에 참여하시는 투자자께서는 투자설명서를 의무적으로 교부받으셔야 합니다.- 금번 유상증자에 청약하고자 하는 투자자께서는 (동법 제9조제5항에 규정된 전문투자자 및 동법 시행령 제132조에 따라 투자설명서의 교부가 면제되는 자 제외) 청약하시기 전 본 투자설명서의 교부에 대한 확인 등의 절차를 수행하지 아니하면 금번 유상증자의 청약에 참여하실 수 없음에 유의하시기 바랍니다.- 투자설명서 수령거부의사표시는 서면, 전화, 전신, 전자우편 및 이와 비슷한 전자통신, 그 밖에 금융위원회가 정하여 고시하는 방법으로 가능합니다.-전자문서의 방법으로 투자설명서를 교부받고자 하는 투자자는 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제124조제1항 각호의 요건을 모두 충족하여야 합니다. 가) 투자설명서 교부 방법 및 일시

※ 본 투자설명서의 교부에 대한 확인 등의 절차를 수행하지 아니하면, 금번 유상증자의 청약에 참여하실 수 없음에 유의하시기 바랍니다. 나) 확인절차(1) 우편을 통한 투자설명서 수령 시(가) 청약하시기 위해 지점을 방문하셨을 경우, 직접 투자설명서 교부확인서를 작성하시고 청약을 진행하시기 바랍니다.(나) HTS를 통한 청약을 원하시는 경우, 청약화면에 추가된 투자설명서 다운로드 및 투자설명서 교부 확인에 체크가 선행되어야 청약업무 진행이 가능합니다.(다) 주주배정 유상증자 경우 유선청약이 가능합니다. 유선 상으로 신분확인을 하신 후, 투자설명서 교부 확인을 해주시고 청약을 진행하여 주시기 바랍니다.(2) 지점 방문을 통한 투자설명서 수령 시직접 투자설명서 교부확인서를 작성하시고 청약을 진행하시기 바랍니다.(3) 홈페이지 또는 HTS를 통한 교부청약화면에 추가된 투자설명서 다운로드 및 투자설명서 교부 확인에 체크가 선행되어야 청약업무 진행이 가능합니다. 다) 기타(1) 금번 유상증자에서 당사는 본 증권신고서의 효력발생 이후 주주명부상 주주분들에게 투자설명서를 우편으로 발송할 예정입니다. 우편의 반송 등에 의한 사유로 교부를 받지 못하신 투자자께서는 지점 방문을 통해 인쇄물을 받으실 수 있으며, 또한 동일한 내용의 투자설명서를 전자문서의 형태로 공동대표주관회사의 홈페이지에서다운로드 받으실 수 있습니다. 다만, 전자문서의 형태로 교부 받으실 경우, 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제124조제1항 각 호의 요건을 모두 충족해야만 청약이 가능합니다.(2) 구주주 청약 시 공동대표주관회사 이외의 증권회사를 이용한 청약 방법 해당 증권회사의 청약 방법 및 규정에 의해 청약을 진행하시기 바랍니다. 이 경우에도, 본 투자설명서의 교부에 대한 확인 등의 절차를 수행하지 아니하면, 금번 유상증자의 청약에 참여하실 수 없음에 유의하시기 바랍니다.※ 투자설명서 교부를 받지 않거나, 수령거부의사를 서면 등의 방법으로 표시하지 않을 경우, 본 유상증자의 청약에 참여할 수 없습니다.

6) 주권교부에 관한 사항주권유통개시일: 2026년 12월 17일 (2019년 9월 16일 전자증권제도가 시행됨에 따라 실물 주권의 교부 없이 각 주주의 보유 증권계좌로 상장일에 주식이 등록발행되어 입고되며, 상장일부터 유통이 가능합니다. 단, 유관기관과의 업무 협의 과정에서 상기 일정은 변경될 수 있음을 유의하시기 바랍니다.) 7) 청약증거금의 대체 및 반환 등에 관한 사항청약증거금은 청약금액의 100%로 하고, 주금납입기일에 주금납입금으로 대체하며, 청약증거금에 대해서는 무이자로 합니다. 8) 주금납입장소 : 우리은행 판교테크노밸리금융센터지점 다. 신주인수권증서에 관한 사항

1) 금번과 같이 주주배정방식의 유상증자를 실시할 때, 주주가 소유하고 있는 주식수 비율대로 신주를 인수할 권리인 신주인수권에 대하여 당사는 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제165의6조3항 및 「증권의 발행 및 공시 등에 관한 규정」 제5-19조에 의거하여 주주에게 신주인수권증서를 발행합니다.2) 금번 유상증자시 신주인수권증서는 전자증권제도 시행일(2019년 9월 16일) 이후에 발행되고 상장될 예정으로 전자증권으로 발행됩니다. 주주가 증권사 계좌에 보유하고 있는 주식(기존 '실질주주' 보유주식)에 대하여 배정되는 신주인수권증서는 해당 증권사 계좌에 발행되어 입고되며, 명의개서대행기관 특별계좌에 관리되는 주식(기존 '명부주주' 보유주식)에 대하여 배정되는 신주인수권증서는 명의개서대행기관 내 특별계좌에 소유자별로 발행 처리됩니다.

3) 신주인수권증서 매매의 중개를 할 증권회사는 공동대표주관회사인 유안타증권(주), 한국투자증권(주)로 합니다.4) 신주인수권증서 매매 등가) 신주인수권증서를 매매하고자 하는 주주는 신주인수권증서를 예탁하고 있는 증권회사에 신주인수권증서의 매매를 증명할 수 있는 서류를 첨부하여 거래상대방 명의의 위탁자 계좌로 신주인수권증서의 계좌대체를 청구합니다. 위탁자계좌를 통하여 신주인수권증서를 매수한 자는 그 수량만큼 청약할 수 있으며, 청약기일내에 청약하지 아니하면 그 권리와 효력은 상실됩니다.나) 신주인수권증서를 양수한 투자자의 청약방법신주인수권증서를 증권회사에 예탁하고 있는 양수인은 당해 증권회사 점포 및 유안타증권(주), 한국투자증권(주)의 본점 및 지점을 통해 해당 신주인수권증서에 기재되어 있는 수량만큼 청약할 수 있으며 청약 기일내에 청약하지 아니하면 그 권리와 효력은 상실됩니다.5) 당사는 금번 주주배정후 실권주 일반공모 유상증자 관련 신주인수권증서의 상장을 한국거래소에 신청할 예정입니다. 동 신주인수권증서가 상장될 경우 상장기간은 2026년 11월 10일부터 2026년 11월 16일까지 5거래일간으로 예정하고 있으며, 동 기간 중 상장된 신주인수권증서를 한국거래소에서 매매할 수 있습니다. 동 신주인수권증서는 2026년 11월 17일에 상장폐지될 예정입니다.「코스닥시장 상장규정」 제83조(신주인수권증권 및 신주인수권증서의 신규상장)에 따라 5거래일 이상 상장되어야 하며, 동 규정 제85조(신주인수권증권 및 신주인수권증서의 상장폐지)에 따라 신주청약 개시일 5거래일전에 상장폐지되어야 합니다.6) 신주인수권증서의 거래 관련 추가사항당사는 금번 유상증자의 신주인수권증서를 상장신청할 예정인 바, 현재까지 관계기관과의 협의를 통해 확인된 신주인수권증서 상장시의 제반 거래관련 사항은 다음과 같습니다.가) 상장방식 : 전자등록발행된 신주인수권증서 전부를 상장합니다.

나) 주주의 신주인수권증서 거래

(1) 상장거래 : 2026년 11월 10일부터 2026년 11월 16일까지(5거래일간) 거래 가능합니다.(2) 계좌대체거래 : 신주배정통지일인 2026년 11월 03일부터 2026년 11월 18일까지 거래 가능 합니다.* 신주인수권증서의 계좌대체(장외거래)는 신주인수권증서 상장거래의 결제일인 2026년 11월 18일까지 가능하며, 2026년 11월 19일 이후부터는 신주인수권증서의 청약권리 명세를 확정하므로 신주인수권증서의 계좌대체(장외거래)가 제한됩니다.(3) 신주인수권증서는 전자등록발행되므로 실물은 발행되지 않습니다.다) 특별계좌 소유주(기존 '명부주주')의 신주인수권증서 거래(1) '특별계좌 보유자(기존 '명부주주')'는 명의개서대행기관에 '특별계좌'에서 '일반전자등록계좌(증권회사 계좌)'로 신주인수권증서를 이전 신청한 후 금번 유상증자 청약 참여또는 신주인수권증서의 매매가 가능합니다.(2) '특별계좌 보유자(기존 '명부주주')'는 신주인수권증서의 '일반 전자등록계좌(증권회사 계좌)'로 이전 없이 공동대표주관회사의 본ㆍ지점에서 직접 청약하는 방법으로도 금번 유상증자에 청약이 가능합니다. 다만 신주인수권증서의 매매는 명의개서대행기관에 '특별계좌'에서 '일반 전자등록계좌(증권회사 계좌)'로 신주인수권증서를 이전 신청한 후에만 가능하므로 이 점 유의하시기 바랍니다. 라. 기타 모집 또는 매출에 관한 사항1) 본 증권신고서는 공시심사과정에서 일부내용이 정정될 수 있으며, 투자판단과 밀접하게 연관된 주요 내용의 변경시에는 본 신고서상의 일정에 차질을 가져올 수 있습니다. 또한, 관계기관과의 업무진행 과정에서 일정이 변경될 수도 있으므로 투자자 여러분께서는 투자시 이러한 점을 감안하시기 바랍니다.2) 「자본시장과 금융투자업에 관한 법률」 제120조 제3항에 의거 본 증권신고서의 효력의 발생은 증권신고서의 기재사항이 진실 또는 정확하다는 것을 인정하거나, 정부가 이 증권의 가치를 보증 또는 승인한 것이 아니므로 본 증권에 대한 투자는 전적으로 주주 및 투자자에게 귀속됩니다.3) 본 증권신고서에 기재된 내용은 신고서 제출일 현재까지 발생된 것으로 본 신고서에 기재된 사항 이외에 자산, 부채, 현금흐름 또는 손익상황에 중대한 변동을 가져오거나 중요한 영향을 미치는 사항은 없습니다. 따라서, 주주 및 투자자가 투자의사를 결정함에 있어 유의하여야 할 사항이 본 증권신고서상에 누락되어 있지 않습니다.4) 금융감독원 전자공시 홈페이지(http://dart.fss.or.kr)에는 당사의 사업보고서, 반기보고서, 분기보고서 및 감사보고서 등 기타 정기공시사항과 수시공시사항 등이 전자공시되어 있사오니 투자의사를 결정하시는 데 참조하시기 바랍니다.

5. 인수 등에 관한 사항

1. 사업위험

1) 글로벌 경기 동향

국제통화기금(IMF)은 2026년 7월 8일 '세계경제 수정전망(World Economic Outlook Update)'을 발표하였습니다. 이번 보고서는 'Global Economy in Crosscurrents of War and Technology(전쟁과 기술의 교차 흐름 속 세계경제)'라는 부제로 발간되었으며, IMF는 세계경제가 ① 중동 전쟁에 따른 부정적 공급충격과 ② 인공지능(AI) 주도 기술사이클 가속화에 따른 긍정적 수요충격이라는 상반된 두 힘의 영향을 받고 있다고 진단하였습니다. 두 요인이 국가별로 상쇄되는 정도가 상이하여, 분쟁 지역 밖의 에너지 수출국은 우호적인 교역조건의 수혜를 보는 반면, 기술 밸류체인에 깊이 편입된 국가는 에너지 수입국이더라도 상대적으로 견조한 성장세를 보이고, 기술 밸류체인 참여도가 낮은 에너지 수입국은 성장세가 약화되는 것으로 나타났습니다.

IMF는 2026년 세계 경제성장률을 4월 전망 대비 0.1%p 하향된 3.0%, 2027년 성장률은 0.2%p 상향된 3.4%로 전망하였습니다. 권역별로 살펴보면, 선진국 그룹(한국ㆍ미국ㆍ영국ㆍ독일ㆍ프랑스ㆍ일본 등 41개국)의 2026년 성장률은 4월 대비 0.1%p 하향된 1.7%로 전망되었습니다. 국가별로는 미국(2.3%)이 중동전쟁의 영향이 제한적인 가운데 완화적 금융여건과 기술투자의 뒷받침에 따라 4월 전망수준이 그대로 유지되었으나, 유로존(0.9%, 4월 대비 -0.2%p)과 일본(0.6%, 4월 대비 -0.1%p)은 높은 에너지가격 부담 등을 반영하여 하향 조정되었습니다.

신흥개도국 그룹(중국ㆍ인도ㆍ러시아ㆍ브라질 등 155개국)의 2026년 성장률은 4월 대비 0.1%p 하향된 3.8%로 전망되었습니다. 중국(4.6%, 4월 대비 +0.2%p)은 첨단 제조업ㆍ수출호조가 성장세를 뒷받침하였으나 내수부진과 구조적 둔화요인이 상존하는 것으로 평가되었습니다. 반면 중동ㆍ중앙아시아 지역은 에너지 수출 차질로 2026년 성장률이 크게 둔화되나, 2027년에는 정상화되며 반등할 것으로 전망되었습니다.2026년 세계 물가상승률은 에너지ㆍ식품가격 상승 영향으로 4월 대비 0.3%p 상향된 4.7%(선진국 3.0%, 신흥국 5.8%)로 전망되었으며, 주요국의 근원물가는 점진적으로 목표 수준에 수렴할 것으로 예상되었습니다. 다만 IMF의 금번 전망은 2026년 7월 중순부터 호르무즈 해협 통항 차질이 완화되고, 점진적인 회복을 거쳐 2027년 3월경 에너지 공급 및 물류여건이 전쟁 이전 수준으로 정상화된다는 것을 전제로 하고 있어, 중동 정세 전개 양상에 따라 실제 성장경로는 전망치와 상이하게 나타날 가능성이 있습니다.IMF는 세계경제 리스크가 4월 전망 시점보다는 다소 균형적이나 여전히 하방 요인이 우세하다고 진단하면서, 중동정세 불확실성, 무역 분절화, 일부 국가의 정책여력 약화 등을 유의해야 할 리스크로 언급하였습니다. 아울러 AI의 경우 효율성 향상을 통해 성장에 기여할 수 있으나, 관련 기대가 반전될 경우 소비 및 금융시장을 위축시키는 하방 요인으로도 작용할 수 있다고 평가하였습니다.

2) 국내 경기 동향

한국은행이 2026년 8월 발표한 경제전망보고서에 따르면, 국내 경제성장률은 중동상황의 불확실성이 지속되고 있음에도 불구하고 반도체 경기 호황과 그에 따른 파급효과 확산에 힘입어 2026년 3.3%를 기록할 전망입니다. 이는 2026년 5월 전망치(2.6%)보다 0.7%p 상향된 수치로, 실적치 상향 수정(+0.2%p), 반도체 경기 호조(+0.35%p), 3대 메가프로젝트 등 투자 가속화(+0.1%p), 예상보다 작았던 중동사태의 영향(+0.1%p) 등이 상방요인으로 작용하였습니다. 2027년에는 반도체 경기 확장세가 지속되는 가운데 여타 부문으로의 파급효과가 본격화되면서 내수와 수출 모두 견조한 흐름을 보여, 5월 전망치 대비 0.8%p 상회하는 2.9% 성장할 것으로 예상됩니다.

세부적으로 민간소비는 3분기 들어 증시 조정의 영향이 준내구재 등 민감 품목을 중심으로 일부 나타났으나, 유가 부담 완화와 기업실적 개선에 따른 소득여건 개선에 힘입어 회복 흐름을 이어갈 전망입니다. 건설투자는 선행지표인 건축착공이 반등하고 반도체공장ㆍ데이터센터 등 AI 관련 투자지출 수요가 지속 확대되겠으나, 미분양 등의 영향으로 회복 속도는 완만하여 2026년 0.2%, 2027년 1.9% 증가에 그칠 것으로 예상됩니다. 설비투자는 글로벌 AI 인프라 투자 확대에 대응한 반도체 기업의 생산능력 확충이 가속화되면서 반도체장비 등 기계류를 중심으로 2026년 6.8%, 2027년 4.7%의 큰 폭 증가가 전망됩니다.재화수출은 중동전쟁에 따른 석유제품ㆍ화공품의 수출 감소폭이 당초 예상보다 제한적이었던 가운데, 글로벌 AI 인프라 투자 확대로 반도체ㆍ컴퓨터 등 IT부문의 호조가 지속되고 철강ㆍ금속, 기계 등 비IT부문의 수요도 늘어나면서 2026년 9.7%의 높은 증가세를 나타낼 전망입니다. 이에 따라 재화수입도 내수 회복과 맞물려 2026년 9.8% 증가하고, 2027년에는 수출과 수입 모두 4.6% 수준의 견조한 증가세를 이어갈 것으로 예상됩니다.소비자물가 상승률은 비용충격의 전이가 지속되고 수요압력도 점차 확대됨에 따라 2026년에는 5월 전망에 부합하는 2.7%를 기록하고, 2027년에는 국제유가 하락(브렌트유 전제: 2026년 배럴당 86달러 → 2027년 74달러)이 하방요인으로 작용하면서 2.3%로 낮아질 것으로 예상됩니다. 다만 근원물가 상승률은 비용충격이 내구재 등을 중심으로 전이되고 수요측 압력이 더해지면서 2026년과 2027년 모두 2.5%의 높은 상승세를 지속할 전망이며, 한국은행은 반도체 경기 및 중동상황의 전개 양상에 따라 성장률과 물가 전망이 변동될 수 있다고 평가하였습니다.

당사가 영위하고 있는 바이오 산업은 국내외 거시경제의 직ㆍ간접적인 영향을 받고 있으며, 고금리, 고환율, 저성장 등에 따른 글로벌 경기침체로 인해 제약 바이오 산업에 대한 연구개발 투자가 위축되거나 실적이 악화된 바 있습니다. 현재 금융시장 불안요인이 완전히 해소되지 않은 상황에서, 지나치게 높은 부채 수준, 신용 스프레드 상승 등이 추가적인 잠재적 위험요인으로 작용하고 있습니다. 이러한 거시경제 불확실성은 국내외 경기 전반에 걸쳐 영향을 미칠 수 있으며, 당사가 영위하는 사업 및 실적에도 부정적인 요인으로 작용할 수 있습니다. 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

당사는 프랑스 파스퇴르연구소와 국내 정부의 주도로 설립된 한국파스퇴르연구소에서 분사하여 설립된 신약 개발 전문 바이오텍으로, 주요 파이프라인으로는 CDK7 저해 항암제 모카시클립(Mocaciclib, Q901), 이중 페이로드 ADC QP101, Axl/Mer/CSF1R 삼중저해 항암제 아드릭세티닙(Adrixetinib, Q702), 다제내성 결핵 치료제 텔라세벡(Telacebec, Q203), 아토피성 피부염 치료제 Q301이 있습니다.

글로벌 의약품 시장은 인구 고령화 심화, 만성질환 환자의 증가, 경제성장에 따른 소득수준의 향상, 생명공학 기술 발달 등으로 지속적으로 성장하고 있습니다. IQVIA의 기관 보고서(IQVIA Market Prognosis, Sep 2025)에 의하면, 글로벌 의약품 시장은 2025년 1조 9,390억 달러에서 2029년 2조 2,660억 달러로 성장할 것으로 전망하였습니다. 향후 5년간 성장을 주도하는 치료 영역으로는 항암제, 면역질환, 당뇨ㆍ비만 치료제가 지목되었습니다.

의약품 시장은 지역별로는 북미, 항목별로는 항암제 시장이 가장 주요한 시장으로 예상됩니다. 현재 북미 시장이 가장 큰 시장이나 향후 3~6% 수준으로 성장률이 둔화될 것으로 예상되는 반면, 항암제 시장은 2025년 2,950억 달러에서 2029년까지 11~14% 수준으로 성장하여 4,410억 달러로 가장 큰 치료 영역을 형성하고, 당뇨병, 면역질환 분야가 그 뒤를 이을 것으로 전망됩니다.(IQVIA MIDAS, Dec 2024)

또한 2025년 기준 글로벌 Top 10 제약사의 연구개발 파이프라인 1,084건 중 항암제가 512건(47%)으로 가장 큰 비중을 차지하고 있으며, 물질별로는 항체 360건(33%), 저분자화합물 350건(32%), ADC 145건(13%) 순으로 나타나 당사가 개발 중인 항암 분야(저분자화합물 및 ADC)에 대한 글로벌 연구개발 투자가 집중되고 있습니다(국가신약개발재단, "2025년 10대 글로벌 제약사 파이프라인 분석").

<글로벌 Top10 제약사 파이프라인 현황>

국내 의약품 시장 규모는, 인구구조의 고령화 및 국민소득 향상에 따른 건강에 대한 관심이 증가하고 식습관의 서구화 및 환경 변화로 인해 성인병 및 만성질환이 증가함에 따라 시장이 증가하고 있는 상황입니다. 식품의약품안전처가 2026년 07월 발표한 2025년 국내 의약품 생산실적 자료에 따르면 2025년 의약품 생산액은 33.85조원으로 전년대비 2.99%, 수출액은 14.84조원으로 전년대비 17.10%증가하였고, 수입액은 12.70조원으로 전년대비 10.36% 증가하였습니다.

의약품 시장을 전문의약품과 일반의약품 시장으로 구분하여 보면, 전문의약품이 품목수와 금액 측면에서 여전히 압도적인 비중을 차지하고 있습니다. 금액 기준으로 2025년 완제의약품 생산실적 29조 5,028억원 중 전문의약품은 25조 5,206억원, 일반의약품은 3조 9,822억원을 기록하여 각각 86.5%, 13.5%를 차지하였습니다. 품목수 기준으로는 전체 20,341품목 중 전문의약품이 15,778개, 일반의약품이 4,563개로 각각 77.6%, 22.4% 수준을 기록하였습니다. 전문의약품 중심 구조는 유지되고 있으나, 2025년에는 일반의약품 생산 증가율이 상대적으로 높게 나타났습니다. 전문의약품 중심 구조가 유지되는 가운데, 2025년에는 전문의약품 생산액이 전년 대비 5.3% 증가한 반면 일반의약품 생산액은 6.0% 감소하였습니다.

국내 인구구조는 최근 고령화가 지속적으로 심화되고 있습니다. 통계청의 2025 고령자통계에 따르면, 2025년 65세 이상 고령인구는 약 1,051만명으로 전체 인구의 20.34%를 차지하며 초고령사회에 진입하였으며, 2030년 25.30%, 2040년 34.26%, 2050년 40.14%, 2060년 44.16%로 빠르게 고령인구 비율이 증가할 것으로 추정되고 있습니다. 의료비 및 의약품에 대한 지출 성향이 높은 고령인구의 확대는 중장기적으로 제약산업 수요 기반을 지지하는 요인으로 판단됩니다.

상기 기재한 바와 같이, 인구 고령화 심화, 만성질환 환자 증가, 기술 발전 등으로 인해 국내외 의약품 시장은 지속적인 성장세를 보이고 있습니다. 이 외에도 혁신신약의약가 개선, 노인 의료비 증가, 공공의료 인프라 개선에 따른 환자 수 증가, 디지털헬스 및 원격의료의 성장 등으로 인해 국내 의약품 시장은 향후에도 성장세를 보일 것으로 예상됩니다.그러나, 최근 2022년까지의 높은 성장세는 코로나19라는 변수가 크게 작용하였으며 이후 2023년과 2024년의 시장 성장세는 이전 수준 대비 둔화되고 있는 상황입니다. 특히, 2024년 국내 의약품 시장은 인구 고령화라는 장기적 성장 동력에도 불구하고, 2024년 2월부터 시작된 의료계 집단행동에 따른 대형 병원의 처방 실적 부진과 정부의 약가 재평가 정책 시행 등으로 인해 성장세가 크게 둔화되었습니다. 먼저 의료계 집단행동은 상급종합병원의 가동률을 저하시켜 수술과 입원이 급감하며 대형병원에서 주로 처방되는 고가 항암제, 주사제 등의 사용량이 감소하였으며, 중증 질환자 외 외래진료 및 검사가 지연되어 신규 처방 건이 감소하였습니다. 또한, 정부의 건강보험 재정 건전화 정책에 따라 2023년 말부터 2024년까지 이어진 '제네릭 의약품 약가 재평가' 결과에 따라 다수의 품목이 일제히 약가 인하를 겪었으며, 주기적으로 실시되는 실거래가 조사 결과가 약가에 반영되면서 전체적인 의약품 생산 및 출하 금액의 상승폭이 억제되었습니다.다만, 2026년 1월 서울고등법원의 판결로 제네릭 약가 인하 처분에 대해 일부 제약사가 제기한 소송에서 법원이 '절차적 문제'를 이유로 1ㆍ2심 모두 보건복지부 패소하여 추후 해당 정책에 대한 불확실성이 상존하고 있는 상황입니다. 해당 건은 복지부가 제네릭 의약품에 대해 재평가를 실시하면서, 생동성 시험 수행 여부와 등록 원료의약품(DMF) 사용 여부를 기준으로 약가를 인하한 데서 시작되었습니다. 복지부는 심사 과정에서 기준을 충족하지 못한 의약품에 대해 상한금액을 인하해야 한다는 입장이었으나, 제약사들은 평가 기준의 적용 방식과 절차가 위법하다며 처분 취소를 구했습니다. 앞서 서울행정법원은 1심에서 약가 인하 처분 사유가 명확하게 제시되지 않았고, 처분 이후 소송 과정에서 사유가 변경됐다는 점을 문제 삼아 복지부의 약가 인하 처분을 전부 취소한 바 있으며, 서울고등법원은 2심에서 1심에 대하여 복지부가 제기한 항소를 모두 기각하고 약가 인하 처분을 취소한 1심 판결을 유지하였습니다.

이와 같은 의료계 집단행동 및 정부기관의 정책 변동에 따른 의약품 시장 변동의 위험은 추후에도 발생가능한 불확실성을 내포하고 있으며, 이외에도 보험사의 가격 인하 압박, 매출 상위제품에 대한 바이오시밀러 또는 제네릭화, 평균 연구개발비용 상승 등이 발생할 경우 의약품시장 성장의 제약 요인으로 작용할 수 있습니다. 이러한 요인들로 국내외 의약품 시장의 성장성이 저해될 경우, 당사의 매출 및 수익성이 악화될 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

신약개발 사업은 사업화에 성공 시 통상적으로 특허권에 의해 일정기간 동안 독점권으로 보호받게 되며, 시판 승인 후 일정기간 동안 독점 판매기간을 인정받을 수도 있습니다. 대부분의 국가에서 특허 존속기간은 출원 후 20년이며, 특허의 존속기간과 관계없이 신약의 경우, 미국은 시판 승인 후 5년 이상의 시장독점권, EU는 10년의 시장독점권, 국내는 6년의 시장독점권을 보장받을 수 있습니다. 이처럼 특허권 및 독점판매권(시장독점권)을 통해 일정기간 배타적 수익을 보장받을 수 있기 때문에 글로벌 블록버스터급 신약 개발에 성공 시 막대한 수익을 창출할 수 있는 고부가가치 사업입니다.

그러나, 신약 개발 과정은 후보물질의 유효성과 안전성을 평가하고 이에 대한 근거를 마련하기 위한 중요한 과정으로 관련 규정과 절차를 반드시 준수해야합니다. 먼저, 타겟 질환에 대해 약리적인 효과가 있을 것으로 예상되는 후보물질 탐색 및 발굴을 시작으로, 동물을 대상으로 하는 전임상 연구(preclinical study)와 사람을 대상으로 하는 임상 연구(clinical study)를 통해 후보물질의 안전성과 유효성에 대한 자료를 분석하여, 최종적으로는 규제 당국으로부터 자료의 적합성 심사를 통해 의약품 품목 허가를 받아야 합니다. 또한, 제품이 안전하고 일정한 품질 수준을 유지한 채 생산되어야 하기에 공정개발 및 검증이 동시에 성공적으로 진행되어야 합니다.

특히, 일반인 또는 환자를 대상으로 하는 임상시험을 진행하고자 할 때에는 효능과 안전성에 대한 각 국가의 정부규제가 엄격하여, 임상시험 이전 단계부터 엄격한 규제에 의해 축적된 다양한 데이터를 각 국가의 규제 당국에 제출하여야 합니다. 기본적으로 임상 1상(임상약리시험) 및 임상 2상(치료적 탐색시험) 및 임상 3상(치료적 확증시험)의 연구를 진행하게 되며, 임상시험계획승인(IND)을 득하여 임상시험을 진행 중인 경우에도 심각한 부작용 등이 보고되는 경우에는 규제 당국에 의해 임상시험이 중단되거나 철회될 수 있습니다. 또한, 신약허가신청(NDA) 심사를 통과하여 시판 허가를 받아 신약을 생산 및 판매하는 과정에서도 규제 당국의 엄격한 관리 규정을 따라야 합니다. 이처럼 신약개발 사업은 고수익을 창출할 수 있지만, 일반적으로 약 10~15년정도의 오랜 시간과 평균 약 10억~20억달러의 막대한 비용을 투자하더라도 최종 상용화된 제품으로의 성공확률이 매우 낮은, 대표적인 고위험, 고수익, 장기투자(High Risk, High Return, Long Term Investment) 사업입니다.

[이미지: 신약 개발 과정] 원문에서 확인할 수 있어요.

신약개발 과정에 소요되는 기간 및 비용 분석에 관하여 분석기관마다 편차는 있으나, 일반적으로 신약후보물질이 초기 연구 및 임상시험을 거쳐 출시되기까지 보통 10~15년 정도가 소요되는 것으로 알려져 있습니다. Evaluate Pharma World Preview 2025(2025년 6월 발간)에 따르면 전세계 제약 R&D 비용은 2024년 약 2,890억 달러로 전년 대비 1.5% 증가하였으며, 2030년에는 약 3,430억 달러에 근접할 것으로 전망됩니다.

[이미지: 글로벌 제약사 R&D비용 추이] 원문에서 확인할 수 있어요.

이러한 시간적, 재정적 막대한 투자에도 불구하고, 신약개발의 최종 성공률은 다소 낮은 수준으로 IQVIA Institute(2025)(2025.04.08) 보고서에 따르면, 2011년부터 2024년까지 미국 FDA 임상 파이프라인을 대상으로 조사된 임상 1상부터 최종 승인까지의 임상의 성공률(Composite Success)은 산술평균 기준 약 8%입니다. 의약품의 개발 단계는 인체에 유효한 후보물질 발굴로 시작하여 동물 실험인 전임상시험을 거쳐 사람 대상의 임상 단계를 통과해야 신약 제조 허가를 득할 수 있습니다. 전임상시험은 기초탐색 과정을 거쳐 도출된 신약 후보물질에 대해 동물을 대상으로 실시하는 단계로, 후보물질의 효능보다는 안전성을 위주로 진행됩니다.

임상시험은 일반적으로 3단계로 구분됩니다. 임상 1상 시험은 실제 사람에게도 투여해 안전성을 처음으로 확인하는 단계입니다. 임상 2상 시험은 1상을 통해 안전성이 확인된 후보물질의 효능을 본격적으로 알아보는 단계로, 대상질환 가운데 조건에 부합하는 환자를 대상으로 단기 투약에 따른 부작용 및 예상 적응증에 대한 효과를 탐색하게 됩니다. 임상 3상 시험은 신약허가를 받기 위한 실질적인 최종 단계로, 치료대상이 되는 질병에 대한 시험약의 유효성과 안전성의 통계적인 검증을 통해 약물에 대한 최종평가를 내립니다. 전체 의약품의 임상 단계별 성공률은 임상 1상 ⇒ 임상 2상은 52.0%, 임상 2상 ⇒ 임상 3상은 28.9%, 임상 3상 ⇒ NDA는 54%, 허가심사신청 ⇒ 허가승인은 94% 수준이며, 임상 1상 ⇒ 허가승인까지의 성공률은 7~9% 수준으로 알려져 있습니다.

따라서, 신약 개발 사업의 특성상 임상실패로 인하여 막대하게 소요된 연구개발비용의 회수가 불가능해질 경우가 발생할 수 있으며, 이는 회사의 수익성과 재무안정성에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

[이미지: 단계별 임상 성공확률] 원문에서 확인할 수 있어요.

특히, 신약 중에서도 당사가 주력으로 개발하고 있는 항암제의 경우, 윤리적인 이유로 임상 1상부터 환자를 대상으로 임상시험을 진행하여 약물의 안전성, 내약성 및 유효성을 확인합니다. 일반적으로 건강한 피험자들을 대상으로 임상 1상 시험을 진행하는 다른 치료제들과는 달리 항암제의 경우 표준치료법에 반응하지 않는 기저질환 및 전이가 상당히 진행된 암환자들을 대상으로 진행하기 때문에 환자 모집에 어려움을 겪을 수 있으며, 당사가 진행하는 임상약물의 효능 미흡이나 피험자 개별적 불응성으로 인한 암의 진행 위험이 존재할 뿐만 아니라, 임상약물 외에도 기존 기저질환의 악화, 타 약물 부작용 등 다양한 변수로 인해 피험자들이 임상이 완료되기 전에 중도하차하거나 사망하여 임상시험이 일시적으로 중단되거나 피험자를 추가 모집해야 되는 일이 생길 수 있습니다. 이에 따라 임상시험의 진행이 예상보다 지연되는 경우가 발생할 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

또한, 항암제는 다른 질환에 대한 치료제들에 비해 성공률이 다소 낮은 것으로 보고되어 있습니다. 비항암제의 경우, 임상 1상 진입부터 최종 승인까지의 9.3%의 성공률을 보이나, 항암제는 절반 정도인 약 5.3%의 성공률을 보이며 상대적으로 개발 실패 위험이 더 클 것으로 추정됩니다.

[이미지: 항암제와 비항암제 임상 단계별 및 최종 승인 성공률] 원문에서 확인할 수 있어요.

당사가 개발 중인 파이프라인 중 공시서류 제출일 현재 품목허가를 받은 파이프라인은 없습니다. 각 파이프라인이 현재 단계에서 다음 단계로 넘어갈 확률과 품목허가에 이를 누적 확률은 아래와 같으며, 이는 대부분의 파이프라인이 최종 허가에 이르지 못할 가능성이 그렇지 않을 가능성보다 현저히 높다는 것을 의미합니다. 개발이 중단될 경우 해당 파이프라인에 투입된 비용은 회수되지 않는 매몰비용이 됩니다.신약개발은 임상 1상, 2상, 3상, 허가심사의 네 단계를 차례로 통과해야 제품이 됩니다. 각 단계를 통과할 확률을 모두 곱한 값이 현재 시점에서 그 후보물질이 최종적으로 판매 허가를 받을 확률입니다. 예를 들어 임상 2상 단계에 있는 모카시클립은 고형암 기준으로 3상에 갈 확률 23.4%, 3상을 통과할 확률 42.9%, 허가심사를 통과할 확률 92.9%를 곱한 9.3%가 최종 허가 확률로, 100개 중 약 9개만 성공한다는 뜻입니다. 개발 단계가 후기로 갈수록 확률은 높아지고 초기 단계일수록 낮아지며, 당사의 항암 파이프라인은 대부분 초기 단계에 있어 누적 확률이 4.6%에서 9.3% 사이입니다. 개발이 중단되는 경우 그동안 투입한 연구개발비는 회수되지 않습니다.개별 파이프라인의 누적 확률과 별도로, 산업 전체 통계에 따르면 항암제가 임상 1상에 진입한 이후 최종 품목허가에 이를 확률은 5.3%로 비항암제(9.3%) 및 전체 의약품 평균(7.9%)을 크게 하회합니다. 항암제 중에서도 당사 주요 파이프라인이 속한 고형암은 4.6%로 혈액암(7.5%)보다 낮습니다(출처: BIO/Informa Pharma Intelligence/QLS Advisors, "Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011-2020", 2021.02, Figure 5bㆍ6ㆍ7). 같은 취지로 IQVIA 역시 항암제의 임상 1상부터 최종 승인까지 성공률을 약 5.3%로 제시하고 있습니다(출처: IQVIA, "Global Trends in R&D", 2025.03). 당사 파이프라인 중 4개가 항암제에 해당하므로, 개별 파이프라인의 개발 성공 가능성은 통계적으로 낮은 수준으로 보는 것이 타당합니다. 당사는 임상 3상 단계의 경우 대규모 자금 투입과 장기간의 소요가 불가피하여 당사와 같은 바이오 벤처가 독자적으로 완수하기에 재무적·조직적 한계가 상존함을 명확히 인지하고 있습니다. 이에 따라 당사는 부가가치를 극대화함과 동시에 당사의 실행 역량에 부합하는 임상 1상 또는 2상 단계에서 글로벌 제약사로의 기술이전(License-out, L/O)을 추진하는 전략을 기본 방침으로 채택하고 있습니다.

다만, 만성 이식편대숙주질환(cGVHD, 아드릭세티닙)과 같이 희귀의약품 지정(ODD) 및 신속허가(Fast Track / Accelerated Approval) 대상으로서 비교적 소규모 임상 환자군으로도 품목허가가 가능한 파이프라인의 경우에는 당사가 직접 최종 허가 및 상용화까지 추진하는 이원화 전략을 병행하고 있습니다.

그러나 상기 전략에도 불구하고 다음과 같은 사업화 및 재무적 리스크가 존재합니다.

첫째, 기술이전(L/O) 지연 및 무산 리스크로 임상 1/2상 단계에서 목표로 하는 유효성 데이터 도출에 실패하거나 글로벌 제약사와의 조건 협의가 난항을 겪을 경우, 기술이전이 상당 기간 지연되거나 최종 무산될 수 있습니다. 당사는 회계정책상 원개발기관 등으로부터 기술도입(License-in) 시 지급한 대가 및 관련 마일스톤에 한하여 무형자산으로 인식 후 감가상각을 진행하고 있으며, 임상시험 수행 등에 소요되는 일반 연구개발비는 전액 발생 시점에 당기 비용(경상연구개발비)으로 처리하고 있습니다. 따라서 기술이전이 최종 실패하더라도 이미 당기 비용으로 반영된 자금 특성상 재무제표상 추가적인 일시 대손·손실이 발생하는 것은 아닙니다. 그러나 해당 파이프라인에 기투입된 대규모 R&D 비용은 회수되지 못하고 전액 매몰비용화되어 당사의 재무 건전성에 치명적인 부정적 영향을 미칠 수 있습니다.

둘째, 직접 상용화를 목표로 하는 파이프라인의 경우에도 규제기관(FDA 등)의 보완자료 제출 요구, 임상 환자 모집 지연, 최종 품목허가 거절 등이 발생할 수 있습니다. 허가가 지연되거나 불승인될 경우 당사가 투입한 상업화 준비 자금 및 R&D 비용의 회수가 불가능해지며, 이는 당사의 기업가치 급락으로 이어질 수 있습니다.

투자자께서는 당사의 주요 파이프라인이 임상 초기 L/O 또는 신속허가 전략을 취하고 있음에도 불구하고, L/O 무산 또는 허가 실패 시 막대한 투입 비용이 전혀 회수되지 않을 위험이 상존한다는 점을 유의하시어 투자 판단에 임해주시기 바랍니다.

[모카시클립(Q901) 임상시험 성공확률 및 허가·심사 관련 위험 분석]

1) 임상 데이터의 한계 및 성공확률 개요

모카시클립(Q901)의 임상 1상 시험에서 일부 환자를 대상으로 부분관해(PR)가 관찰된 바 있으나, 이는 대조군이 없는 소수 환자군에서 확인된 초기 관찰 결과에 불과합니다. 따라서 임상 1상 결과가 향후 진행될 임상 2상에서의 통계적 유효성 입증을 보장하지 아니하며, 임상 2상 과정에서 통계적 유의성이 확보되지 않을 경우 개발이 중단될 수 있습니다.

글로벌 임상 통계 데이터(BIO/Informa/QLS, 2021)에 따르면, 현재 임상 2상 단계에 위치한 모카시클립이 최종 품목허가까지 도달할 누적 확률은 9.3%에 불과하며, 이는 개발 실패 확률이 90.7%에 달함을 의미합니다. 임상 2상 단계에 진입한 고형암 치료제 100개 중 약 91개는 임상 실패, 유효성 미입증, 개발 중단 등의 사유로 최종 허가를 받지 못하고 탈락합니다. 특히 임상 2상에서 3상으로 진입하는 비율은 23.4%에 불과하여, 신약개발 전 과정 중 탈락률이 가장 높은 구간입니다.

아울러 당사는 모카시클립의 직접적인 기술이전(L/O) 성과가 가시화되지 않은 상태에서 삼중음성유방암 등으로 적응증을 확장하여 연구를 진행하고 있습니다. 기술이전이 지연된 상태에서의 적응증 확대는 당사의 경상연구개발비 지출 및 재무적 부담을 지속적으로 가중시키는 요인으로 작용합니다. 2) 모카시클립(Q901) 신약개발 위험 상세 분석

3) 성공확률 산정 수치의 해석 및 한계 모카시클립은 유방암을 대상 적응증으로 하므로 적응증 기준으로는 '고형암'(상위 분류: 항암제 전체)에 해당하며, 모달리티(약물 형태) 기준으로는 '저분자화합물'에 해당합니다. 당사는 각 분류별 임상 2상부터 최종 승인까지의 누적 성공확률(고형암 9.3%, 항암제 전체 10.8%, 저분자화합물 14.3%)을 각각 산출하였으며, 공시의 보수적 관점을 적용하여 가장 낮은 '고형암' 누적 성공확률(9.3%)을 선택하여 일률 적용하였습니다.(23.4% × 42.9% × 92.9% = 9.3%)출처 보고서는 개발사 주도의 허가 목적 임상만 집계하고 연구자임상과 다른 개발 중 약물과의 병용은 제외하였으므로, 연구자임상으로 진행되는 삼중음성유방암 트로델비 병용 적응증은 통계에 대응되는 표본이 없습니다. 또한 병용요법은 구성 약물 각각의 기여도를 입증해야 하여 단독요법보다 입증 부담이 큽니다.

위 표를 100개의 약물 기준으로 풀어 보면 다음과 같습니다. 모카시클립과 같이 임상 2상 단계에 있는 고형암 치료제 100개가 있다면, 그중 임상 3상으로 넘어가는 것은 약 23개이고 나머지 77개는 임상 2상에서 탈락합니다. 임상 3상에 진입한 약 23개 중 허가를 신청하는 단계까지 가는 것은 약 10개이며, 이 약 10개 중 최종적으로 허가를 받는 것은 약 9개입니다. 즉 100개 중 91개는 중도에 개발이 중단되며, 가장 많이 탈락하는 구간은 현재 모카시클립이 위치한 임상 2상입니다.따라서 투자자께서는 제시된 누적 성공확률 수치가 학술적·통계적 참고 지표에 불과하며, 실제 모카시클립의 최종 승인 가능성은 기재된 수치보다 현저히 낮아질 수 있다는 점을 충분히 유의하시어 투자 판단에 임해주시기 바랍니다.

[QP101 임상시험 성공확률 및 허가·심사 관련 위험 분석]

1) 임상 데이터의 한계 및 성공확률 개요

QP101 및 신규 ADC 파이프라인은 본 증권신고서 제출일 현재 인간을 대상으로 투여된 바 없는 전임상(비임상) 단계의 물질입니다. 이하에 기재된 항종양 효과 및 안전성 결과는 모두 세포 및 동물 모델에서 관찰된 비임상 데이터로서, 사람에서의 동일한 유효성 재현 및 안전성을 보장하지 아니합니다. GLP 독성시험 결과 또는 규제기관의 IND 승인 거부 시 임상 진입 자체가 무산될 위험이 상존합니다.신규 ADC 파이프라인은 현재 선도물질 도출 단계로 타깃 및 작용 기전이 지적재산권 보호를 위해 미공개 상태입니다. 이에 따라 해당 과제의 성공 가능성, 목표 시장 및 경쟁 현황을 독자적으로 평가하는 데 구조적 제한이 따릅니다.

글로벌 임상 통계 데이터(BIO/Informa/QLS, 2021)에 따르면, 임상 1상 진입을 전제로 하더라도 QP101이 최종 품목허가까지 도달할 누적 확률은 4.6%에 불과하며, 이는 최종 개발 실패 확률이 95.4%에 달함을 의미합니다. 임상 1상에 진입한 고형암 치료제 100개 중 약 95개는 중도 탈락하고 단 4~5개만이 최종 허가를 획득합니다.특히 QP101 및 신규 ADC는 현재 임상 1상에도 진입하지 못한 전임상/선도물질 단계에 위치하므로, 임상 진입 전 탈락 위험까지 종합적으로 고려할 경우 현재 시점에서 제품화에 성공할 실질적 확률은 4.6%보다 현저히 낮게 평가되는 것이 타당합니다.

아울러 당사가 기존 파이프라인의 직접적인 기술이전(L/O) 성과가 부재한 상황에서 금번 공모자금 중 총 37,379백만 원(QP101 27,342백만 원, 신규 ADC 10,037백만 원)의 대규모 자금을 배정함에 따라, 향후 당사의 연구개발비 지출 및 영업손실 규모가 추가 확대되어 법인세비용차감전계속사업손실(법차손) 비율 상승에 따른 관리종목 지정 위험 및 추가 외부 자금조달 필요성이 커질 수 있습니다. QP101 배정액(27,342백만 원)은 금번 공모자금 중 단일 파이프라인 기준 최대 규모이며, 특히 2027년 1분기에만 9,487백만 원의 CMC/CDMO 생산비가 집중 집행되므로 조달금액 미달 시 비임상 및 임상 일정이 즉시 지연ㆍ중단될 수 있습니다.

2) QP101 신약개발 위험 상세 분석

3) 성공확률 산정 수치의 해석 및 한계 QP101은 유방암 등 고형암을 목표로 하는 항체-약물 접합체(ADC)이므로 적응증 기준으로는 '고형암'(상위 분류: 항암제 전체)에 해당하며, 모달리티(약물 형태) 기준으로는 'ADC'에 해당합니다. 당사는 세 분류 각각의 누적 성공확률(고형암 4.6%, 항암제 전체 5.3%, ADC 10.8%)을 산출한 후, 공시의 보수적 관점을 적용하여 가장 낮은 '고형암' 누적 성공확률(4.6%)을 선택하여 일률 적용하였습니다 (산식: 48.9% X 23.4% X 42.9% X 92.9% = 4.6%).

상기 성공확률 산정근거 표를 100개의 후보물질 기준으로 해석하면 다음과 같습니다. 현재 임상 1상 단계에 진입한 고형암 치료제 100개가 존재할 경우, 임상 2상으로 진입하는 것은 약 49개(48.9%), 임상 3상으로 진입하는 것은 약 11개(48.9% X 23.4% = 11.4개), 최종 품목허가를 신청하는 단계까지 도달하는 것은 약 5개(11.4% X 42.9% = 4.9개)이며, 최종적으로 품목허가 승인을 획득하는 것은 약 4~5개(4.6개, 4.6%)에 불과합니다. 즉, 임상 1상 진입 고형암 후보물질 100개 중 약 95개(95.4%)는 최종 품목허가를 획득하지 못하고 중도에 개발이 중단됩니다.

상기 4.6%는 '임상 1상 진입'을 전제로 한 통계이며, 공시서류 제출일 현재 전임상 단계인 QP101의 GLP 독성 미흡 또는 IND 승인 거절 시 임상 진입 자체가 무산될 리스크는 반영되어 있지 않습니다. 이중 페이로드 ADC는 참고 데이터 집계 기간(2011~2020년) 중 임상 표본이 거의 없는 신규 모달리티로 실질 성공률은 더 낮아질 수 있습니다. 신규 표적 프로그램의 다수는 독성, 타깃 선택성 문제로 임상 1상 진입 전에 중단되는 경우가 빈번하며, 임상 1상 진입을 가정한 누적 성공확률(4.6%)보다 실질 제품화 가능성은 현저히 낮습니다.따라서 투자자께서는 제시된 누적 성공확률 수치가 학술적·통계적 참고 지표에 불과하며, 실제 QP101의 최종 승인 가능성은 기재된 수치보다 현저히 낮아질 수 있다는 점을 충분히 유의하시어 투자 판단에 임해주시기 바랍니다.

[아드릭세티닙(Q702) 임상시험 성공확률 및 허가·심사 관련 위험 분석]

1) 임상 데이터의 한계 및 성공확률 개요

아드릭세티닙(Q702)의 삼중저해 기전 및 임상 진행 현황은 당사의 개발 가설과 초기 관찰 결과에 근거한 것으로, 공시서류 제출일 현재 고형암, 혈액암 및 만성이식편대숙주질환(cGvHD) 대상의 본격적인 유효성은 확정 입증되지 않았습니다.글로벌 임상 통계 데이터(BIO/Informa/QLS, 2021)에 따르면, 임상 1상 단계에 위치한 아드릭세티닙이 통상적인 임상 3상 경로를 거쳐 최종 품목허가까지 도달할 누적 승인 확률은 7.5%에 불과하며, 이는 최종 개발 실패 확률이 92.5%에 달함을 의미합니다. 임상 1상 단계에 진입한 혈액암 치료제 100개 중 약 92개는 중도 탈락하고 약 8개만이 최종 승인을 획득합니다.당사가 타깃으로 하는 만성이식편대숙주질환(cGvHD)은 희귀의약품 신속 심사 경로를 활용하여 임상 3상 없이 임상 2상 자료만으로 조기 품목허가를 획득하는 선례가 존재하며, 당사 역시 동 경로를 목표로 추진 중에 있습니다. 그러나 임상 2상 자료로 조기 허가를 받는 특수 경로를 전제하더라도 누적 승인 확률은 12.5% 수준에 그칩니다. 만일 미국 FDA 등 규제기관이 대조군 임상, 임상 3상 또는 별도 확증임상을 요구할 경우 개발 기간 및 자금 소요가 대폭 증가하여 회사의 재무적 부담이 심화될 수 있습니다.아울러 당사는 아드릭세티닙의 직접적인 기술이전(L/O) 성과가 미발생한 상태에서 cGvHD 등으로 적응증을 확장하였으며, 직접 품목허가 및 상용화까지 고려하고 있습니다. 따라서 기술이전이 적기에 성사되지 않을 경우 허가임상 비용을 포함한 대규모 연구개발비용 전체를 당사가 계속 부담해야 하는 재무적 위험이 상존합니다.2) 아드릭세티닙(Q702) 신약개발 위험 상세 분석

3) 성공확률 산정 수치의 해석 및 한계 아드릭세티닙이 개발 중인 적응증 중 급성골수성백혈병(AML)과 희귀혈액암은 '혈액암'에 명확히 해당하나, 주력 적응증인 만성이식편대숙주질환(cGvHD)은 암이 아닌 면역질환 특성을 가지므로 출처 보고서(BIO/Informa/QLS) 분류상 '혈액질환'(누적 23.9%) 또는 '희귀질환'(누적 17.0%)으로도 분류될 수 있습니다. 당사는 상기 분류별 누적 성공확률을 각각 산출한 후, 공시의 보수적 관점을 적용하여 가장 낮은 '혈액암의' 누적 성공확률(7.5%)을 선택하여 일률 적용하였습니다.(50.1% × 27.8% × 60.0% × 90.0% = 7.5%). 만성이식편대숙주질환은 임상 3상을 거치지 않고 임상 2상 자료로 허가된 선례가 있어, 동일 분류에서 임상 3상 단계를 제외하면 12.5%(50.1% × 27.8% × 90.0%)가 되나, 이는 규제기관이 당사의 임상 자료를 허가 근거로 인정하는 것을 가정한 것으로, 신속 심사 경로가 인정되지 않거나 규제기관이 대조군 임상, 임상 3상 또는 확증임상을 요구하는 경우를 전제로 모든 단계를 진행하는 것으로 계산하면 임상 성공확률은 7.5%가 됩니다.AML 및 희귀혈액암 적응증은 연구자임상으로 진행되어 통계 출처 보고서의 '기업 주도 임상' 표본과 차이가 존재하며, 결과에 따라 규제기관에서 허가 근거자료로 미인정할 위험이 상존합니다. 동일 적응증(cGvHD) 내 이미 4개의 경쟁 약물(레주록, 닉팀보 등)이 허가ㆍ처방되고 있어, 과거 선례 시점 대비 규제기관이 유효성 및 안전성에 대해 한층 높은 수준의 임상 근거를 요구할 가능성이 높습니다.

상기 성공확률 산정근거 표를 100개의 후보물질 기준으로 해석하면 다음과 같습니다. 아드릭세티닙(Q702)과 같이 현재 임상 1상 단계에 진입한 혈액암 치료제 100개가 존재할 경우, 통상적인 임상 3상 포함 경로를 거칠 때 임상 2상으로 진입하는 것은 약 50개(50.1%), 임상 3상으로 진입하는 것은 약 14개(50.1% X 27.8% = 13.9개), 최종 품목허가를 신청하는 단계까지 도달하는 것은 약 8개(13.9% X 60.0% = 8.3개)이며, 최종적으로 품목허가 승인을 획득하는 것은 약 7~8개(7.5개, 7.5%)에 불과합니다.즉, 임상 1상 진입 혈액암 후보물질 100개 중 약 92개(92.5%)는 최종 품목허가를 획득하지 못하고 중도에 개발이 중단됩니다.따라서 투자자께서는 제시된 누적 성공확률 수치가 학술적·통계적 참고 지표에 불과하며, 실제 아드릭세티닙의 최종 승인 가능성은 기재된 수치보다 현저히 낮아질 수 있다는 점을 충분히 유의하시어 투자 판단에 임해주시기 바랍니다.

[텔라세벡(Q203) 임상시험 성공확률 및 허가·심사 관련 위험 분석]

1) 임상 데이터의 한계 및 성공확률 개요

텔라세벡(Q203)은 다제내성 결핵 및 부룰리궤양(Buruli Ulcer, BU) 치료제로 개발 중인 파이프라인으로, 공시서류 제출일 현재 비영리 국제기구인 TB Alliance(전세계결핵퇴치연합)가 주관하여 부룰리궤양 환자를 대상으로 임상 2/3상(허가임상)을 진행하고 있습니다.글로벌 임상 통계 데이터(BIO/Informa/QLS, 2021)에 따르면, 현재 허가임상(임상 3상) 단계에 위치한 텔라세벡이 최종 품목허가에 도달할 누적 확률은 59.5%로 추정되며, 이는 마지막 단계임에도 불구하고 최종 허가 실패율이 40.5%에 달함을 의미합니다. 허가임상 단계에 진입한 감염질환 치료제 100개 중 약 40개는 임상 지표 미충족, 규제 심사 거절 등의 사유로 최종 품목허가를 획득하지 못하고 중도 탈락합니다.특히 본 임상시험은 글로벌 주관 기관인 TB Alliance가 임상 설계, 환자 모집, 비용 부담 및 최종 승인 신청을 전적으로 주관하고 있어 당사의 직접적인 통제 및 개입이 불가능한 구조적 한계가 존재합니다. 2025년 7월 환자 100명이 추가 투입되는 등 임상 규모 확대 및 프로토콜 변경에 따라 임상 완료 및 최종 허가 시점이 당사의 당초 예상 대비 지속적으로 지연될 수 있습니다.만일 최종 허가 승인에 실패하거나 임상이 지연될 경우, 당사가 상업화 전략의 핵심으로 추진 중인 미국 FDA 우선심사권(PRV, Priority Review Voucher) 수취 및 글로벌 매각을 통한 현금 유입 기전이 무산되거나 대폭 지연되어 당사의 재무 건전성 및 현금흐름에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

2) 텔라세벡(Q203) 신약개발 위험 상세 분석

3) 성공확률 산정 수치의 해석 및 한계 텔라세벡은 타깃 적응증인 부룰리궤양 및 다제내성 결핵 특성상 적응증 기준으로는 '감염질환'(누적 59.5%)에 해당하며, 모달리티(약물 형태) 기준으로는 '저분자화합물'(누적 50.9%)에 해당합니다. 당사는 두 분류별 임상 3상부터 최종 승인까지의 누적 성공확률을 각각 산출하였으며, 감염질환 허가임상 기준 누적 성공확률인 59.5%를 적용하였습니다. 상기 명시된 59.5%의 누적 성공확률 역시 통계적 집계 수치에 불과하며, 텔라세벡의 실제 개발 및 상업화 성공 가능성은 다음과 같은 한계 요인으로 인해 수치 대비 변동성이 크거나 하향 조정될 수 있습니다.

상기 성공확률 산정근거 표를 100개의 후보물질 기준으로 해석하면 다음과 같습니다. 텔라세벡(Q203)과 같이 현재 허가임상(임상 3상) 단계에 위치한 감염질환 치료제 100개가 존재할 경우, 품목허가를 신청하는 단계까지 도달하는 것은 약 64개(64.0%)이며, 최종적으로 품목허가 승인을 획득하는 것은 약 60개(59.5개, 59.5%)입니다. 즉, 신약개발의 가장 마지막 단계인 허가임상(3상) 단계에 진입한 약물이라 하더라도 100개 중 약 40개(40.5%)는 유효성 미입증, 규제 심사 거부 등의 사유로 최종 품목허가에 이르지 못하고 중도 탈락하게 됩니다.따라서 투자자께서는 제시된 누적 성공확률 수치가 학술적·통계적 참고 지표에 불과하며, 실제 텔라세벡(Q203)의 최종 승인 가능성은 기재된 수치보다 현저히 낮아질 수 있다는 점을 충분히 유의하시어 투자 판단에 임해주시기 바랍니다.

[Q301 임상시험 성공확률 및 허가·심사 관련 위험 분석]

1) 임상 데이터의 한계 및 성공확률 개요

Q301은 기존 허가된 경구용 질루톤(Zileuton)의 유효성분을 외용제(연고/크림)로 제형 변경하여 미국 임상 2b상을 완료한 파이프라인입니다. 그러나 임상 2b상 완료(2020년) 이후 공시서류 제출일 현재까지 약 6년간 후속 임상 3상에 진입하지 못하고 개발이 정체되어 있으며, 금번 유상증자 공모자금 사용계획상 Q301에 배정된 연구개발 자금은 존재하지 아니합니다.글로벌 임상 통계 데이터(BIO/Informa/QLS, 2021)에 따르면, 임상 3상(허가임상) 진입을 전제로 하더라도 Q301이 최종 품목허가까지 도달할 누적 확률은 50.9%로 추정되며, 이는 허가임상 단계에 진입하더라도 실패 확률이 49.1%에 달함을 의미합니다. 임상 3상에 진입한 저분자화합물 100개 중 약 49개는 임상 지표 미충족, FDA 보완요구(CRL) 등의 사유로 중도 탈락합니다.특히 상기 50.9%의 확률은 '임상 3상 진입'을 가정한 통계 수치로서, Q301의 실제 품목허가 가능성은 다음과 같은 사유로 인하여 상기 통계치보다 현저히 낮게 평가되는 것이 타당합니다.기술이전 미성사 및 독자 3상 자금 부재: 공시서류 제출일 현재 Q301의 대규모 임상 3상 비용을 부담할 글로벌 파트너사와의 기술이전(L/O) 계약이 체결되지 않았으며, 당사 역시 직접 임상 3상을 추진할 자금 배정이 없어 3상 진입 자체가 무산될 위험이 상존합니다.미국 FDA는 아토피성 피부염 외용제 신약 허가를 위해 '독립적이고 잘 통제된 2건의 임상 3상(Two Adequate and Well-controlled Phase 3 Trials)' 결과 제출을 통상 요구합니다. 최근 허가된 경쟁 외용제(유크리사, 옵제줄라 등) 역시 2건의 3상 임상을 거쳐 승인되었습니다. 따라서 Q301이 3상에 진입하더라도 2건의 임상 모두에서 유효성을 동시 입증해야 하므로 실제 승인 확률은 통계치보다 현저히 하향될 수 있습니다.특허 만료에 따른 자산가치 소멸 리스크가 존재하며 기술이전 또는 개발 재개가 적기에 이루어지지 않을 경우, 추가적인 수익 창출 없이 특허 잔존기간 경과에 따라 Q301의 자산가치 전체가 상실(소멸)될 위험이 상존합니다.2) Q301 신약개발 위험 상세 분석

3) 성공확률 산정 수치의 해석 및 한계 Q301의 누적 성공확률은 'Q301이 임상 3상에 정상적으로 진입함'을 전제로 한 통계 수치이며, 실제 Q301의 품목허가 및 제품화 성공 가능성은 다음과 같은 사유로 인하여 상기 통계치보다 현저히 낮을 수 있습니다. Q301은 2020년 임상 2b상 완료 이후 약 6년간 후속 임상 3상에 진입하지 못하고 개발이 정체되어 있습니다. 공시서류 제출일 현재 3상 비용을 부담할 라이선스 아웃(L/O) 계약 상대방이 미확정 상태이며, 금번 유상증자 공모자금 사용계획상에도 Q301에 배정된 예산이 없어 기술이전 미성사 시 3상 진입 자체가 불가능한 실질적 위험이 상존합니다.아토피성 피부염은 출처 보고서에 별도 분류가 없어 알레르기(누적 64.7%) 또는 자가면역(누적 61.4%)으로 분류될 여지가 있으며, 약물 형태로는 저분자화합물(누적 50.9%)에 해당합니다. 당사는 세 분류 각각의 누적 확률을 산출한 후 가장 낮은 저분자화합물 분류를 선택하였습니다(56.9% × 89.5% = 50.9%). Q301은 기허가 경구 약물인 질루톤의 유효성분을 외용제로 제형 변경한 약물이나, 당사는 이를 이유로 성공확률을 상향 조정하지 않았습니다.

상기 성공확률 산정근거 표를 100개의 후보물질 기준으로 해석하면 다음과 같습니다. Q301과 같이 현재 임상 2b상을 마치고 임상 3상(허가임상) 단계에 진입하는 저분자화합물 100개가 존재할 경우, 임상 3상을 완료하고 품목허가를 신청하는 단계까지 도달하는 것은 약 57개(56.9%)이며, 최종적으로 품목허가 승인을 획득하는 것은 약 50~51개(50.9개, 50.9%)입니다.

즉, 신약개발의 마지막 단계인 임상 3상 단계에 진입한 저분자화합물이라 하더라도 100개 중 약 49개(49.1%)는 임상 지표 미달, 규제 심사 거절 등의 사유로 최종 품목허가에 이르지 못하고 중도 탈락하게 됩니다.

Q301의 현재 사업화 전략 및 당사의 향후 자체 개발계획과는 별개로, 해당 파이프라인이 임상 3상에 진입한 이후 최종 품목허가에 이르기까지의 통계적 성공 가능성을 나타내기 위하여 기재한 것입니다. 당사는 Q301에 대하여 상용화 규모의 생산공정 등 임상 3상 진입에 필요한 자료를 보완한 후 기술이전을 추진하는 방안을 검토하고 있으며, 공시서류 제출일 현재 당사가 직접 임상 3상을 수행하는 계획 및 일정은 확정되지 않았습니다.따라서 투자자께서는 제시된 누적 성공확률 수치가 학술적·통계적 참고 지표에 불과하며, 실제 Q301의 최종 승인 가능성은 기재된 수치보다 현저히 낮아질 수 있다는 점을 충분히 유의하시어 투자 판단에 임해주시기 바랍니다.당사는 공시서류 제출 전일 기준 신규 기전의 항암치료제를 개발하고 있으며, 주요 파이프라인으로는 CDK7 저해 항암제 모카시클립(Mocaciclib, Q901), 이중 페이로드 ADC QP101, Axl/Mer/CSF1R 삼중저해 항암제 아드릭세티닙(Adrixetinib, Q702), 다제내성 결핵 치료제 텔라세벡(Telacebec, Q203), 아토피성 피부염 치료제 Q301이 있습니다. 당사의 파이프라인별 연구개발 현황은 다음과 같습니다.

당사는 2016년 상장 이후 본 공시서류 제출일 현재까지 항암 파이프라인에서의 직접적인 기술이전 계약을 체결한 실적이 존재하지 아니하며, 그럼에도 불구하고 금번 유상증자 조달금액 중 이중 페이로드 ADC(QP101) 및 신규 ADC 개발에 전체 공모자금의 35.3%에 해당하는 총 37,379백만 원을 배정하였습니다. 이는 당사의 단기적 연구개발비 부담 및 영업손실 규모를 추가로 확대시키는 요인이 될 수 있으며, 신규 파이프라인 역시 기술이전에 이르지 못할 경우 기투입 자금이 전액 매몰되어 회수되지 않을 위험이 상존합니다. 그럼에도 불구하고 당사가 신규 ADC 파이프라인에 대규모 자금 투입을 결정하게 된 구체적 사유 및 전략적 당위성은 다음과 같습니다.

첫째, 글로벌 항암제 개발 패러다임의 ADC 전환 및 Q901 활용을 통한 개발 비용·기간 대폭 절감입니다.

최근 글로벌 항암제 개발 시장의 패러다임은 항체-약물 접합체(ADC) 중심으로 빠르게 재편되고 있으며, 글로벌 빅파마들의 M&A 및 기술도입 수요가 ADC 분야에 집중되고 있습니다. 신규 파이프라인 QP101 및 차세대 ADC 플랫폼은 별도의 외부 신규 물질을 도입한 것이 아닌, 당사가 이미 독자 개발하여 임상 단계에서 인간 대상 안전성(Safety) 및 PK 프로파일을 입증한 모카시클립(Q901)을 핵심 페이로드(Payload)로 재활용(Repurposing)한 것입니다. 임상에서 안전성이 이미 검증된 Q901을 ADC 페이로드로 적용함에 따라, R&D 효율성 극대화 신규 페이로드 발굴 및 초기 독성 평가에 소요되는 막대한 연구개발 비용을 대폭 절감할 수 있을 뿐만 아니라, 비임상에서 임상 진입까지의 개발 기간을 단축할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

둘째, 플랫폼 비즈니스를 통한 현금흐름(Cash Flow) 불확실성 해소 및 딜(Deal) 성사 가능성 제고입니다. 단일 항암 신약의 전통적인 기술이전(L/O)은 계약 체결까지 장기간이 소요되며, 계약금(Upfront) 수령 이후 상업화 로열티 유입 시점까지 수년간 추가 매출이 발생하지 않는 현금흐름의 공백기가 발생하는 구조적 한계가 있습니다. 반면, 당사의 ADC 기술은 다양한 표적 항체에 적용 가능한 '플랫폼 비즈니스' 형태로서, 상대적으로 적은 규모의 라이선싱 딜을 조기에, 그리고 반복적으로 일으킬 수 있어 회사에 지속적이고 안정적인 매출을 창출할 수 있습니다.단일 신약 대비 상대적으로 부담이 적은 딜 구조(Deal Structure)를 가짐에 따라 글로벌 빅파마와의 기술이전 협상이 훨씬 수월하게 진행될 수 있습니다. 이를 통해 기존 단일 항암 파이프라인이 대형 L/O를 달성하기 전까지 발생하는 장기 매출 부재 기간을 보완하는 선순환 재무 구조를 구축하고자 합니다.

셋째, 글로벌 라이선싱 시장 환경 변화에 따른 위험 분산(Diversification)입니다. 글로벌 라이선싱 시장은 2025년 공시 거래 건수가 전년 대비 12% 감소하는 등 후기 임상 및 위험이 낮은 자산에 거래가 집중되고 있습니다(출처: IQVIA, "2025 Pharma Deals Annual Review", 2026.03.10). 당사는 이러한 보수적인 시장 환경에서 단일 파이프라인의 대형 L/O 성사 여부에만 회사의 존속을 의존하는 것보다, 조기 상업화 및 반복적 수익 창출이 가능한 ADC 플랫폼 자산을 병행 개발하는 것이 회사의 재무적 위험 분산 및 유동성 확보에 유리하다고 판단하였습니다.

상기 전략적 판단은 당사의 주관적 사업 계획에 근거한 것이며, QP101은 비임상, 신규 ADC는 기초 연구 단계로서 사람에서의 안전성과 유효성이 최종 입증된 상태가 아닙니다. 특히 ADC(항체-약물 접합체) 파이프라인 개발은 항체, 링커, 페이로드의 정밀한 화학적 접합(Conjugation) 및 고난도 공정개발(Process Development), Cold-chain 무균 임상약 생산 등 CMC(의약품 제조 및 품질 관리) 구축 비용이 일반 소분자 합성항암제 대비 월등히 높게 소요됩니다. 또한, 체내 안전성 및 표적 독성 검증을 위해 영장류(원숭이 등) 대상 GLP 독성시험 및 정밀 바이오마커 분석을 필수적으로 수행해야 함에 따라 비임상 및 독성 평가 단계에서도 합성항암제 대비 월등히 대규모의 연구개발 자금이 투입되는 기술적 특성이 존재합니다.

이러한 ADC 개발 특성에 따라 신규 ADC 파이프라인 개발 추진 시 당사의 연구개발비 지출 및 외주 위탁비(CDMO/CRO) 부담은 증가할 예정이며, 이는 당사의 영업손실 규모를 추가 확대시켜 법인세비용차감전계속사업손실(법차손) 비율 상승에 따른 관리종목 지정 위험 및 추가적인 외부 자금 조달 필요성을 증대시킬 수 있습니다.

또한, 금번 유상증자 조달금액이 예정 금액에 미달할 경우 높은 CMC 및 독성시험 비용 부담으로 인해 신규 ADC 파이프라인의 비임상·임상 개발 일정이 지연되거나 중단될 수 있습니다. 만일 개발 지연, 임상 데이터 미흡 또는 글로벌 제약사와의 조건 협의 난항으로 인하여 기술이전에 최종 실패할 경우, 합성항암제 대비 대규모로 투입된 신규 ADC 파이프라인 관련 자금 전체가 어떠한 재무적 성과도 창출하지 못하고 회수가 불가능한 매몰비용이 될 위험이 존재하므로 투자자께서는 이 점에 각별히 유의하시기 바랍니다.

각 파이프라인 별 세부 내용은 다음과 같습니다.

1) 모카시클립(Q901) -CDK7 저해 항암제

모카시클립(Q901)은 CDK7 선택적 저해제(CDK7 selective inhibitor)로, 3주간 주 1회 투약 후 1주 휴약하는 정맥주사 제형으로 개발되고 있습니다. 대상 적응증은 난소암, 전립선암, 유방암(HR+/HER2- 및 삼중음성유방암), 자궁내막암, 결장직장암, 소세포폐암, 췌장암 등 진행성 고형암입니다. 모카시클립은 CDK4/6 상위의 세포주기 마스터 조절자인 CDK7을 선택적ㆍ비가역적으로 저해하는 물질로, off-target CDK가 0개이며 CDK7에 대한 IC50가 0.012μM에 이르는 높은 선택성을 보유하고 있습니다. 작용기전은 세 갈래로 요약됩니다. 첫째, CDK1/2/4/6의 인산화를 차단하여 세포주기를 정지시키고, 둘째, RNA 중합효소 II(RNA Pol II)의 인산화를 저해하여 RNA 전사 개시를 차단하며, 셋째, MYC 등 전사인자 억제를 통해 DNA 손상복구(DDR) 유전자의 발현을 저해합니다. 이러한 복합 기전을 통해 모카시클립은 CDK4/6 저해제 내성을 극복하고 TOP1 저해제 기반 ADC와 시너지를 발휘할 수 있습니다.

제품의 차별성 측면에서, 모카시클립은 사무라시클립(Samuraciclib) 등 경쟁 CDK7 저해제 대비 매우 높은 선택성(off-target CDK 0개)을 바탕으로 넓은 안전역(치료지수 TI 5배 초과)을 확보하였으며, 임상 1상 중간결과에서 90mg/m2 용량까지 증량하였음에도 최대내약용량(MTD)에 도달하지 않았습니다(ASCO 2024 발표). 또한 비임상 연구 결과 경쟁사의 반응 예측 바이오마커인 TP53 변이와 무관하게 효능이 확인되었고, 표적과의 공유 결합에 기반한 전사 억제 기전을 통해 TOP1i ADC 병용, 뇌종양 등으로 병용요법 및 적응증 확대가 가능한 것이 특징입니다. 공동개발 측면에서는 MSD(키트루다 병용, 키트루다 무상 공급), 미국 국립암연구소(NCI, TROP2 ADC 병용 CRADA), 연세세브란스병원(트로델비 병용 연구자임상)과 협력하고 있습니다. 현재 개발단계는 미국ㆍ한국 임상 1/2상으로서 단독요법 1상 파트를 2026년 1월 완료하고 파슬로덱스(Faslodex®, 성분명 fulvestrant) 병용 2상 파트를 진행 중이며, 한국에서는 트로델비 병용 2상 연구자임상이 진행되고 있습니다.

해당 파이프라인의 개요, 진행경과 타임라인, 향후 연구개발 및 기술이전 계획, 진행 중인 임상시험 개요, 누적 R&D 비용, 향후 단계별 예상 임상 비용, 관련 논문 및 특허, 시장규모는 다음과 같습니다. 가) 파이프라인 개요

① 세포 주기의 마스터 조절자 CDK7 저해세포의 생애는 세포성장-DNA복제-세포분열이 반복되면서 새로운 세포들이 지속적으로 만들어집니다. 이 과정을 세포 주기(cell cycle)라고 하며 이러한 세포 주기의 각 단계는 CDK(Cyclin Dependent Kinase)라는 효소에 의해 조절됩니다.

총 20종류로 이루어진 CDK 중 CDK4/6, CDK2, CDK1은 세포 주기 각 단계의 관문 역할을 합니다. CDK4/6는 망막세포종(RB) 단백질의 인산화를 유도하여 세포가 성숙되는 초기 G1기 진행을 촉진시키고, CDK2는 G1기에서 세포의 DNA가 복제되는 S기로의 진행을 촉진시키며, CDK1은 G2기에서 염색체와 세포가 분열하는 M기로의 전환을 조절합니다.

CDK7(Cyclin Dependent Kinase 7)은 CycH 및 MAT1과 함께 CAK(CDK Activating Kinase) 복합체의 핵심 구성요소입니다. CAK 복합체에 의한 CDK들의 시기적절한 활성화는 세포 주기 조절에서 매우 중요합니다.CDK7은 CAK 복합체를 통해 하위 CDK(CDK1, 2, 4 및 6 등)들의 활성을 일제히 조절할 수 있는 세포 주기의 마스터 조절자입니다. 그러한 특성 덕분에 CDK7의 저해는 단일 CDK 저해제에 대한 내성이 발생하더라도 다른 하위 CDK로 인한 세포 주기 조절효과가 지속적으로 이루어진다는 점에서 CDK4/6 저해제 내성암에 효과적입니다.

[이미지: [CDK7에 의한 하위 CDK의 조절과 세포주기 정지]] 원문에서 확인할 수 있어요.

전임상 단계에서 모카시클립은 호르몬 치료요법이나 CDK4/6 억제제에 반응하지 않는 유방암, 전립선암, 난소암 등 기존 치료제에 내성을 보이는 다양한 암종에서 단독요법으로 용량 의존적으로 우수한 항암효과를 확인하였습니다. 모카시클립은 엔잘루타마이드(Enzalutamide) 내성 거세저항성 전립선암 또는 입랜스(Palbociclib)와 파슬로덱스(Faslodex®, 성분명 fulvestrant) 병용처방에 내성을 보이는 에스트로겐 수용체 양성 유방암 이종이식 모델 각각에 대해 강력한 효과를 보였습니다. 이 데이터는 표준 치료 후에 진행되었거나 임상적 유익성을 부여하는 승인된 치료법이 없는 환자를 위한 치료 옵션으로서 모카시클립에 대한 가능성을 시사하고 있습니다.

[이미지: [내성암 모델에서 모카시클립(Q901)의 항암 효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

[이미지: [CDK4/6 저해제 입랜스(Palbociclib) + 파슬로덱스(fulvestrant) 내성 유방암에서의 모카시클립(Q901) 효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

② 전사 조절CDK7이 구성하는 CAK 복합체는 전사 조절 기본 인자(general transcription factor) 중 전사의 시작을 담당하는 전사 인자 II H(TFIIH)의 구성요소이기도 합니다. 이는 RNA 중합효소 II(RNA polymerase II) 매개 전사의 필수요소로, 자동차로 비유하면 점화플러그에 첫번째 동력을 전달해주는 스타트 모터의 역할을 하는 것입니다. CDK7 저해를 통한 전사 조절 기전은 특히 암세포에서 특정 단백질에 대한 전사가 과도하게 일어나는 "전사 중독(Transcription Addiction)" 상태를 조절하는 데에 두각을 나타냅니다. 현재 전사 조절에서 CDK7의 역할과 그 기전은 활발한 연구를 통해 구체적으로 밝혀지고 있는 분야입니다. 회사는 모카시클립의 높은 선택성을 기반으로 CDK7 관련 연구를 주도하고 있으며, 악성 종양에서 잠재적인 치료 표적이었던 CDK7은 새롭게 밝혀지는 연구 결과를 통해 그 활용 가능성이 다각도로 확장되고 있습니다.

[이미지: [전사 개시에서의 CDK7]] 원문에서 확인할 수 있어요.

③ DNA 손상복구 저해CDK7 저해제인 모카시클립이 전사를 조절하는 유전자 가운데에서 암세포 사멸에 중추적인 역할을 하는 종류는 바로 DNA 손상 복구(DNA Damage Repair, DDR)와 관련된 유전자입니다. 암세포는 빠른 분열을 거듭하기 때문에 유전자 정보를 복제하는 과정에서 생기는 오류가 필연적으로 잦아지고, 이를 통해 축적되는 오류로 인한 세포 자멸사(Apoptosis)를 막기 위해 DNA 손상 복구 기전이 활발하게 나타납니다.DNA 손상 복구 기전을 저해하게 되면 암 세포 DNA에 손상이 누적되고 수선이 제대로 이루어지지 않아 암세포의 유전자들은 많은 변이를 가지고 있는 상태가 됩니다. 이렇게 다양한 유전자 변이가 축적된 암세포는 정상 세포인 것처럼 면역체계를 회피하지 못하고, 결국 암세포임을 표시하는 항원을 드러내게 됩니다. 즉, 유전체 불안정성 (Genomic Instability)이 높아진 암세포는 항원 노출이 많아지면서 면역세포가 더 구별하기 쉬워지는 것입니다. 실제로 유전체 불안정성이 높은 암에서 항암면역치료제의 효과가 더 좋게 나타나고 있으며, 미세부수체 불안정성(MSI), 종양변이부담(TMB)과 같은 유전체 불안정성을 나타내는 지표가 면역치료제 처방의 기준이 되기도 합니다.회사는 모카시클립이 전사 조절을 통해 억제하는 유전자들을 분석한 결과 이들 중 상당수가 DNA 손상복구와 관련된 유전자라는 것을 확인했습니다.

[이미지: [모카시클립(Q901)이 저해하는 DDR 관련 유전자]] 원문에서 확인할 수 있어요.

※ 본 Volcano plot은 모카시클립(Q901) 처리 세포와 처리하지 않은 세포 간에 차등 발현된 유전자(FDR < 0.05)를 보여줌, 상동 재조합 경로에 관련된 유전자는 빨간색으로 표시

[이미지: [CDK7에 의한 DNA 손상 복구 저해]] 원문에서 확인할 수 있어요.

이러한 기전을 기반으로, 모카시클립은 암세포의 DNA 손상 복구 기전을 억제하고 유전체 불안정성(Genomic Instability)을 높여 면역관문억제제 및 합성치사 신약과의 높은 시너지 효과를 확인한 바 있습니다.

[이미지: [신장암(RENCA)에서 모카시클립(Q901)과 항 PD-1 항체 병용 투여 효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

[이미지: [난소암 모델(A2780, OVCAR3)에서 모카시클립(Q901)과 PARP 저해제 병용 투여 효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

④ TOP1i 기반 ADC와의 시너지회사는 DNA 손상 복구 저해 기전을 명확히 밝힌 것과 더불어 모카시클립의 TOP1i(토포이소머라아제1 저해제) 기반 ADC와의 높은 시너지효과를 증명한 바 있습니다.토포이소머라아제1(TOP1)은 DNA 복제 또는 RNA 전사를 위해 DNA의 이중나선구조를 풀어내는 역할을 하는 회전효소로, TOP1을 저해하게 되면 이중나선구조가 고정된 상태가 되어 DNA의 복제와 RNA 전사가 일어나지 못하게 됩니다. TOP1 저해로 인해 고정된 DNA 구조는 종국에는 DNA 손상을 유발시켜 세포자멸사를 유발합니다. 토포이소머라아제1 (Topoisomerase 1, TOP1)DNA는 안정적인 이중나선 구조를 유지하고 있으나, 유전 정보의 복제 및 전사 과정에서는 이 나선 구조가 풀려야 합니다. 이때 DNA 가닥이 풀리면서 발생하는 위상학적 스트레스, 즉 과도한 꼬임 현상은 정상적인 세포 활동을 저해하는 요인이 됩니다.토포이소머라아제1은 이러한 비틀림 스트레스를 해소하는 필수적인 핵내 효소입니다. TOP1은 DNA에 결합하여 이중나선 중 한 가닥에 일시적인 절단을 유도하고, 자신과 DNA 말단 사이에 공유결합을 형성하여 TOP1-DNA 단백질 공유결합 복합체(TOP1-DPC)라는 중간체를 만듭니다. 이 상태에서 절단되지 않은 온전한 가닥을 축으로 DNA가 자유롭게 회전하여 꼬임이 해소되면 TOP1은 절단했던 가닥을 다시 연결한 후 DNA로부터 해리됩니다. 이 일련의 과정을 통해 DNA의 구조적 무결성을 유지하면서 복제와 전사가 원활하게 진행될 수 있습니다. 토포이소머라아제1 저해제 (Topoisomerase 1 inhibitor, TOP1i)토포이소머라아제1 저해제는 TOP1의 정상적인 작동 과정 중 DNA 재연결 단계를 방해하여 일시적으로 형성되는 TOP1-DPC를 DNA 가닥 위에 영구적으로 가두어 항암 효과를 나타냅니다.이렇게 DNA에 고정된 TOP1-DPC는 물리적 장애물로 작용하여, 정상적인 세포 활동인 DNA 복제와 유전자 전사 과정을 모두 저해합니다. 특히, 진행 중인 DNA 복제 분기점이 고정된 TOP1-DPC와 충돌할 경우 복제 분기점의 붕괴를 야기하고, 이는 세포에 가장 치명적인 손상 형태인 DNA 이중가닥 절단(Double-Strand Breaks, DSBs)을 유발합니다.이러한 DNA 손상의 축적은 세포의 DNA 손상 복구(DDR) 경로를 활성화시키며, 손상이 복구되지 않을 경우 궁극적으로 세포자멸사(apoptosis)를 포함한 세포 사멸 프로그램을 가동시킵니다. 이처럼 강력한 세포 독성 기전 덕분에 TOP1i는 전통적인 화학요법의 중요한 축을 담당해왔으며, 최근에는 항체의 표적성과 약물의 세포 독성을 결합한 항체-약물 접합체(ADC)의 핵심 페이로드(payload)로 널리 활용되고 있습니다. 암세포의 TOP1 저해제 회피 전략토포이소머라아제1 저해제는 강력한 항암 기전에도 불구하고, 암세포가 내재적 불응성을 보이거나 치료 과정에서 내성을 획득하는 임상적 한계가 존재합니다. 이러한 내성은 주로 다음과 같은 두 가지 핵심적인 분자생물학적 매커니즘을 통해 발생하는 것으로 알려져 있습니다.첫째, TOP1-DPC의 능동적 제거 기전입니다. TOP1i에 의해 DNA 가닥 위에 고정된 TOP1-DPC는 진행하는 RNA 중합효소와 물리적으로 충돌하게 됩니다. 이 충돌은 세포 내에서 일종의 신호로 작용하여, 유비퀴틴-프로테아좀 시스템(Ubiquitin-Proteasome System)을 통해 RNA 중합효소와 TOP1-DPC를 모두 분해하여 DNA로부터 제거합니다. 이 과정을 통해 암세포는 약물에 의해 유발된 장애물을 스스로 제거하고 전사 및 복제 활동을 재개함으로써 생존하게 됩니다.둘째, DNA 손상 복구(DDR) 경로의 강화입니다. TOP1-DPC가 제거되는 과정 또는 복제 분기점과의 충돌은 필연적으로 DNA 이중가닥 절단(DSB)과 같은 치명적인 손상을 남깁니다. 암세포는 상동재조합복구(HRR)를 포함한 다양한 DDR 경로를 비정상적으로 활성화하거나 강화하여, 약물에 의해 유발된 DNA 손상을 신속하게 복구합니다. 이처럼 강화된 복구 능력은 TOP1i의 근본적인 세포 독성 효과를 무력화시켜 약물의 효과를 감소시키는 내성 기전으로 작용합니다.

[이미지: [RNA 중합효소와 TOP1의 제거 과정]] 원문에서 확인할 수 있어요.

모카시클립(Q901)을 통한 암세포의 회피 전략 무력화 CDK7을 저해하면 RNA 중합효소가 출발하지 못하고 전사 출발 위치에서 바로 떨어져 나갑니다. RNA 중합효소가 DNA를 따라 진행하지 못하기 때문에 RNA 중합효소와 DPC 상태로 고정되어 있는 TOP1 사이에 충돌이 일어나지 않아 DPC가 제거되지 않고 TOP1 저해제의 약효가 강화되고 지속됩니다. 설사 다른 이유로 DPC가 제거되었다 해도 그 자리에 생긴 DNA 손상을 복구할 유전자 발현이 저해되어 손상 복구를 할 수 없게 됩니다. 이렇게 모카시클립은 TOP1i의 기능을 강화하고 내성을 극복할 두 가지 기전을 제시할 수 있습니다.

[이미지: [모카시클립(Q901)의 TOP1i 불응 극복 기전]] 원문에서 확인할 수 있어요.

이러한 강력한 시너지는 2024년 4월 회사가 미국암연구학회(AACR)에서 발표한 연구결과를 통해 잘 나타나 있습니다.

현재 ADC 개발이 가장 활발하게 이루어지고 있는 유방암, 그 중 다양한 HER2 발현 정도를 나타내는 유방암 모델을 대상으로 TOP1i 기반 ADC와 모카시클립의 병용요법의 효과를 확인한 결과, 모카시클립은 HER2 유전자 발현에 관계 없이 항암효과를 크게 증가시키는 것을 확인할 수 있었습니다.

[이미지: [다양한 HER2 발현 모델에서의 모카시클립(Q901)과 TOP1i-ADC 시너지]] 원문에서 확인할 수 있어요.

※ 좌(SKBR3): HER2 고발현 | 중간(CAPAN1): HER2 양성 | 우(HCT116): HER2 저발현/음성

회사가 제시한 CDK7저해제 작용기전은 최근 다수의 글로벌 제약사 및 연구기관들이 제시한 연구결과와 일치합니다.

최근 글로벌 ADC 개발을 선도하고 있는 빅파마들은 자사 ADC에 반응하지 않는 환자들의 암 조직을 분석한 결과, 그 중심에 DDR 활성화가 있다는 것을 발표하였습니다. 특정 DDR 유전자가 아닌, 여러 DDR 관련 유전자들의 전반적인 변이와 활성화가 ADC 반응성과 연관된다는 점이 특히 주목됩니다. 따라서 DDR 관련 유전자 발현을 폭넓게 억제하는 모카시클립(Q901)이 ADC 불응성을 극복할 가능성을 시사합니다.다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)가 2024년 ASCO에서 발표한 TROP2 ADC 다트로웨이(Dato-DXd)의 ICARUS-LUNG01 임상 바이오마커 분석 결과는, Dato-DXd에 반응하지 않는(non-responder) 환자군에서 유전자 집합 분석(GSEA)을 수행 시, DNA 복제(DNA replication), DNA 불일치 복구(DNA mismatch repair), DNA 복구 경로(DNA repair pathways), DNA 손상 반응(DNA damage response) 등 다수의 DDR 관련 유전자 경로들이 공통적으로 활성화되어 있음을 보고하였습니다. 이는 단일 유전자가 아닌 전반적인 DDR 경로의 활성화가 TOP1i-ADC의 내성 기전과 연관됨을 시사합니다.길리어드(Gilead)가 2024년 ASCO에서 TROP2 ADC인 트로델비(Trodelvy, Sacituzumab Govitecan)의 TROPiCS-02 임상 바이오마커 분석 결과 역시 유사한 경향을 보였습니다. 해당 분석에 따르면, DDR 경로에 결함(DDR-deficient)이 있는 환자군에서 트로델비(SG)가 대조군(TPC) 대비 수치적으로 더 큰 PFS(무진행 생존기간), OS(전체 생존기간), ORR(객관적 반응률) 이점을 보였습니다. 이는 DDR 경로가 제대로 기능하지 않는 암세포에서 TOP1i-ADC의 항암 효과가 더 크게 나타날 수 있음을 시사합니다.또한 다이이찌산쿄는 2025년 ASCO를 통해 엔허투(T-DXd)의 DESTINY-Breast06 임상 바이오마커 분석 결과를 공개했습니다. 대표적인 DDR 유전자인 BRCA1/2에 변이가 있는 환자군은 엔허투 치료 시 PFS(무진행 생존기간) 중앙값이 21.4개월로, 대조군(TPC)의 5.6개월 대비 뚜렷한 이점을 보였습니다(HR 0.14, 95% CI 0.05-0.33). 이는 BRCA1/2 변이로 대표되는 상동재조합결핍(HRD) 환자군이 ADC 치료에 특히 민감할 수 있음을 시사합니다.

회사의 비임상 연구에서는, 모카시클립 처리 후 BRCA1/2를 포함한 HRD 관련 유전자 발현이 전반적으로 감소하는 현상이 관찰되었습니다. 이는 CDK7 저해가 종양을 HRD 결핍 상태로 전환시켜 ADC 감수성을 높일 수 있음을 보여주는 결과입니다.

미국국립암연구소(NCI)는 현재 ADC의 약물로 많이 쓰이는 토포이소머라아제 1 저해제가 DNA 이중나선의 풀림을 인위적으로 저해하여 항암 효과를 내지만, RNA 중합효소가 DNA 이중나선을 따라 진행하다가 TOP1을 만나 붙으면 함께 떨어져 나가 TOP1 저해제의 효과가 없어지는 것을 밝혔습니다. 여기서 모카시클립을 통해 RNA 중합효소를 전사 시작지점에 묶어 놓게 되면 TOP1 저해제의 효과가 강화될 수 있는 점 때문에 모카시클립이 특히 TOP1i-ADC와 높은 시너지가 있다고 보는 것입니다.

TOP1i 기반 ADC의 2가지 불응 요소인 RNA 중합효소와 DPC의 충돌, DNA 손상 복구 기전 양쪽을 효과적으로 저해하는 혁신적인 기전을 보여주면서 모카시클립은 항암제 시장의 판도를 바꿀 차세대 블록버스터 항암제로서 그 시장 가치가 부각되고 있습니다. 모카시클립은 높은 선택성으로 낮은 용량에서부터 오직 CDK7만 저해하고 다른 CDK들은 저해하지 않습니다. 인간은 약 510개의 인산화효소(Kinase)를 가지고 있습니다. 이러한 인산화효소들에 대한 저해 능력을 분석했을 때 모카시클립은 이 510개의 인산화효소 중 CDK7 단 하나만 저해합니다. 특히 20종의 CDK family 중에서도 CDK7에 대해서만 높은 선택성을 보여 다른 CDK 저해에 따른 부작용이 거의 나타나지 않습니다. 반면, 선택성이 높지 않은 경쟁사들의 CDK7 저해제는 CDK7 뿐만아니라 다른 CDK들을 동시에 저해하여 'off-target' 독성이 빈번하게 나타납니다.

[이미지: [모카시클립(Q901)의 높은 선택성]] 원문에서 확인할 수 있어요.

모카시클립은 선택성 뿐 아니라 여러가지 특성으로 높은 안전성을 나타냅니다.CDK7은 정상 세포에도 존재하는 표적이기 때문에 세포주기가 빠른 조혈모세포 및 위장관의 상피세포가 CDK7 저해제에 오랜 시간 노출되면 'on-target' 독성이 나타날 수 있습니다. 따라서 경구 제형을 채택한 경쟁사들의 CDK7 저해제들은 높은 빈도로 위장관 관련 독성이 나타나며, 이에 따른 환자들의 복약순응도 문제를 안고 있습니다. 하지만 정맥주사 제형으로 개발된 모카시클립은 위장관을 거치지 않고 바로 혈액으로 주입되어 위장관 관련 독성이 경쟁사 대비 현저히 적게 나타납니다.또한 모카시클립은 정맥투여된 약물이 혈중에 오래 머물지 않고 바로 조직으로 흡수되는 독특한 물성을 지니고 있습니다. 이로써 혈중 농도가 빠르게 낮아져 호중구 감소증과 같은 혈액 관련 독성은 적게 나타나면서 조직 내의 농도를 나타내는 약동학 마커는 유효 수준에서 오래 유지됩니다.

[이미지: [모카시클립(Q901)의 약력/약동학(PK/PD) 분석 데이터]] 원문에서 확인할 수 있어요.

치료범위 (Therapeutic Window)란, 최소 유효 용량 (MED, Minimum Effective Dose)과 최대 허용 용량 (MTD, Maximum Tolerated Dose) 사이의 범위를 의미하며, 약물의 임상적 유용성을 결정짓는 핵심 요소입니다. ADC는 일반적으로 효능과 더불어 세포독성 페이로드의 높은 독성을 조절하는 것이 주요 과제인 만큼 단독 또는 병용요법에서 넓은 치료범위를 확보하는 것이 무엇보다 중요합니다.2024년 ASCO에서 발표된 임상 1상 중간결과에 따르면 모카시클립은 용량 증가 시험의 최저 용량인 18mg/m2에서부터 약리활성이 확인되었으며, 90mg/m2 용량군에서도 중대한 독성이 발견되지 않았습니다. 이후 2026년 1월 종료된 용량 증가 시험 결과, 모카시클립은 더 높은 수준의 임상 2상 권장용량(RP2D)을 확정하며 높은 수준의 안전성을 확인했습니다. 이러한 관점에서 모카시클립의 높은 안전성은 약물 자체의 허가 가능성을 높일 뿐 아니라 세포독성 페이로드를 활용하는 ADC와의 병용 가능성을 열어주는 핵심 요인입니다.

나) 파이프라인 진행경과 타임라인모카시클립의 개발은 2015년 2월 독일 막스플랑크연구소(MPI) 및 리드디스커버리센터(LDC)로부터 CDK7 저해제 프로그램을 기술 도입(License-in)하면서 시작되었습니다. 이후 2022년 2월 미국 FDA로부터 임상 1/2상 IND 승인을 획득하였고, 같은 해 9월 MSD와 키트루다 병용 공동개발 계약을 체결하였습니다. 2023년 6월에는 한국 식약처로부터 단독 및 키트루다 병용에 대한 임상 1/2상 IND 승인을 받았으며, 같은 해 8월 미국 NCI와 공동연구개발 계약을 체결한 데 이어 2024년 5월 NCI와 모카시클립+TROP2 ADC 병용임상 공동연구개발협정(CRADA)을 체결하였습니다. 2024년 9월에는 콜로라도 대학교 앤슈츠 메디컬 캠퍼스, 하버드 다나파버암센터 등과 소아 뇌종양 공동 연구개발계약을 체결하였습니다. 2026년 1월 단독투여 임상 1상 파트(용량증가시험)를 완료하였고, 2026년 6월 CDK4/6 저해제 내성 HR+/HER2- 유방암 환자 대상 파슬로덱스(Faslodex®, 성분명 fulvestrant) 병용 임상 2상 파트를 개시하였으며, 2026년 7월에는 삼중음성유방암 대상 트로델비 병용 연구자임상(IIT)의 식약처 IND 승인을 획득하였습니다.

다) 향후 연구개발 및 기술이전 계획모카시클립은 임상 2상 시험 진행 과정에서 글로벌 기술 수출을 목표로 하고 있으며, 규모를 결정하고 기술수출 가능성을 끌어올릴 주요한 마일스톤은 아래의 단계가 될 것으로 예상됩니다. 첫째, CDK4/6 저해제 내성 유방암 환자를 대상으로 진행중인 파슬로덱스(Faslodex®, 성분명 fulvestrant) 병용요법에서의 Human PoC(인간 대상 개념 증명) 확보입니다. CDK4/6 저해제 내성 시장은 미충족 수요가 큰 만큼, 이미 높은 수준의 안전성을 확보한 모카시클립의 유효성 데이터가 도출되는 시점이 향후 임상개발의 불확실성을 크게 낮출 것으로 예상됩니다. 둘째로, 곧 개시될 모카시클립과 트로델비 병용 IIT를 통해 ADC 병용요법의 Human PoC 및 인간 대상 안전성 확보 역시 ADC 병용 임상을 확장시키며 기술이전 규모를 ADC 시장으로 본격 확대시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.

라) 진행 중인 임상시험 개요첫째, CDK4/6 저해제 내성 HR+/HER2- 유방암 환자를 대상으로 한 파슬로덱스(Faslodex®, 성분명 fulvestrant) 병용 임상 2상은 한국과 미국의 총 11개 기관(국립암센터, 연세대 세브란스병원, 서울아산병원, 분당차병원, Mayo Clinic Arizona/Florida/Minnesota, University of Southern California, Northwestern University, Atlantic Health System Hospital, Mary Crowley Cancer Research)에서 진행되며, 목표 환자수는 임상 1/2상 IND 기준 약 204명입니다. 1차 평가변수는 용량제한독성(DLT) 및 RECIST 1.1에 따른 객관적 반응률(ORR)이고, 2차 평가변수는 약동학(PK) 분석입니다. 2026년 6월 임상 2상 파트의 투약을 개시하였으며 2027년 하반기 중간결과 발표가 예상됩니다.

둘째, 삼중음성유방암 3차 치료 세팅의 트로델비 병용 연구자임상(IIT)은 한국의 총 6개 기관(연세대 세브란스병원, 강남세브란스병원, 용인세브란스병원, 원주세브란스기독병원, 분당차병원, 가톨릭대 서울성모병원)에서 약 48명의 진행성 삼중음성유방암 환자를 대상으로 트로델비(Sacituzumab Govitecan)와 모카시클립 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 시험으로, 2026년 7월 식약처 IND 승인을 받았습니다. 임상비용은 연세세브란스병원 등과 분담합니다.

셋째, 소세포폐암 및 고형암을 대상으로 한 TROP2 ADC 병용 연구자임상은 2024년 5월 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)와 공동연구개발협정(CRADA)을 체결하여 준비 중이며, NCI와 임상비용을 분담하고 회사는 임상시험용 약물 공급 및 기타 지원 비용 등을 부담할 예정입니다.

넷째, 키트루다 병용 임상 2상은 DNA 손상 복구 저해 기전을 가진 모카시클립과 면역항암제 키트루다의 병용을 근간으로 효능을 극대화할 수 있는 최적의 적응증 및 병용요법을 발굴하여 공동 개발할 예정이며, MSD와의 계약에 따라 임상에 사용되는 키트루다는 무상으로 공급받습니다.

마) 누적 R&D 소모비용

바) 예상 허가 심사 리스크

사) 관련 논문, 특허

아) Q901의 장점 및 한계점

당사의 Q901은 임상 1상을 통해 높은 안전성과 내약성을 확보하였으나, 약물의 최종 상업화 및 기술이전(License-out) 가치 평가의 핵심인 임상적 유효성(ORR, PFS 등)은 향후 진행될 임상 2상 시험을 통해 입증해야 하는 단계에 있습니다. 특히 경쟁물질(사무라시클립)이 임상 2b상 개념검증(PoC)을 먼저 확보함에 따라, 당사가 향후 임상 2상에서 기대 수준의 유효성을 입증하지 못할 경우 기술이전 시점 지연, 계약 규모 축소 또는 개발 중단 리스크가 발생할 수 있습니다.

또한, Q901은 정맥주사(IV) 제형으로 개발되어 경구용 경쟁 약물 대비 환자의 투약 편의성 및 복약 순응도가 상대적으로 낮다는 제약이 있습니다. 아울러 CDK7은 정상세포에도 존재하는 표적이므로, 임상 1상에서 확인된 넓은 안전역에도 불구하고 장기 투여 시 표적 내 독성(On-target toxicity)이 발현될 가능성을 배제할 수 없으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

2) QP101 - 이중 페이로드 ADC (Trastuzumab-TOP1i+CDK7i)

QP101은 HER2를 표적하는 이중 페이로드(Dual-Payload) ADC로, HER2 양성ㆍ저발현ㆍ초저발현(ultra-low) 고형암, 그 중에서도 유방암을 우선 적응증으로 개발되고 있습니다. HER2 항체인 트라스투주맙에 TOP1 저해제(엑사테칸)와 CDK7 저해제(모카시클립)를 GlycoConnect™ 부위특이적 링커를 통해 각 2개씩 결합(DAR 2+2)한 구조로, CDK7i 페이로드가 암세포의 TOP1-DPC 제거 기전(RNA 중합효소 충돌)과 DNA 손상복구를 저해하여 TOP1 저해제의 효능을 강화함으로써 기존 TOP1i 기반 ADC의 내성을 극복하는 것을 목표로 합니다.

제품의 차별성은 엔허투 내성 모델에서의 우위로 입증되고 있습니다. 28개 HER2 양성 PDX 모델을 활용한 마우스 임상시험(MCT)에서 QP101은 반응률 53.6%로 엔허투(42.9%) 대비 우수한 결과를 보였고, 엔허투 불응 모델 7개 중 4개에서 반응을 확인하였습니다. Non-GLP 독성시험에서는 90mg/kg 3회 반복투약에서도 독성 징후가 없었으며 AUC 기준 치료지수(TI) 30배 초과를 확보하였습니다(2026 AACR D3 발표). 파트너십 측면에서는 2025년 9월 론자(구 시나픽스)와 총 2억 4,950만 달러 규모의 플랫폼 라이선스 계약을 체결하였으며, 상대측인 론자(구 시나픽스)의 경영상/영업상 비밀 유지를 위한 요청으로 세부 재무사항에 대한 공시는 유보되어 있습니다. 현재 개발단계는 전임상(비임상)으로 GMP 공정 구축 및 GLP 독성시험 진입을 준비 중이며, 2027년 IND 제출을 목표로 하고 있습니다.

해당 파이프라인의 개요, 진행경과 타임라인, 향후 연구개발 및 기술이전 계획, 진행 중인 임상시험 개요, 누적 R&D 비용, 향후 단계별 예상 임상 비용, 관련 논문 및 특허, 시장규모는 다음과 같습니다. 가) 파이프라인 개요

QP101은 검증된 시너지 기전을 바탕으로, HER2 표적 항체(트라스투주맙)에 CDK7i와 TOP1i 페이로드를 각각 2개씩 접합시킨 구조입니다. (DAR 2+2)

[이미지: [HER2 표적 이중페이로드 ADC QP101의 구조]] 원문에서 확인할 수 있어요.

이는 기존 표준 치료제로 사용되는 엔허투의 TOP1i 페이로드 탑재량(DAR 8) 대비 4분의 1 수준으로, ADC의 주요 독성을 유발하는 TOP1i 페이로드 함량을 낮추어 안전성을 개선합니다.

① 엔허투 내성 모델 대상 우위 입증

AACR-NCI-EORTC 2025 데이터에 따르면, QP101은 TOP1i 페이로드 함량을 획기적으로 낮추었음에도 불구하고, CDK7i 페이로드의 강력한 시너지 효과에 힘입어 엔허투에 반응하지 않거나(T-DXd-insensitive) 내성이 생긴(T-DXd-resistant) 동물 모델에서 엔허투 대비 월등히 우수하고 지속적인 종양 성장 억제 효과를 나타내었습니다.

[이미지: [엔허투(T-DXd) 내성암 모델에서 엔허투와 QP101의 효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

② 이중 페이로드 ADC의 개발 필요성 입증

또한 QP101의 효능은 단순히 두 약물을 병용하는 것 이상의 시너지를 보여주었습니다. 엔허투 내성 동물 모델(N87-R, JIMT-R)에서 TOP1i 단일 페이로드 ADC와 CDK7i 단일 페이로드 ADC를 단순 병용 투여한 그룹과 QP101 단독 투여군을 비교한 결과, QP101이 병용 투여 그룹보다 유의미하게 우월한 항암 효능을 나타냈습니다. 이는 QP101에 탑재된 CDK7i와 TOP1i 두 페이로드가 세포 내에서 실제 기전적 시너지를 발휘하며, 이러한 상호작용은 두 페이로드가 단일 항체를 통해 동일한 암세포에 동시에 전달되었을 때 극대화됨을 입증하는 결과입니다.

[이미지: [엔허투(T-DXd) 내성암 모델에서 단일페이로드 ADC 병용요법 대비 이중페이로드 ADC 효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

③ HER2 양성 암 모델에서 엔허투 대비 우위 입증더 나아가 2026년 7월, 회사는 AACR D3 2026 학술대회에서 다양한 HER2 양성 종양을 이식한 동물모델(PDX)을 사용하여 QP101과 엔허투의 실제 임상시험을 시뮬레이션하는 MCT(Mouse Clinical Trial) 결과를 발표했습니다.28종의 HER2 양성 종양 모델에서 수행한 MCT 결과, QP101은 53.6%의 반응률을 기록하며, 동일 용량을 투여한 엔허투(42.9%) 대비 우수한 반응을 보였으며, 엔허투 내성 모델 7종 중 4종에서 항암 효과를 입증하는 등 엔허투 대비 우위를 확인하였습니다.

[이미지: [HER2 양성 암 모델에서의 QP101 및 엔허투 Mouse Clinical Trial 결과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

④ 비임상 안전성 및 약동학 검증

영장류 대상 예비 독성/약동학(PK) 연구 결과, QP101은 최대 30mg/kg의 단회 정맥 투여에서도 중대한 독성이 관찰되지 않아 우수한 내약성을 확인하였습니다. 또한, 혈중 유리 페이로드(free payload) 농도가 매우 낮게 유지되어 링커의 안정성이 입증되었으며, 용량 의존적인 전신 노출(dose-dependent exposure)을 확인하여 임상 개발에 긍정적인 데이터를 확보하였습니다.

[이미지: [QP101의 영장류 대상 예비 독성 및 약동학 분석 결과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

이후 진행된 QP101의 영장류 대상 non-GLP 독성 연구는 여기에서 더 나아가 3회 반복 투여하여 최대 90mg/kg까지의 독성을 확인하였으며, 최고 용량인 90mg/kg 반복 투약군에서도 임상징후, 체중, 혈액학 등 전 항목에 걸쳐 유의미한 독성이 확인되지 않았습니다.

[이미지: [QP101의 non-GLP 독성시험 설계]] 원문에서 확인할 수 있어요.

[이미지: [QP101 non-GLP 독성시험의 안전성 분석 결과(독성 소견)]] 원문에서 확인할 수 있어요.

이 결과 동물실험에서의 최대허용용량을 뜻하는 HNSTD(심각하고 비가역적인 독성이 발생하지 않는 최대 용량)는 시험으로 확인한 최고 용량인 90mg/kg을 상회하는 것으로 나타났으며, 이를 통해 QP101은 30배를 초과하는 치료지수(TI)를 확보하게 되었습니다.

[이미지: [QP101 영장류 대상 non-GLP 독성시험 결과(HNSTD 및 치료지수)]] 원문에서 확인할 수 있어요.

나) 파이프라인 진행경과 타임라인QP101의 개발은 2025년 9월 론자(구 시나픽스 Synaffix B.V.)와 이중 페이로드 ADC 개발 플랫폼 기술도입 계약을 체결하면서 본격화되었습니다. 2025년 10월 AACR-NCI-EORTC 국제학회에서 엔허투 내성 모델 극복 및 영장류(NHP) 단회투약 안전성 등 비임상 결과를 최초 발표하였고, 2026년 7월 AACR D3 학술대회에서 HER2 양성 PDX 모델에서의 엔허투 대비 ORR 우위와 영장류 반복투약 안전성 결과를 발표하였으며, 2026년 6월에는 World ADC South Korea 2026의 론자(Lonza) 구두발표 세션에서 이중 페이로드 ADC 전략 및 QP101 비임상 결과를 발표하였습니다.

다) 향후 연구개발 및 기술이전 계획QP101은 현재 글로벌 시장에서 큰 관심을 받고 있는 모달리티인 이중 페이로드 ADC로서, 기존 ADC 대비 내성 극복과 안전성 우위 데이터를 발표하며 주목받고 있습니다. 회사는 이중 페이로드 ADC에 대한 시장의 관심도가 높고 두 페이로드의 시너지 기전에 기반한 차별성 있는 결과가 도출되고 있어, QP101이 전임상 또는 임상 1상 단계에서 기술이전될 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 해당 단계에서 향후 임상개발에 주요한 영향을 미치는 마일스톤은 IND 제출의 전제가 되는 GLP 독성시험의 완료입니다. 아울러 회사의 이중 페이로드 ADC는 두 가지 방향으로 개발되고 있습니다. QP101과 같이 일부 타겟은 자체 에셋으로 개발하여 물질 단위로 기술이전하고, 그 외의 타겟은 타겟별 플랫폼 딜을 통한 기술이전을 고려하고 있습니다. QP101에 채용된 링커-페이로드 구조를 활용한 플랫폼 상업화의 경우, CDK7 저해제 페이로드의 권리를 보유한 당사와 링커 및 TOP1 저해제 페이로드 권리를 보유한 론자 간의 협력이 필요한 구조입니다.

라) 진행 중인 임상시험 개요 QP101은 임상 진입을 위한 GLP 독성시험 및 CMCㆍ임상시료 생산 단계를 준비하고 있습니다. IND 제출은 2027년 미국 FDA를 목표로 하고 있으며, GLP 독성시험은 2026년 12월부터 2027년 5월까지 진행 예정입니다.

마) 누적 R&D 소모비용

바) 예상 허가 심사 리스크

사) 관련 논문, 특허

아) QP101의 장점 및 한계점

당사의 QP101은 HER2 양성 PDX 마우스 및 영장류 시험을 통해 엔허투 내성 극복 가능성과 우수한 안전성(TI 30배 초과)을 확인하였으나, 사람 대상의 안전성 및 유효성이 검증되지 않은 전임상 단계에 있습니다. 이에 따라 향후 진행될 GLP 독성시험, GMP 시료 생산 및 IND 승인 과정에서 예기치 못한 차질이 발생할 수 있으며, 동물모델에서 확인된 우수한 효능 및 안전성 결과가 인체 임상시험에서 동일하게 재현되지 않을 위험이 존재합니다.

또한, 최근 글로벌 제약사 및 중국 바이오텍을 중심으로 이중 페이로드 ADC 개발 경쟁이 가속화되고 있으며, 일부 경쟁 프로그램은 이미 임상 1상에 진입함에 따라 후발 주자로서의 개발 속도 경쟁 리스크가 존재합니다. 아울러 단일 페이로드 대비 복잡한 제조 공정으로 인해 개발 및 생산 비용 부담이 높고, 핵심 플랫폼 기술 상업화 시 링커 및 TOP1i 권리를 보유한 론자(구 시나픽스)와의 지속적인 협력 구조를 가져가야 하는 제약이 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

3) 아드릭세티닙(Adrixetinib)(Q702) - Axl/Mer/CSF1R 삼중저해 면역항암제

아드릭세티닙(Q702)은 Axl, Mer, CSF1R을 동시에 저해하는 경구용 삼중저해제(Triple Inhibitor)입니다. 대상 적응증은 만성 이식편대숙주질환(cGvHD), 급성 골수성 백혈병(AML), 조직구증 등 혈액암 및 관련 질환과, 키트루다 병용을 통한 위암ㆍ식도암ㆍ간암ㆍ자궁경부암 등 고형암입니다. 작용기전 측면에서 아드릭세티닙은 종양미세환경의 TAM 수용체(Axl/Mer)가 매개하는 면역회피를 차단하여 면역세포의 항암 활성을 회복시키고, CSF1R 저해를 통해 골수유래면역억제세포(MDSC)를 감소시켜 종양미세환경을 개선하며, 대식세포 억제를 통해 자가면역반응(섬유화)을 억제합니다. 개발 전략은 AML, cGvHD 등 혈액암 및 관련 적응증을 우선 개발하여 빠른 허가 경로를 확보한 후, 바이오마커 기반으로 키트루다 내성 고형암으로 적응증을 확장하는 것입니다. 공동개발 파트너로는 MSD(키트루다 병용 공동개발, 2021년 11월 계약), 미국 MD앤더슨 암센터(Aza-Ven 삼중병용 연구자임상, 2024년 6월 FDA IND 승인), 메이요클리닉(희귀 혈액암 단독요법 연구자임상, 2024년 6월 FDA IND 승인)이 있습니다. 현재 개발단계는 미국 고형암 단독 1상 완료(2025년 12월 임상시험결과보고서(CSR) 수령), 키트루다 병용 1b/2상, cGvHD 1b상, AML 연구자임상 1상, 희귀 혈액암(조직구증 등) 연구자임상 1상 진행 중입니다.해당 파이프라인의 개요, 진행경과 타임라인, 향후 연구개발 및 기술이전 계획, 진행 중인 임상시험 개요, 누적 R&D 비용, 향후 단계별 예상 임상 비용, 관련 논문 및 특허, 시장규모는 다음과 같습니다. 가) 파이프라인 개요

암세포는 발생초기 빠르게 증식하지만 면역 및 항암제에 비교적 반응을 잘하는 외배엽성(Epithelial) 특성을 가지고 있습니다. 그러나 악성으로 진행 될수록 침윤성이 높고 면역 반응성도 낮아지는 중배엽성(Mesenchymal) 특성을 보이게 됩니다. 이에 따라 종양미세환경(TME; Tumor microenvironment)의 구성 역시 종양의 진행에 따라 전이를 촉진할 뿐만 아니라, 면역 시스템을 회피하기 위해 면역 억제 상태가 되도록 유도합니다. 아드릭세티닙은 악성으로 변한 TME를 초기화 하여 면역 반응성을 높이는 기전을 가지고 있습니다.

아드릭세티닙의 타겟인 Axl/Mer/CSF1R은 CD8+ T세포 모집을 감소시키고 종양 및 항원 제시 세포의 항원 제시 기능을 감소시켜 "종양 친화적인" TME를 전파하는데 있어 중요한 역할을 합니다. 즉 TME는 T세포가 없거나, 배제되어 있는 "cold tumor"와 T세포가 침투되어 있고 면역 활성화 상태인 "hot tumor"로 분류되는데 Axl/Mer/CSF1R의 활성화는 "cold tumor"를 촉진시킵니다.

Axl/Mer/CSF1R의 활성화는 또한 TME에서 M2대식세포 및 골수유래면역억제세포(MDSC)를 증가시킵니다. 이는 면역 활성화의 감소로 이어집니다. 특히 Axl의 과발현은 상피-중배엽 전이(EMT; Epithelial-Mesenchymal Transition)를 촉진시키는데, 발생 초기 외배엽(E) 성질을 띄는 암세포를 중배엽(M) 성질로 바꾸는 EMT가 활성화되면 암세포의 종양 유발 및 전이 능력을 높이고, 화학요법 또는 표적 치료제에 대한 약물 내성을 유도할 뿐만 아니라, 면역 회피 및 선천 면역 세포의 활성화를 방해하는 것으로 알려져 있습니다. 또한, Axl은 항 PD-1 항체 면역요법에 반응하지 않는 환자에서 발현되는 주요 유전자로 보고되고 있으며, 이는 Axl이 면역관문억제제(Immune Checkpoint Inhibitor; ICI) 내성에 역할을 할 수 있음을 시사하고 있습니다.

[이미지: [아드릭세티닙(Q702) 투약 후 종양미세환경 변화]] 원문에서 확인할 수 있어요.

큐리언트의 Axl/Mer/CSF1R 삼중저해제 아드릭세티닙은 Axl/Mer/CSF1R을 선택적으로 저해함으로써 EMT 과정을 되돌려 "cold tumor"를 "hot tumor"로 전환시키는데 주요한 역할을 합니다. 아드릭세티닙은 전임상 과정에서 중배엽성(M) 성격을 띠고 있던 암세포를 다시 외배엽성(E)으로 되돌려 면역 회피 능력을 저하 시키고, 다른 항암제에 대한 감수성도 증가시켜 주는 효과를 확인하였습니다. 아드릭세티닙 투약 후 대표적으로 나타나는 현상은 항암 면역 활성의 척도인 CD8+ T세포와 인터페론 감마(Interferon-γ)의 증가, 암세포에서 외배엽성 세포 표지자인 E-카드헤린 (E-Cadeherin) 증가 및 T세포가 암세포를 식별하는 표지자인 MHC-1의 증가 등입니다.

[이미지: [아드릭세티닙(Q702) 투약 후 항암 면역 활성 바이오마커 변화]] 원문에서 확인할 수 있어요.

한편 Mer과 CSF1R은 M2대식세포와 마이엘로이드(Myeloid) 세포를 활성화시켜 "cold tumor"를 촉진시키는데 아드릭세티닙은 이를 저해함으로써 "hot tumor"로의 전환을 유도합니다. 아드릭세티닙은 전임상 과정에서 M2대식세포와 MDSC를 감소시키고 M1대식세포와 T세포를 증가시키는 것으로 확인되었습니다.

[이미지: [아드릭세티닙(Q702) 투약 후 선천면역활성 관련지표 개선]] 원문에서 확인할 수 있어요.

이와 같이 아드릭세티닙은 면역 활성화와 암세포 면역 감수성 증가에 동시에 작용하는 최초 기전의 항암제로 개발되고 있습니다.

나) 파이프라인 진행경과 타임라인 아드릭세티닙의 개발은 2013년 2월 독일 막스플랑크연구소(MPI) 및 리드디스커버리센터(LDC)로부터 기술을 도입하면서 시작되었습니다. 2020년 5월 미국 FDA로부터 임상 1상 IND 승인을 받았고, 2021년 11월 MSD와 공동개발 계약을 체결하였으며, 2022년 9월 키트루다 병용 1b/2상에 대한 한국 식약처 IND 승인을 획득하였습니다. 2024년 6월에는 조직구증 적응증 단독요법과 급성 골수성 백혈병(AML) 적응증 Aza-Ven(아자시티딘+베네토클락스) 삼중병용요법에 대한 미국 FDA 연구자임상 IND 승인을 각각 받았습니다. 2025년 1월 cGvHD 적응증 단독요법의 미국 FDA 임상 1b상 IND 승인을 획득하였고, 같은 해 6월 cGvHD 임상이 국가신약개발사업 지원 과제로 선정되었으며, 11월에는 스페인 의약품청(AEMPS)으로부터 cGvHD 임상 1b상 시험계획을 승인받았습니다. 2025년 12월에는 미국 단독요법 임상 1상이 종료되어 임상시험결과보고서(CSR)를 수령하였습니다.

다) 향후 연구개발 및 기술이전 계획회사는 아드릭세티닙의 적응증 별 임상 결과와 이에 따라 요구되는 개발 범위를 고려하여 후속 개발 또는 글로벌 기술이전과 같은 상업화 전략을 선택할 예정입니다.cGvHD 임상은 적응증의 특성 상 현재 진행중인 임상 1상의 종료 후 다음 단계로 허가 임상에 진입이 가능할 것으로 예상되며, AML은 임상 1상의 용량확장시험에서 긍정적인 Human PoC 확보 여부가 후속 임상개발의 불확실성을 해소하는 주요한 마일스톤이 될 것으로 예상됩니다. 현재 주력으로 진행중인 두 가지 적응증의 임상 결과에 따라 복수 적응증에 대한 병렬적이고 규모있는 임상개발이 필요할 경우, 회사는 글로벌 기술이전을 추진하는 것이 적합할 것으로 판단하고 있습니다. 키트루다 병용요법의 고형암 임상은 바이오마커 발굴을 선행 과제로 고려하고 있으며, 혈액암 및 관련 적응증을 통한 허가 이후 고형암 적응증 확대를 계획 중입니다.

라) 진행 중인 임상시험 개요첫째, cGvHD 단독 임상 1b상은 스페인 바르셀로나 클리닉 병원, 그레고리오 마라뇬 대학병원 등 총 8개 기관에서 약 24명의 환자를 대상으로 진행됩니다. 만성 이식편대숙주질환 환자의 치료 목적으로 아드릭세티닙 단독요법에 대한 임상 2상 권장용량(RP2D) 확립과 안전성, 내약성, 약동학(PK)ㆍ약력학(PD) 프로파일 및 유효성을 평가하는 시험으로, 2025년 1월 미국 FDA, 2025년 11월 스페인 AEMPS IND 승인 후 용량증가시험이 진행 중입니다. 용량확장시험을 포함한 임상 1상 종료는 2027년 중으로 예상되며, 같은 해 허가임상 진입이 가능할 것으로 예상하고 있습니다.

둘째, AML 대상 Aza-Ven 삼중병용 연구자임상 1상은 미국 MD앤더슨 암센터에서 32명의 환자를 목표로 진행되고 있습니다. AML의 1차 치료법인 아자시티딘+베네토클락스 병용에 아드릭세티닙을 추가하는 삼중병용요법으로, 재발성/불응성 AML 환자에서 삼중병용의 안전성과 내약성을 확인하는 것이 목적이며, 2024년 6월 미국 FDA IND 승인 이후 시험이 진행 중입니다. 임상비용은 MD앤더슨과 분담합니다.

셋째, 키트루다 병용 임상 1b/2상은 미국 University of Southern California, Norton Cancer Institute와 한국 분당차병원, 서울아산병원, 세브란스병원, 서울대학교병원, 삼성서울병원 등 총 7개 기관에서 약 142명을 목표로 진행 중입니다. 진행형 식도암, 위암, 간세포암 및 자궁경부암 환자를 대상으로 키트루다와 아드릭세티닙 병용의 안전성 및 예비효능을 확인하는 시험으로, 2022년 2월 미국 FDA IND 제출, 2023년 6월 한국 식약처 승인을 거쳤으며, ASCO 2025에서 1b상 결과가 발표되어 RP2D가 120mg으로 확정되고 전이성 위암 환자 1명에서 완전관해(CR)가 확인되었습니다. 향후 바이오마커 발굴을 선행 과제로 추진하고, 혈액암 및 관련 적응증의 선(先) 허가 후 고형암 적응증을 확장할 예정입니다.

넷째, 조직구증(희귀 혈액암) 연구자임상은 메이요클리닉 애리조나ㆍ로체스터 2개 기관에서 약 46명을 목표로 진행되고 있습니다. 조직구증을 포함한 희귀 혈액암 환자에서 아드릭세티닙 단독요법의 최적용량, 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하는 임상 1상 시험으로, 2024년 6월 미국 FDA IND 승인 이후 진행 중이며 임상비용은 메이요클리닉과 분담합니다.

마) 누적 R&D 소모비용

바) 예상 허가 심사 리스크

사) 관련 논문, 특허

아) Q702의 장점 및 한계점

당사의 Q702는 미국 고형암 단독 1상 완료(안전성 확보) 및 키트루다 병용 1b상을 통해 RP2D 확정과 완전관해(CR) 사례를 확인하였으며, 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 등 장기 관리가 필요한 적응증에서 정맥주사 제형의 선발 경쟁 약물(닉팀보) 대비 경구제형(알약)으로서 뛰어난 복약 편의성과 환자 접근성을 확보하고 있습니다.

다만, 주력 개발 적응증인 cGvHD 및 급성 골수성 백혈병(AML) 등은 여전히 적정 용량을 결정하는 임상 1상 단계에 있으며, 향후 진행될 임상에서 기대 수준의 유효성을 입증하지 못하거나, 경구제 장기 복용에 따른 위장관 독성 및 환자의 복약 순응도 변수로 인해 임상 지연 및 기술이전 조건 악화, 개발 중단 리스크가 발생할 수 있습니다. 또한, 동일 표적(CSF1R) 기반의 닉팀보가 이미 시장을 선점하여 조기 치료 라인으로 확장을 추진 중이므로 당사의 임상 개발이 지연될 경우 시장 진입 경쟁이 심화될 수 있습니다. 아울러 Axl/Mer 계열 다수 경쟁 물질의 과거 개발 중단 이력이 존재하는 바, 해당 타깃 기전의 임상적 검증 과정에서 예기치 못한 불확실성이 발생할 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

4) 텔라세벡(Q203) - 다제내성결핵ㆍ부룰리궤양 치료제텔라세벡(Q203)은 결핵균 등 마이코박테리아의 에너지 대사(Cytochrome bc1 복합체)를 차단하여 ATP 합성을 저해함으로써 균을 사멸시키는 First-in-class 경구용 치료제입니다. 대상 적응증은 다제내성 결핵, 부룰리궤양, 한센병으로, WHO 지정 소외열대질환(NTD)을 포함합니다. 기술이전 현황으로는 2014년 1월 러시아 Infectex에 러시아ㆍCIS(독립국가연합) 지역 개발ㆍ상업화 판권을, 2023년 2월 TB얼라이언스에 한국ㆍ러시아ㆍCIS를 제외한 전세계 개발ㆍ상업화 판권을 기술이전(License-out)하였으며, 당사는 경상기술료(로열티) 및 우선심사권(PRV) 수취ㆍ매각 권리를 보유하고 있습니다. 규제 지위 측면에서는 미국 FDA로부터 결핵(2015년 12월)과 부룰리궤양(2021년 1월)에 대한 희귀의약품 지정 및 신속심사(Fast Track, 2018년 11월) 지정을 받아 허가 시 7년 시장독점권이 부여됩니다. 현재 개발단계는 2023년 2월 TB얼라이언스 기술이전 완료 후, TB얼라이언스 주관으로 호주 등에서 부룰리궤양 허가임상(3상)이 진행 중입니다.해당 파이프라인의 개요, 진행경과 타임라인, 향후 연구개발 및 기술이전 계획, 진행 중인 임상시험 개요, 누적 R&D 비용, 향후 단계별 예상 임상 비용, 관련 논문 및 특허, 시장규모는 다음과 같습니다. 가) 파이프라인 개요

텔라세벡은 사이토크롬 bc1 복합체를 억제하여 결핵균의 아데노신 삼인산(ATP) 합성을 고갈시켜, 결핵균의 성장을 차단하는 경구 활성 저분자 약물 후보물질입니다. ATP 고갈은 bedaquiline(Sirturo®, Johnson & Johnson)의 임상 사용에서 효과적인 작용 기전으로 밝혀졌는데, bedaquiline은 결핵균의 호흡기 전자 전달 사슬에서 사이토크롬 bc1복합체의 하류인, ATP 합성효소 또한 차단하기 때문입니다.

[이미지: [사이토크롬 bc1 복합체 억제를 통한 결핵균내 ATP 생성 억제]] 원문에서 확인할 수 있어요.

텔라세벡은 MTB 균주 및 임상 분리주에 대한 역가, 선택성, 및 작용 기전에 대해 시험관 내 분석(in vitro assays)에서 평가되었습니다. 또한, TB 마우스 모델에서 텔라세벡의 유효성이 평가되었습니다. 시험관 및 생체 내 약리학 및 미생물학 시험은 MTB 균주 및 임상 분리주에 대한 텔라세벡 활성의 역가 및 선택성을 입증하였습니다. 텔라세벡의 잠재적 표적 외 효과 또는 핵심 생리학적 기능에 대한 효과는 확인되지 않았습니다. 텔라세벡은 표준 항 미생물 치료에 내성을 보이는 다제내성(MDR) 및 광범위약제내성(XDR) 결핵균 임상 분리주에 대해 강력한 효과를 보였습니다.

[이미지: [텔라세벡의 다제내성 결핵균에 대한 유효성]] 원문에서 확인할 수 있어요.

텔라세벡을 만성 결핵 쥐 모델에 4주간 투여하여 치료효과를 확인한 결과, 텔라세벡 처리군은 대조군(미처리군)이나 이소니아지드(INH) 처리군 대비 쥐의 폐에서 발견되는 육아종(granuloma)의 수가 통계적 유의하게 적어지는 것을 확인할 수 있었습니다. (Nature Medicine 19(9): 1157-6(2013)])

[이미지: [텔라세벡의 전임상 결과(Nature)]] 원문에서 확인할 수 있어요.

또한, 동 모델에 신규 결핵치료제인 Bedaquiline과의 병용투여 효과를 확인한 결과, 쥐의 폐와 비장에서 확인되는 CFU(Colony-Forming Unit, 미생물 또는 박테리아가 이분법을 통해 증식할 수 있고 생존할 수 있는 수)에 대해 텔라세벡이나 Bedaquiline을 단독투여한 군보다 두 약물을 병용하여 투여한 군에서 더 우수한 치료효과를 확인할 수 있었습니다.

[이미지: [텔라세벡과 Bedaquiline 병용효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

이러한 결과는 결핵을 치료하지만 체내 조직학적 후유증이 남는 기존 치료제의 문제를 해결할 수 있을 뿐 아니라, 기존 치료제 조합으로 확립된 결핵 치료 가이드라인 경향에 맞게 새로운 조합의 신약의 가능성을 시사하고 있습니다.

나) 파이프라인 진행경과 타임라인텔라세벡의 개발은 2010년 3월 한국파스퇴르연구소로부터 결핵 치료제 프로그램을 기술 도입하면서 시작되었습니다. 2014년 1월 러시아 국영펀드 Maxwell Biotech Fund의 자회사인 Infectex와 러시아ㆍCIS 지역 권리에 대한 기술이전 계약을 체결하였고, 2019년 12월 결핵 임상 2a상(61명, 용량의존적 초기살균활성(EBA) 확인)을 종료하여 그 결과가 2020년 3월 New England Journal of Medicine(NEJM)에 게재되었습니다. 2023년 2월 TB얼라이언스와 한국ㆍ러시아ㆍCIS 제외 전세계 권리에 대한 기술이전 계약을 체결하였으며, 2024년 5월 부룰리궤양 호주 허가임상이 개시되어 초기 40명 전원이 완치되고 표준치료 대비 투약기간을 8주에서 4주로 단축하는 성과를 확인하였습니다. 2025년 7월 허가임상에 환자 100명이 추가되었고, 2026년 1월 TB얼라이언스와 글로벌 제약사 Lupin 간 상업 생산ㆍ글로벌 공급 계약이 체결되었으며, 2026년 4월에는 라울 폴로 재단, TB얼라이언스, 소르본대학교 등 14개 기관이 참여하는 TEBULA 국제 컨소시엄이 출범하였습니다.

다) 향후 연구개발 및 기술이전 계획2014년 1월 Infectex에 러시아 및 CIS 지역 권리, 2023년 2월 TB Alliance에 한국, 러시아 및 독립국가연합(CIS) 제외 권리 기술이전 완료하였으며, 2024년 5월부터 허가임상 디자인으로 지속 진행 중으로, 허가를 위한 환자 수의 최종 확정 및 임상시험 종료 시 FDA로부터 부여받는 PRV를 수취 예정입니다.2018년 11월 텔라세벡은 결핵 치료제로 미국 FDA 패스트트랙 대상 의약품으로 지정되어, 미국 FDA와 개발 및 허가 프로세스에 대해 상시 논의할 수 있는 자격을 취득하였으며, 연속심사를 통해 허가자료를 단계적으로 제출할 수 있어 FDA의 피드백을 받으면서 개발 진행 및 심사를 받을 수 있게 되었습니다. FDA는 치료적으로 중요한 의약품을 빠른 시일 내에 환자들에게 제공할 수 있도록 패스트트랙(신속심사), 가속승인(Accelerated Approval), 우선검토(Priority Review) 등의 신속허가 제도를 운영하고 있습니다. 패스트트랙 지정의 가장 큰 혜택은 가속승인과 우선검토로, 일반적인 심사가 승인 신청 후 10개월 이상의 심사 기간이 요구되나 해당 기간이 6개월 이내로 단축됩니다. PRV는 FDA에서 소외질병 치료제(결핵, 부룰리 궤양 등을 포함한 전염성 풍토병 등 열대성 질환) 개발을 독려하고자 도입한 제도로, FDA의 허가 심사를 6개월 내로 완료할 수 있도록 해주는 바우처입니다. 이 바우처는 어떠한 약품의 시판허가 과정에서 사용되어 허가절차를 최소 4개월 이상 단축시킬 수 있습니다. PRV는 회사간 거래가 자유로워 다른 회사에 판매할 수 있고, 2026년 반기 기준 약 2억달러 수준으로 거래되고 있습니다.

라) 진행 중인 임상시험 개요

TB얼라이언스 주관의 부룰리궤양 허가임상은 10~28일 경구 투약 후 52주 관찰하는 디자인으로 목표 환자수는 200명입니다. 텔라세벡의 임상개발은 TB얼라이언스 주관으로 진행되어 당사는 개발 권리를 보유하고 있지 않아 허가임상 완료 시점의 예측이 어려우나, 현재 임상은 완치 판정을 확인하는 최종 허가 설계로 진행되고 있어 허가에 필요한 환자 수가 확정되면 해당 규모만큼 동일한 디자인의 시험을 진행하여 최종 완료될 것으로 예상됩니다. 기술수출 계약상 개발 및 상업화에 따른 모든 비용은 TB얼라이언스가 단독으로 부담하는 것이 원칙이나, 당사는 진행 중인 허가임상 절차를 가속화하기 위해 기존 계약상의 경상기술료(로열티) 요율을 인상하는 조건으로 부룰리궤양 허가임상 시료 생산을 위한 공정개발 비용 일부를 지원하고 있습니다.

우선심사권(PRV)과 관련하여, 2023년 2월 TB얼라이언스와 체결한 기술이전계약에는 텔라세벡의 미국 FDA 품목허가 시 발급되는 PRV의 권리를 큐리언트가 확보하는 조문이 존재합니다(2023.02.03 기타경영사항 공시 참조). PRV는 품목허가와 함께 발급되므로 정확한 수취 시점은 TB얼라이언스가 주관하는 허가임상의 완료에 달려 있습니다. PRV의 가치는 발급 시점의 수급에 따라 변동될 수 있으나, 최근 공개된 거래 사례 9건 기준 평균 약 2억 달러 수준이며 가장 최근 거래가격이 2억 1,500만 달러를 기록하는 등 지속적인 상승 추세를 보이고 있습니다. 또한 PRV 거래는 꾸준한 수요가 있어 2026년 상반기에만 8건의 거래가 이루어졌으며, 해당 거래들의 수취 이후 매각까지의 평균 기간이 3개월 미만으로 짧아 매각에도 어려움이 없을 것으로 예상됩니다.

마) 누적 R&D 소모비용

바) 예상 허가 심사 리스크

사) 관련 논문, 특허

아) Q203의 장점 및 한계점

당사의 Q203(텔라세벡)은 신규 기전(First-in-class)의 결핵 및 희귀감염병 치료제로, 임상 2a상 유효성 입증 및 부룰리궤양 임상 성과를 확보하였으며 FDA 희귀의약품ㆍ패스트트랙 지정으로 7년간의 시장독점권과 우선심사권(PRV) 수취 권리를 보유하고 있습니다. 또한 기술이전 파트너사인 TB얼라이언스(TB Alliance)가 개발 및 상업화 비용을 전액 부담하는 구조로 당사의 직접적인 추가 임상비용 투입 위험은 매우 제한적입니다.

다만, 후속 허가임상의 환자 수 결정 및 진행/완료 시점 등 개발 주도권을 국제기구인 TB얼라이언스가 주관함에 따라 당사가 독자적으로 사업 일정을 통제할 수 없으며, 글로벌 대외원조 축소 등 국제 보건자금 지원 환경이 악화될 경우 개발 진행 및 PRV 수취 시점이 예상보다 지연될 위험이 존재합니다.

아울러 주 적응증인 결핵 치료제 시장은 주로 저소득국 중심으로 형성되어 약가가 상대적으로 낮게 책정되므로 상업화 이후 직접적인 로열티 수익 창출 규모가 제한적일 수 있습니다. 또한 당사의 주요 수익원인 우선심사권(PRV)의 최종 매각 가치는 발급 및 매각 시점의 시장 수급 상황에 따라 상당 수준 변동될 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

상기 주요 파이프라인 외에 기타 파이프라인으로는 Q301(아토피성 피부염 치료제), 종속기업의 파이프라인인 QLi5(프로테아좀 저해제)가 있으며, 파이프라인의 내용은 다음과 같습니다.

5) Q301 - 아토피성 피부염 치료제

가) Q301 개요

Q301 개발의 시작은 ‘과학적 우연’이었습니다. 결핵치료제 텔라세벡의 전임상 개발을 진행하던 중 특이하게 텔라세벡을 처리한 쥐의 폐에서 결핵균 감염에 따르는 염증이 줄어드는 현상을 발견하게 되었습니다. 이 현상의 기전 연구를 진행하다 보니 그 기전이 텔라세벡이 염증을 일으키는 단백질 중 하나인 5-지방산화효소 (5-Lipoxygenase, 5-LO)를 저해한다는 사실을 알게 되었고, 이것이 감염 후 염증을 줄이는 기전이라는 것을 알게 되었습니다. 5-LO에 대한 다양한 실험이 진행되면서, 기존에 알려진 5-LO 저해제를 연구하게 되었고, 1990년대 개발된 질루톤(zileuton)이라는 천식약에 대해서도 알게 되었습니다. 그리고 5-LO가 만들어내던 류코트리엔 (leukotriene)이 천식뿐만 아니라 아토피성 피부염의 원인 물질 중 하나라는 논문을 접하게 되었습니다. 실제로 경구용으로 사용되던 질루톤을 아토피성 피부염 환자에게 사용해 효능이 있었다는 연구자 임상 논문도 찾을 수 있었습니다. 사전 조사 결과 질루톤은 아토피성 피부염 외용제로 개발할 수 있는 모든 조건을 갖춘 것으로 나타나 Q301이라는 개발 코드를 부여하는 것으로 프로젝트가 시작되었습니다.

질루톤(ZYFLO®)은 류코트리엔의 합성을 차단하는 유일하게 승인된 경구 제제이며 현재 천식 적응증으로 승인되어 있습니다. 질루톤은 LTB4 수치를 최소화하여 기도 기능을 향상시키고 천식과 관련된 염증을 감소시킵니다. 또한, 질루톤은 6주 동안 1일 4회 치료받은 6명의 아토피 환자를 대상으로 한 파일럿 시험에서 가려움증 및 홍반을 감소시켰습니다(Woodmansee DP and Simon RA, 1999).

[이미지: [5-LO 저해를 통한 아토피성피부염 치료 기전]] 원문에서 확인할 수 있어요.

류코트리엔 생성 억제 기전을 통한 아토피성 피부염 치료제 개발은 Q301을 통해 세계 최초로 시도되고 있으며, 질루톤을 유효성분으로 약물 재창출(Drug Repositioning)하여 국소 외용제(크림)로 개발되고 있습니다. 질루톤의 국소 제제는 부작용을 최소화하면서, 질환이 있는 부위에 국소 전달이 가능하기 때문에 아토피성 피부염의 치료에 있어서 유익성을 가집니다.

아토피성 피부염은 발병원인이 명확하게 밝혀지지 않아 모든 환자에 적용이 가능한 치료제 개발이 어려운 질환입니다. 따라서 환자마다 적합한 처방이 이루어 질 수 있도록 새로운 기전의 치료제 출시가 절실한 상황입니다. 이처럼 기존에 없던 기전의 Q301은 아토피성 피부염 치료의 새로운 대안이 될 것입니다.

나) Q301의 개발 현황

Q301은 동물 실험에서 뛰어난 염증 억제효과를 보였으며, 피부독성 시험을 통해 장기적 안전성도 입증하였습니다. 이를 바탕으로 미국에서 임상 2상 시험을 완료하고 뚜렷한 효능을 확인하였습니다.

임상 2B상 결과 Q301 1.4% 용량에서 좋은 효능과 안전성을 확보하였습니다. 투여 6주만에 30% 이상의 반응률을 보이고, 이 용량에서 부작용이 발생하지 않아 용량, 효능, 안전성에 대한 임상 2B상의 목표를 달성하였습니다. 또한 가려움증에 대한 지표도 투약 7주차부터 50% 이상 감소하는 좋은 효과를 보였습니다. 아토피성 피부염의 대표적인 임상지표인 EASI-75 Score(병변의 크기 및 중증도가 75%이상 개선된 환자의 비율)에서는 통계적 유의성을 확보하였습니다.

[이미지: [Q301이 임상2B상에서 보인 아토피성피부염 치료효능]] 원문에서 확인할 수 있어요.

Q301은 미국 Abbott사에서 출시한 먹는 천식치료제(zyflo)의 약물재창출 치료제로 Zyflo에서 검증된 효능과 바르는 약물로 변경을 통해 안전성까지 확보한 유일한 류코트리엔 저해 아토피치료제입니다. 아토피 치료제는 현재 스테로이드가 가장 많이 처방되고 있으나 스테로이드의 부작용 이슈로 비스테로이드 치료제가 출시되고 있으며 질병의 원인 파악이 불가능한 특성을 고려하여 특정 제품이 시장을 독식하지 못하고 환자에게 맞는 치료제를 찾아 처방하고 있습니다. 환자에게 맞는 치료제를 찾기 위해서는 새로운 기전의 치료제가 필요하며 Q301은 기존 출시된 약물과 다른 유일한 류코트리엔 저해 아토피치료제입니다.

다) 세부 개발 지연 사유 및 제품화 사업방안

Q301은 2020년 미국 임상 2b상을 완료한 이후 공시서류 제출일 현재까지 약 6년간 임상 3상에 진입하지 못하였고 기술이전 계약도 체결되지 않았습니다. 당사는 2016년 상장 당시 증권신고서에 다국가 임상 3상을 2017년 말 종료하고 북미 지역 권리를 기술이전하는 계획을, 2023년 증권신고서에는 임상 2b상 결과를 바탕으로 기술이전 파트너십을 준비하고 있다는 계획을 각각 기재하였으나, 두 계획 모두 달성되지 않았습니다.

지연 사유는 다음과 같습니다. 첫째, 임상 3상은 상업화 제형과 동일한 제형으로 수행하여야 하므로, 3상에 진입하기 위해서는 대량생산이 가능한 상업화 제형과 생산공정을 먼저 확립하여야 하며 이를 위한 투자가 필요합니다. 하지만 해당 준비가 갖추어지지 않은 현 상태에서는 협상 조건이 제한되었습니다. 둘째, 당사는 한정된 인력과 자금을 항암 및 ADC 파이프라인의 개발에 우선 배분하기로 결정하였고, 그 결과 Q301에 투입된 연구개발비는 2024년 327백만원, 2025년 1백만원, 2026년 반기 1백만원으로 축소되었으며, 당사는 확보된 임상 데이터와 지적재산권을 유지한 상태에서 추가 개발 투자를 일시적으로 보류하고 있습니다.

당사는 금번 공모자금에 Q301 관련 비용을 배정하지 않았으며, 항암 파이프라인의 개발 성과 및 기술이전 진행 상황에 따라 자원 투입 시점을 재검토할 계획입니다. 따라서 동 파이프라인으로부터 단기간 내 수익이 발생할 가능성은 낮으며, 지연이 계속될 경우 임상 2b상 자료의 활용 가치 하락과 특허 잔존기간 단축으로 기술이전 조건이 더욱 불리해질 위험이 있습니다.당사는 Q301의 제품화를 위하여 다음과 같은 방안을 검토하고 있습니다. 첫째, 상용화 규모의 생산공정과 임상 3상 진입에 필요한 자료를 보완한 후 글로벌 또는 지역별 파트너사에 기술이전하는 방안입니다. 이 경우 기술이전 대가는 계약금, 개발 단계별 마일스톤, 판매에 따른 경상기술료로 구성되나, 자료 보완을 위한 추가 개발비가 선행되어야 하며 금번 공모자금에는 해당 비용이 배정되어 있지 않습니다. 둘째, 지역별로 권리를 나누어 기술이전하는 방안으로, 글로벌 단일 계약에 비해 개별 계약 규모는 작을 수 있습니다. 셋째, 의약품 외 기능성 화장품 등 인접 제품군으로 활용하는 방안으로, 의약품 대비 수익 규모가 제한적이고 의약품 개발과는 별도의 인허가 요건을 충족하여야 합니다.공시서류 제출일 현재 상기 방안 중 확정된 것은 없으며, 각 방안의 추진 시점은 항암제 파이프라인의 개발 성과와 당사의 재원 상황에 따라 결정됩니다. 어느 방안도 실행되지 않는 경우 Q301은 추가 수익을 창출하지 못한 채 특허 존속기간 만료에 따라 자산가치가 소멸할 수 있습니다.

라) Q301의 장점 및 한계점

당사의 Q301은 기존 먹는 천식치료제(Zyflo)를 외용제로 재창출한 신규 기전(류코트리엔 합성 저해)의 아토피성 피부염 치료제로, 미국 임상 2b상 완료를 통해 1.4% 용량에서의 우수한 유효성(6주 차 반응률 30% 이상, EASI-75 통계적 유의성 확보)과 가려움증 개선 효과, 뛰어난 안전성을 입증하였습니다. 아울러 기존 외용제 경쟁 약물들(유크리사, 엘리델, 옵제줄라 등)과 차별화된 기전을 바탕으로 기술이전 및 제품화 사업 방안을 추진하고 있습니다.

그러나 당사는 제한된 인력 및 재무 자원의 효율적 배분을 위해 주력 사업인 항암제 파이프라인(Q901, QP101, Q702 등)의 임상 개발을 최우선 과제로 추진하고 있습니다. 이에 따라 Q301은 당사의 전략적 투자 우선순위에서 후순위로 밀려나 있어 후속 임상 진행 및 상업화 관련 활동이 지연되고 있습니다.

향후에도 항암제 파이프라인의 개발 성과, 임상 확대 및 자금 소요 상황에 따라 Q301에 대한 자원 투입이 추가로 지연되거나 제한될 수 있습니다. 이로 인해 후속 개발 일정 및 기술이전 협상이 예상보다 차질을 빚을 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

마) 누적 R&D 소모비용

6) 종속회사 QLi5 연구개발 현황 본 종속회사에서 개발되고 있는 파이프라인은 공시서류 제출일 현재 사람을 대상으로 투여된 바 없습니다. 이하에 기재된 항종양 효과 및 안전성 관련 내용은 모두 세포 및 동물모델에서 관찰된 결과로서, 사람에서 동일한 결과가 재현된다는 근거가 되지 못하며 임상시험 진입 이후 유효성이 확인되지 않거나 예상하지 못한 독성이 발현되어 개발이 중단될 위험이 있습니다.이하 기재된 QLi5의 페이로드 기술과 동물시험 결과는 비임상 단계의 관찰 결과이며, 후보물질조차 확정되지 않은 단계입니다. 임상 진입 전 단계여서 성공확률 통계를 적용할 수 없으나, 참고로 임상 1상에 진입한 항암제 100개 중 약 5개만이 최종 허가에 이릅니다. QLi5는 그 이전 단계에 있으므로 제품화 가능성은 이보다 낮으며, 임상 진입을 위해서는 추가 자금조달이 선행되어야 합니다.당사는 기존 파이프라인의 기술이전 성과가 확보되지 않은 상황에서도 2025년 중 QLi5에 10,084백만원을 추가 출자하였습니다. 이는 당사 본체의 파이프라인과 별도의 기전(프로테아좀 저해제 페이로드)을 보유한 종속회사의 연구개발 경쟁력을 유지하고, 외부 투자자와 함께 자금을 조달하는 구조를 통해 당사 단독 부담을 줄이면서 추가적인 사업화 경로를 확보하기 위한 것입니다. 다만 QLi5 역시 기술이전 등 수익 실적이 없는 비임상 단계 법인으로, QLi5에 대한 출자는 당사의 현금 유출과 연결 기준 연구개발비 증가로 이어지며 성과 없이 종료될 경우 출자금은 회수되지 않습니다.위험 요약① 후보물질 최적화 단계로 IND 제출 시점이 확정되지 않았으며, 임상 진입 여부와 시기가 불확실합니다.② 프로테아좀 저해제를 ADC 페이로드로 사용하는 방식은 사람에서 검증된 바 없고 규제 선례도 축적되어 있지 않습니다.③ QLi5는 해외 종속법인으로 임상 진입을 위해서는 대규모 추가 자금이 필요하며, 자금 유치 실패 시 당사의 기존 출자금 회수가 불가능할 수 있습니다.

가) QLi5 개요 당사는 2013년 Axl저해제(Q702) 및 2015년 CDK7저해제(Q901)를 도입하며 지속적으로 독일 막스플랑크연구소와의 제휴관계를 확대해 왔으며 후속 도입과제를 검토하며 기존의 단순 도입과 달리 조인트벤처를 설립하여 현지의 축적된 기술과 노하우 활용을 극대화하고 효율적인 회사운영을 목표로 독일 현지에 자회사(QLi5)를 설립하여 후속 과제를 확대하였습니다. 회사가 최대주주로 참여하며 막스플랑크연구소, 리드디스커버리센터(LDC) 및 원개발자인 로버트 후버교수가 주요 주주로 참여하였습니다.

QLi5의 기반기술은 탄탄한 구조생물학에서 출발하였습니다. 프로테아좀이 수십개의 단백질이 합쳐진 거대 구조체인 만큼 그 분자 구조를 밝혀내는 것이 쉽지 않았습니다. QLi5의 공동 설립자인 로버트 후버(Robert Huber) 교수는 1988년 또다른 거대 구조체인 엽록소(Chlorophyll)의 분자구조를 규명한 공로로 노벨 화학상을 수상하신 분으로, 1994년 프로테아좀의 구조도 처음으로 규명하였습니다. 막스플랑크연구소의 후버 교수는 프로테아좀의 자세한 분자구조를 바탕으로 기존 프로테아좀 저해제의 한계를 뛰어 넘을 수 있는 새로운 화학 물질의 기본 골격을 설계하였습니다. 이러한 프로테아좀 저해 기반기술을 활용하여 하나의 파이프라인을 개발하는 것이 아니라 혈액암, 고형암 및 자가면역 치료제까지 복수의 파이프라인 개발을 목표로 다양한 프로테아좀 저해제를 개발하고 있습니다.

프로테아좀은 세포내 항상성 유지에서 사라지는 기능을 담당하는 장치입니다. 수명이 다한 단백질에는 유비퀴틴이라는 표시가 붙게되는데 이렇게 유비퀴틴이 붙은 단백질은 여러 단계를 거쳐 프로테아좀에 도달하여 폐기되게 됩니다. 폐기되면 안되는 단백질이 폐기되어 생기는 질병은 암을 비롯하여 다양한 질병이 있으며 프로테아좀 저해제는 이러한 비정상적인 단백질 폐기를 차단하여 다양한 질병을 치료할 수 있습니다.

그러나, 지금까지 개발된 프로테아좀 저해제는 다발성골수종에 한정되어 적용되고 있는 것이 현실입니다. 그 이유는 현재까지 개발되어 출시된 프로테아좀 저해제의 물성, 즉 화학물질의 구성에 따른 물리화학적 성질로 인하여 거대 구조체인 프로테아좀 저해제로의 한계를 가지고 있습니다. 조직 분포율이 낮고 적혈구 침착도가 높다는 물질의 한계로 프로테아좀 저해에 대한 민감도가 높은 다발성 골수종 치료제로만 개발되어 왔습니다. 기존 프로테아좀 치료제와는 달리 QLi5의 개발물질들은 적혈구 등 혈액세포에 침착도가 혈장(Plasma)과 유사한 수준을 유지하여 혈액침착에 따른 부작용 이슈를 극복할 수 있으며 뛰어난 안전성을 통해 고형암 및 자가면역 치료제 개발로 치료 영역을 확장하고 있습니다.

[이미지: [QLi5 개발물질의 정상적인 혈액 내 분포 그래프]] 원문에서 확인할 수 있어요.

나) QLi5의 프로테아좀 저해제 개발 현황

QLi5의 프로테아좀 저해제는 혈액암, 고형암 등 다양한 동물실험을 통해 출시된 기존 프로테아좀 저해제 대비 우수한 암세포 성장 억제효과를 확인하였습니다. 이러한 동물실험 결과를 바탕으로 후보물질을 도출하기 위한 물질 최적화 연구를 진행하고 있으며 후속 연구를 원활하게 수행하기 위해 2022년 6월 1,000만 유로, 2025년 12월에는 약 626만 유로의 연구개발 자금을 성공적으로 유치하였습니다.

[이미지: [다발성골수종 동물실험 결과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

[이미지: [고형암_위암 동물실험 결과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

전세계적으로 돌풍을 일으키고 있는 항체 약물 접합체 (ADC)의 대부분은 특정 항체에 독성이 높은 물질을 부착하여, 항체가 특이하게 반응하는 암세포를 특정하여 독성 물질을 전달함으로써 특이하게 암세포를 죽이는 기전을 가지고 있습니다. 이러한 돌풍 속에서 가장 많이 쓰이고 있는 독성 물질은 그 동안 화학치료 항암제로 사용되어 왔던 토포이소머라아제 1 저해제 (Topoisomerase 1 inhibitor)로 일부 암에서는 뛰어난 효능을 보이고 있으나, 물질 자체의 독성이 강해 여러 부작용을 일으키기도 합니다. 따라서 세계 바이오 의약품 시장에서는 새로운, 좀 더 안전한 접합 약물(페이로드, Payload)를 찾고 있는 것이 현실입니다.지금까지 개발되고 있는 ADC들의 특성을 종합해보면 ADC의 효능 및 독성은 페이로드의 기전과 내약성(tolerability)에 의존하는 경향이 나타납니다. 이러한 사실로 미루어 볼 때 현재 대부분의 ADC가 TOP1 저해제 페이로드를 사용하고 있다는 상황은 교차 저항성(cross resistance)의 위험이 상존한다는 것을 의미합니다. 이러한 상황을 극복하기 위해 글로벌 제약사에서는 현재 개발되고 있는 TOP1 저해제 페이로드 ADC의 효능 및 내약성을 보완할 수 있는 병용투여 전략이나 두 종류의 페이로드를 한 항체에 접합시키는 이중 페이로드(dual payload)의 개발을 진행하고 있습니다. 이러한 방향과 함께 미래에는 새로운 기전의 페이로드를 가지는 ADC 개발이 주요 전략이 될 것으로 예상됩니다. 기존의 ADC들이 화학 항암제 페이로드 기반이었다면 신규 페이로드들은 단독 처리시에도 안전성이 개선된 신규 항암제들이 그 기반이 되어야 할 것입니다. 프로테아좀 저해제는 단독 투약이 가능한 수준의 안전성이 확보된 물질로, 안전성이 개선되면서 동시에 범용성을 보이는 기전을 가진 몇 안되는 신규 페이로드로서 그 가치가 부각되고 있습니다.QLi5가 개발 중인 프로테아좀 저해제는 단독 처방으로 사용이 가능한 좋은 안전성 특성을 가지고 있으면서, 많은 암세포가 가지고 있는 공통적 요소인 프로테아좀을 타겟함으로써 좀 더 안전한 페이로드로 적합한 특성을 가지고 있습니다. QLi5는 이러한 특성을 반영하여 신규 기전의 프로테아좀 저해제(PI)를 페이로드로 사용하는 신개념 ADC 플랫폼을 개발하고 있습니다. QLi5의 PI 페이로드는 기존 TOP1i 페이로드와 작용 기전이 완전히 독립적이며, 단독 투여가 가능한 수준의 안전성이 확보된 물질을 기반으로 하여 기존 ADC의 내성 한계를 극복할 수 있는 차세대 페이로드로서의 가능성을 가지고 있습니다. 또한, QLi5의 PI 페이로드는 자가항체를 생성하는 형질세포를 선택적으로 사멸시킬 뿐만 아니라, NF-kB 경로 차단을 통해 염증성 사이토카인 생성을 억제하는 등 다각적인 면역 조절 기전을 보유하고 있습니다. 이러한 차별적 특성은 기존 항암 영역에 국한되었던 ADC 플랫폼의 한계를 극복하고 자가면역질환 치료제로의 포트폴리오 다각화를 이끄는 핵심 동력입니다. 이는 차세대 ADC 기술의 패러다임을 전환하는 혁신적인 비즈니스 모델로 평가받고 있습니다.QLi5는 2025년 10월 AACR-NCI-EORTC 2025 국제학회에서 PI ADC 플랫폼의 비임상 연구 결과를 공개하였습니다. 본 플랫폼은 HER2, EGFR, CD38 등 다양한 표적 항체에 PI 페이로드를 안정적으로 접합시켜, 삼중음성유방암(TNBC), 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 등 다수의 고형암 및 혈액암 동물 모델에서 강력한 종양 억제 효과를 입증하였습니다.

[이미지: [다양한 고형암 및 혈액암 동물 모델에서 PI-ADC 효과]] 원문에서 확인할 수 있어요.

※ 좌: EGFR 과발현 삼중음성유방암 모델, 중간: CD38 과발현 BCL 모델, HER2 과발현 유방암 모델

특히, 엔허투(T-DXd)에 내성을 획득하였거나, 약물 배출 펌프(ABCG2)가 과발현된 T-DXd 불응성 암세포주 및 동물 모델에서도 PI-ADC가 강력한 항암 활성을 유지하는 것을 확인하였습니다.

[이미지: [엔허투(T-DXd) 내성암 동물 모델에서 엔허투와 PI-ADC 효과 비교]] 원문에서 확인할 수 있어요.

당사의 종속회사인 QLi5(독일 소재)는 기존 TOP1i 페이로드 중심 ADC의 내성 및 교차저항성 한계를 극복하고자 신규 기전의 프로테아좀 저해제(PI)를 페이로드로 활용하는 차세대 ADC 플랫폼을 개발 중입니다. 학회(AACR-NCI-EORTC) 발표를 통해 엔허투(T-DXd) 불응성 동물 모델 등에서 우수한 항암 효과와 안전성을 확인하였으며, 자가면역질환으로의 적응증 확장 가능성을 보유하고 있습니다.

다만, 본 기술은 세계 최초 시도되는 신규 기전(First-in-class) 페이로드 플랫폼으로서 아직 사람을 대상으로 한 인체 안전성 및 유효성이 검증되지 않은 초기 비임상 단계에 있습니다. 이에 따라 향후 진행될 후보물질 최적화, GLP 독성시험 및 IND 승인 과정에서 예기치 못한 차질이 발생할 수 있으며, 동물 모델에서 확인된 우수한 효능 및 타깃 선택성이 인체 임상시험에서 동일하게 재현되지 않을 위험이 존재합니다.

또한, 연구개발을 주도하는 QLi5는 해외 법인으로서 추가적인 후속 연구 및 임상 진입을 위해 지속적인 대규모 연구개발 자금 투입이 필수적입니다. 향후 글로벌 바이오 투자 환경 악화나 적기 자금 유치 실패 시 개발 일정이 지연될 수 있으며, 종속회사 개발 관리에 따른 경영상 리스크가 발생할 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

다) 개발 진행 현황 및 향후 계획 당사의 독일 종속회사인 QLi5 Therapeutics AG(이하 "QLi5")가 보유한 프로테아좀 저해제 기반 ADC 페이로드 기술 및 파이프라인은 본 공시서류 제출일 현재 최종 임상시험용 후보물질(PCC)조차 확정되지 않은 비임상 초기 단계에 위치하고 있습니다. 이에 따라 임상시험계획(IND) 제출 및 인간 대상 임상 진입 시점은 확정되지 않았습니다.

당사는 QLi5 자산을 임상 진입 이전 단계에서 조기 인수합병(M&A) 또는 글로벌 라이선스 아웃(L/O)을 통해 투입 자금을 회수하는 것을 기본 사업 방향으로 설정하고 있습니다. 이를 위해 당사는 2027년 중 비GLP 독성시험(non-GLP Toxicology)을 완료하여 초기 안전성을 확보하는 것을 핵심 마일스톤으로 진행하고 있습니다.

다만, 해당 독성시험 결과가 당사의 기대에 미치지 못하거나 안전성 이슈가 발현될 경우, 후보물질의 재설계·재합성이 불가피하여 핵심 마일스톤 달성 시점이 대폭 지연되거나 개발 자체가 최종 중단될 위험이 상존합니다.

라) 예상 허가 심사 리스크

마) QLi5의 장점 및 한계점

바) 향후 투자 및 회수계획

당사는 QLi5 자산을 임상 진입 이전 단계에서 인수합병(M&A)을 통해 회수하는 것을 기본 방향으로 하고 있습니다. 이를 위해 2027년 중 비GLP 독성시험을 통한 초기 안전성 자료 확보를 주요 마일스톤으로 설정하고, 해당 자료를 바탕으로 잠재 인수자와의 협의를 추진할 계획입니다. 인수합병이 성사될 경우 매각 대가 중 당사 지분율에 상응하는 금액이 당사에 귀속됩니다.

금번 공모자금 사용계획에는 QLi5 관련 비용이 포함되어 있지 않으며, 공시서류 제출일 현재 확정된 추가 출자 계획은 없습니다. 다만 비GLP 독성시험 결과가 기대에 미치지 못하거나, 해당 시점 이후에도 인수합병이 성사되지 않아 후속 개발을 계속해야 할 경우에는 GLP 독성시험, 제조공정 개발 및 임상 진입에 필요한 추가 자금조달과 비용이 발생합니다. 이 경우 당사는 당사의 자체 자금을 직접 투입하기보다 해외 및 국내 전략적 투자자(SI) 및 재무적 투자자(FI)를 대상으로 한 '제3자 배정 투자 유치'를 최우선적으로 추진 및 유도할 방침입니다. 다만, 특수한 경영상 필요에 따라 당사의 추가 투자가 불가피하게 검토될 경우, 사업성과 재무적 리스크를 철저히 검증한 후 투자 여부를 신중히 결정할 예정입니다.당사가 추가 출자에 참여하거나 QLi5가 외부 투자를 유치하게 될 경우, 당사의 현금 유출 또는 지분율 희석이 발생할 수 있습니다. 증권신고서 제출일 현재 QLi5에 대한 추가 출자 금액과 시기, 회수 시기와 규모는 확정된 바 없어 수치로 제시할 수 없으며, 상기 내용은 당사가 검토 중인 방향입니다. 인수합병의 성사 여부, 시기 및 대가는 현 단계에서 예측할 수 없으며, 성과 없이 개발이 종료될 경우 당사의 기 출자금은 회수되지 않고 2026년 반기말 현재 14,091백만원인 종속기업투자 장부금액에 대하여 손상차손이 발생할 수 있습니다.

7) 연구개발 사업 전략 및 투자비용 회수 관련 위험 상기한 바와 같이, 당사는 신약 개발사로서 신약 연구개발을 통한 기술이전을 달성하기 위해 많은 노력을 기울이고 있습니다. 당사는 금융위원회의 "제약ㆍ바이오 산업 주요 회계처리에 대한 감독 지침" 발표 이전부터 연구개발비를 자산화하지 않고 당해 판매비와관리비로 비용처리하고 있어, 임상시험에 실패하더라도 추가적인 비용 인식에 따른 손실이 발생하지는 않을 예정입니다. 당사는 기본적으로 임상 1상 또는 2상 단계에서 조기 기술이전(License-Out)을 추진함으로써 초기 수익을 실현하고, 대규모 자금이 소요되는 임상 3상 비용 및 개발 리스크를 최소화하는 사업 전략을 추구하고 있습니다. 다만, 만성이식편대숙주질환(cGVHD) 치료제 등 일부 파이프라인의 경우 희귀의약품 지정(ODD) 제도를 적극 활용하여 소규모 환자군 대상의 효율적 임상과 신속 심사 절차를 거침으로써, 기술이전에 그치지 않고 직접 품목 허가 및 상용화를 달성하여 파이프라인 가치를 극대화하는 투트랙(Two-Track) 전략을 병행하고 있습니다.그러나 이와 같은 차별화된 사업 전략에도 불구하고, 신약 연구개발 및 상용화 단계 전반에는 오랜 시간과 많은 자금이 소요되며 그 과정에서 수많은 변수가 발생할 수 있습니다. 당사가 기술이전한 신약 또는 직접 상용화를 추진하는 신약이 최종적으로 승인받아 출시되더라도, 투자비용을 회수할 만큼의 시장 판매가 이루어질 확률은 17~20% 수준에 불과하며 이는 당사뿐만 아니라 신약개발 사업을 영위하는 회사들에게 필연적인 위험입니다. 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

바이오 신약 연구개발 단계에서는 오랜 시간과 대규모 자금이 소요되며, 그 과정에서 비임상ㆍ임상시험의 실패, 예측하지 못한 독성 발현, 약효 지속성 부족, 제형/제제화 및 GMP 제조 안정성 확보 미흡 등 다양한 변수가 발생하여 개발이 지연되거나 중단될 위험이 존재합니다. 당사는 금번 주주배정 후 실권주 일반공모를 통해 유입되는 자금을 상기 파이프라인의 연구개발(비임상ㆍ임상 위탁비, CDMO 생산비, 전문가 자문비 등)에 집중적으로 투입할 계획입니다. 자금의 세부 사용 계획 및 파이프라인별 투입 예정 금액은 본 증권신고서 - 제1부 모집 또는 매출 등에 관한 사항 - Ⅴ. 자금의 사용목적 의 내용을 참고하시기 바랍니다.

아울러 당사가 모든 연구개발 과정을 거쳐 최종적으로 신약 상용화에 성공하더라도, 글로벌 경쟁 제품의 등장, 적응증 내 시장 점유율 확보 미진, 약가 협상 난항 등에 따라 투자 비용을 회수할 만큼의 매출이 발생하지 않을 가능성이 존재합니다. 또한, 상기 파이프라인이 상용화되거나 라이센스 아웃이 되지 못할 경우 임상 단계까지 투입된 인건비, 연구비 등의 제반 비용은 향후 수익 창출에 기여하지 못하는 매몰비용이 될 가능성이 높습니다. 이는 당사뿐만 아니라 신약개발 사업을 영위하는 바이오 기업 전반에 해당하는 구조적 위험이므로, 투자자께서는 투자 판단 시 이 점을 충분히 유의하시기 바랍니다.

당사는 의약품 연구개발을 주요 사업으로 영위하고 있으며, 주요 파이프라인으로는 CDK7 저해 항암제 모카시클립(Mocaciclib, Q901), 이중 페이로드 ADC QP101, Axl/Mer/CSF1R 삼중저해 항암제 아드릭세티닙(Adrixetinib, Q702), 다제내성 결핵 치료제 텔라세벡(Telacebec, Q203), 아토피성 피부염 치료제 Q301이 있습니다. 증권신고서 제출일 현재 Q901의 경우, CDK4/6 저해제 내성 HR+ /HER2- 유방암, 삼중음성 유방암, Q702의 경우 만성이식편대숙주질환, 급성골수성백혈병, QP101 의 경우 엔허투내성 유방암, Q203의 경우 결핵 시장을 목표로 하고 있으며, 각 시장 규모 및 현황은 다음과 같습니다.

당사는 상기 총괄표의 목표시장 규모를 다음의 세 단계로 산정하였습니다. ① 전체시장은 글로벌 시장조사기관이 집계·전망한 해당 치료 영역의 매출액을 그대로 인용(Top-down)하였습니다. ② 실제 목표시장은 당사 파이프라인이 실제로 처방될 수 있는 환자군(예: CDK4/6 저해제 치료 후 내성이 발생한 HR+/HER2- 유방암 환자)의 연간 치료비 총액으로, 시장조사기관이 해당 환자군만을 별도로 집계한 자료가 존재하지 않아 서로 독립적인 두 가지 방법으로 산정하였습니다. [방법 1: 전체시장(비교약물 매출) × 대상 비중]은 해당 환자군이 직전 단계에서 투여받는 비교약물의 글로벌 매출액 또는 해당 질환 치료제 전체시장에서 당사 목표 적응증에 해당하지 않는 부분(수술 후 보조요법, 유방암 외 적응증, 급성 GvHD 등)을 제외하여 산정하는 방법이며, [방법 2: 환자 수 기반 산정(Bottom-up)]은 유병 환자 수 × 아형 비율 × 치료 단계별 대상 비율 × 환자당 치료비를 순차적으로 곱하여 산정하는 방법입니다. 두 방법의 결과는 각 목표시장에서 ±2~13% 범위 내에서 일치하였으며, 당사는 두 방법의 평균값을 실제 목표시장 규모로 채택하였습니다. ③ 시장점유율은 후발 진입 치료제가 확보하는 상대적 시장가치 비율을 다룬 문헌(주1)의 4차 이상 진입 구간 비율(3%·14%·24%)을 채택된 목표시장 규모에 적용하였습니다. 아래에는 각 목표시장별로 사용된 지표, 수치, 출처와 계산 과정을 기재하였습니다.

(1) 모카시클립(Q901) - CDK4/6 저해제 내성 HR+/HER2- 유방암

(2) 모카시클립(Q901) - 삼중음성유방암(TNBC)

(3) QP101 - 엔허투 내성 HER2 발현 유방암

(4) 아드릭세티닙(Q702) - 만성 이식편대숙주질환(cGvHD)

(5) 아드릭세티닙(Q702) - 급성골수성백혈병(AML) 1차 병용요법

상기와 같이 비교약물 매출(또는 전체시장)에서 목표 적응증 외 부분을 제외하는 방법과 환자 수·약가를 기초로 하는 방법으로 각각 산정한 목표시장 규모는 ±2~13% 범위 내이며, 당사는 두 방법의 평균값을 실제 목표시장 규모로 채택하여 상기 총괄표에 기재하였습니다. 다만 두 방법 모두 대상 비중, 치료율, 진행률, 약가, 미국 비중 등 다수의 가정에 의존하고 있고 각 가정은 공개된 문헌과 시장자료를 바탕으로 한 당사의 추정치이므로, 국가별 급여 환경, 경쟁약물의 진입, 표준치료의 변경(예: 2026년 게다톨리십 등 신규 약물의 HR+/HER2- 유방암 2차 치료 허가), 약가 인하 정책 등에 따라 실제 시장 규모는 채택값과 크게 다를 수 있습니다. 특히 시장점유율로 적용한 3~24%는 이미 허가·출시된 후발 진입 치료제들의 평균적인 상대 시장가치 비율로서, 임상 단계에 있는 당사 파이프라인이 허가에 실패하거나 경쟁약물 대비 열위한 임상 결과를 보일 경우 시장점유율은 더 적을 가능성이 있습니다. 투자자께서는 상기 목표시장 규모가 확정된 수치가 아닌 다수의 가정에 기초한 추정치임을 유의하시기 바랍니다.

1) 유방암 시장유방암은 전 세계에서 두 번째로 많이 발생하는 암으로, 국제암연구소(IARC)의 GLOBOCAN 2024 통계에 따르면 2024년 전 세계 신규 유방암 환자는 약 243만명, 사망자는 약 69만명에 달하며, 여성에서 가장 흔하게 진단되는 암입니다(출처: GLOBOCAN 2024, IARC, 2026.07 공개). 이러한 높은 질병 부담을 바탕으로 글로벌 유방암 치료제 시장은 항암제 치료 영역 중 가장 큰 단일 암종 시장을 형성하고 있습니다. 글로벌 리서치 기관인 Grand View Research에 의하면 글로벌 유방암 치료제 시장은 2025년 403억 달러 규모로 평가되었으며, 2026년 432억 달러에서 2033년 697억 달러로 성장하여 2026~2033년 연평균 성장률(CAGR) 7.1%를 기록할 것으로 전망됩니다. 2025년 기준 북미 유방암 시장이 글로벌 시장의 35.0% 이상으로 가장 큰 점유율을 차지하였습니다. 이 시장은 전 세계 유방암 발병률의 증가, 진단 기술의 발전, 개인 맞춤형 의료(personalized medicine)로의 전환 확대 등 여러 핵심 요인에 의해 성장하고 있습니다.

[이미지: 글로벌 유방암 시장규모 및 전망] 원문에서 확인할 수 있어요.

미국암학회(American Cancer Society)가 2025년 5월 발표한 자료에 따르면, 미국에서 약 316,950명의 여성이 유방암 진단을 받을 것으로 예상되며, 이는 신규 치료제에 대한 상당한 수요를 반영합니다. 개선된 검진 방법과 BRCA 변이 검사 등 유전자 검사를 통한 조기 발견에 대한 집중은 조기 진단으로 이어져 보다 효과적인 치료 전략을 가능하게 하고 있습니다. 특히 HER2와 호르몬 수용체를 표적으로 하는 개인 맞춤형 치료법이 치료 환경에서 점점 더 중요해지고 있습니다. 나아가 바이오마커 기반 치료와 면역항암제를 포함한 정밀의료(precision medicine)의 활용 확대가 유방암 치료의 미래를 형성하고 있으며, 이것이 시장 확대의 핵심 동력이 되고 있습니다. 호르몬 수용체 양성/HER2 음성(HR+/HER2-) 유방암은 전체 유방암의 약 70%(미국 SEER 통계 기준 69.8%, 2018~2022년 진단례)를 차지하는 최대 아형입니다(출처: NCI SEER Cancer Stat Facts: Breast Cancer Subtypes, 2025). 현재 HR+/HER2- 전이성 유방암의 1차 표준치료는 CDK4/6 저해제(화이자 입랜스, 노바티스 키스칼리, 릴리 버제니오)와 호르몬 치료제의 병용요법이며, 키스칼리와 버제니오가 수술 후 보조요법(조기 유방암)까지 적응증을 확대하면서 CDK4/6 저해제 투여 환자군이 빠르게 확대되고 있습니다. 실제로 CDK4/6 저해제 3개 제품의 글로벌 매출 합계는 2021년 약 77억 달러에서 2025년 약 146억 달러로 연평균 17.3% 성장하였습니다(출처: PfizerㆍNovartisㆍEli Lilly 각사 연간 실적발표, 2022~2026).

[이미지: cdk4, cdk6 저해제 글로벌 매출 추이 (2021-2025)] 원문에서 확인할 수 있어요.

그러나 CDK4/6 저해제를 처방받은 환자의 약 70%가 40개월 이내에 내성을 보이는 것으로 보고되고 있으며, 학술 문헌상으로도 획득내성이 치료 개시 후 2년 이내에 환자의 50% 초과에서 발생하는 것으로 보고됩니다(출처: Frontiers in Pharmacology, 2025.05). 내성 발생 후 CDK4/6 저해제 재투여 시 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 4.8~5.3개월(PACE, MAINTAIN 연구)에 불과하여 확립된 표준치료가 부재한 상황입니다. 연간 146억 달러 규모로 성장한 CDK4/6 저해제 치료 환자군의 절반 이상이 수년 내 내성 단계로 진입하는 구조를 고려할 때, CDK4/6 저해제 내성 HR+/HER2- 유방암은 연간 수십억 달러 규모의 미충족 수요 시장을 형성할 것으로 예상되며, 이것이 모카시클립의 1차 목표시장입니다.한편, 삼중음성유방암(TNBC)은 에스트로겐 수용체(ER), 프로게스테론 수용체(PR), HER2가 모두 음성인 유형으로 전체 유방암의 약 10~15%(미국 SEER 기준 10.7%)를 차지하며, 호르몬ㆍHER2 표적 치료가 불가능하여 유방암 아형 중 예후가 가장 불량합니다(출처: NCI SEER, 2025). 글로벌 TNBC 치료제 시장은 2025년 약 10.55억 달러에서 2032년 약 15.35억 달러로 연평균 5.5% 성장할 것으로 전망됩니다(출처: Coherent Market Insights, "Triple Negative Breast Cancer Treatment Market", 2025.04.).

삼중음성유방암의 발병률은 지난 수십 년간 전 세계적으로 꾸준히 증가해 왔습니다. 여러 역학 연구에서 50세 미만의 젊은 여성에서 다른 유형의 유방암에 비해 삼중음성유방암 발생 비율이 더 높은 것으로 확인되었습니다. 젊은 여성 환자들은 보다 공격적인 질병 생물학적 특성과 효과적인 표적치료제의 부재로 인해 생존율 또한 더 낮습니다. 또한 개발도상국에서는 특히 유방암 조기 발병 소인이 있는 아프리카계, 히스패닉계, 아메리카 원주민 여성 인구에서 불균형적으로 높은 발병률이 관찰되고 있습니다. 전문가들은 유전적 요인과 더불어 비만, 신체활동 부족, 불건전한 식습관, 음주 등 환경적ㆍ생활습관 요인이 시간이 지남에 따라 이들 인구집단의 질병 위험에 부정적인 영향을 미치는 것으로 보고 있습니다.

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2) 유방암 관련 HER2 표적 ADC 시장 QP101의 전체 시장은 모카시클립과 동일한 글로벌 유방암 치료제 시장이며, 그 중에서도 직접적인 관련 시장은 급성장하는 ADC 시장입니다. 글로벌 ADC 시장은 Grand View Research에 의하면 2025년 145억 달러에서 2033년 321억 달러로 연평균 11.5% 성장이 전망됩니다(출처: Grand View Research, "Antibody Drug Conjugates Market Size Report", 2025.11). HER2 표적 ADC의 대표 제품인 엔허투(다이이찌산쿄/아스트라제네카)는 출시 이후 매년 30% 이상 성장하여 2025년 글로벌 매출 49.8억 달러를 기록하였고, 2024년 4월 HER2 양성 모든 고형암으로 적응증이 확대되면서 시장이 유방암을 넘어 암종 불문으로 확장되고 있습니다 . 향후 당사의 QP101 또한 유방암을 타겟으로 한 이후 암종 불문으로 확장할 계획입니다.

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항체약물접합체(ADC) 시장은 전 세계 암 질병부담의 증가, 표적치료제에 대한 수요 확대, 그리고 전신 독성은 줄이면서 효능을 높이는 링커ㆍ페이로드 기술의 지속적인 발전에 힘입어 강한 성장세를 보이고 있습니다. HER2 및 TROP2 표적 치료제를 포함한 여러 블록버스터 ADC가 유방암, 폐암, 혈액암 전반에 걸쳐 채택을 확대해 왔으며, 주요 제약사들은 항암 파이프라인 강화를 위해 라이선싱 및 인수 거래에 대규모 투자를 지속하고 있습니다. 다만 높은 개발ㆍ제조 비용, 복잡한 공급망, 오프타겟 독성 관련 안전성 우려, 엄격한 규제 요건이 시장 성장을 제약하는 요인입니다. 이러한 도전에도 불구하고 탄탄한 임상 파이프라인과 정밀 종양학의 확산이 장기적인 시장 확대를 계속 뒷받침하고 있습니다. ADC 시장은 높은 연구개발 비용, 복잡한 제조 공정, 엄격한 임상시험 요건으로 인해 상당한 진입장벽이 존재합니다. 신생 기업들은 안정적인 링커와 효과적인 표적화 기전 개발에 어려움을 겪습니다. 로슈, 아스트라제네카와 같은 기존 기업들은 지식재산권, 생산 전문성, 글로벌 임상 네트워크 접근성에서 우위를 누리고 있습니다. 규제 장벽 또한 상당한 재정적ㆍ기술적 자원을 요구하여 신규 진입을 제한합니다. 나아가 바이오의약품, 저분자화합물, 약물전달 플랫폼의 학제간 통합 필요성이 시장 진입을 더욱 어렵게 만듭니다.

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적용 분야별로는 유방암 부문이 2025년 40.8%의 최대 매출 점유율로 시장을 주도하였습니다. 성장은 큰 규모의 대상 환자군과 HER2 검사가 "양성"에서 HER2 저발현(low)ㆍ초저발현(ultralow) 범주까지 확대된 데 힘입은 것입니다. 2019년 5월 아도-트라스투주맙 엠탄신(캐싸일라, 제넨텍/로슈)이 수술 후 보조요법 승인을 받아 초기 시장 지위를 확립하였습니다. 2022년 7월 트라스투주맙 데룩스테칸(엔허투)은 DESTINY-Breast04 임상에서 임상적 우월성을 입증하였고, 이는 2024~2025년의 적응증 확대로 이어져 HR 양성 질환에서의 접근성을 넓혔습니다. 사시투주맙 고비테칸(트로델비)은 HER2 발현이 미미하거나 없는 경우를 포함한 전이성 삼중음성유방암에서 수요에 지속적으로 기여하고 있습니다. 임상 가이드라인 등재, 동반진단 사용 확대, 미국ㆍ유럽 5개국(EU5)ㆍ일본의 확립된 급여 체계가 폭넓은 채택을 뒷받침하고 있습니다.

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3) 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 시장만성 이식편대숙주질환(cGvHD)은 혈액암 환자가 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT)을 받은 후 공여자의 면역세포가 환자의 조직을 공격하여 발생하는 치명적 합병증으로, 동종 이식 환자의 약 40~50%에서 발생합니다(출처: Blood Cancer United(구 미국백혈병림프종학회) / ASH Hematology Education Program, 2021). 미국에서는 2019~2023년 5년간 총 113,917건(연평균 약 22,800건)의 조혈모세포이식이 시행되었으며, 팬데믹 이후 고령층을 중심으로 동종 이식 건수가 다시 증가하는 추세여서 cGvHD 환자군은 구조적으로 확대되고 있습니다(출처: CIBMTR, "2025 US Center Volumes Dataset Overview", 2025). 글로벌 이식편대숙주질환(GvHD) 치료제 시장은 2024년 약 29억 달러에서 2030년 약 45억 달러로 연평균 7.3% 성장할 것으로 전망됩니다(출처: Global Industry Analysts/Research and Markets, "GvHD Treatment - Global Strategic Business Report 2025-2030", 2025.05).

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GvHD 치료제 시장의 성장은 조혈모세포이식 시술의 증가, 스테로이드 불응성 GvHD 사례의 증가, 표적 면역치료의 발전에 의해 견인되고 있습니다. 암과 자가면역질환 치료를 위해 조혈모세포이식을 받는 환자가 늘어남에 따라 효과적인 GvHD 예방ㆍ치료 옵션에 대한 수요가 지속적으로 증가하고 있습니다. 또한 신규 면역억제제와 생물학적제제에 대한 제약업계의 투자가 치료 선택지를 확대하여 GvHD의 장기 관리 수준을 높이고 있습니다. 바이오마커 기반 정밀의료의 역할 확대 역시 보다 개인화되고 효과적인 치료 요법을 가능하게 하며 시장을 형성하고 있습니다. 나아가 정부 지원과 임상연구 이니셔티브가 새로운 GvHD 치료제의 허가 및 상업화를 가속화하여 지속적인 시장 성장을 뒷받침하고 있습니다. 4) 급성골수성백혈병 시장

급성 골수성 백혈병(AML)은 성인 급성 백혈병 중 가장 흔한 유형으로, 미국에서 2026년 약 22,720명의 신규 환자와 11,500명의 사망자가 발생할 것으로 추정되며 5년 상대생존율이 33.4%(2016~2022년 진단 기준)에 불과한 예후가 매우 불량한 혈액암입니다(출처: 미국 국립암연구소 SEER Cancer Stat Facts: AML, 2026). 전 세계적으로는 연간 약 14.5만명의 신규 환자가 발생하고 있습니다(출처: GBD 2021 분석, Biomarker Research, 2024.09). 글로벌 AML 치료제 시장은 2024년 약 35억 달러에서 2030년 약 63억 달러로 연평균 10.4% 성장할 것으로 전망되어, 주요 혈액암 시장 중에서도 높은 성장률이 예상되는 분야입니다(출처: Grand View Research, "Acute Myeloid Leukemia Treatment Market Report 2025-2030", 2025.03).

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유전자 변이, 불건전한 생활습관, 환경 유해요인 등에 의해 커지는 AML 발병률은 혁신 치료제의 시급한 필요성을 부각시킵니다. 미국암학회(American Cancer Society)에 따르면 2025년 약 22,010명이 AML 진단을 받을 것으로 추정되어 효과적인 치료 옵션에 대한 수요 증가를 다시 한번 보여줍니다. 2023년 12월에는 몬트리올대학교 연구진이 고위험 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 신규 Cyclin K 분해제(degrader) 개발을 위해 Genome Canada로부터 600만 달러의 연구비를 확보하였으며, 이는 치료 성과 향상과 캐나다의 경제 성장 촉진을 목표로 합니다. 고위험 환자를 위한 혁신 치료제의 개발과 전 세계적인 대규모 연구개발 투자는 시장 성장을 견인할 것으로 예상됩니다. 나아가 제약회사와 연구기관 간의 파트너십이 새로운 AML 치료제 개발 속도를 높이고 있습니다. 5) 결핵 시장 결핵은 단일 감염병 기준 세계 최대 사망 원인 중 하나로, 세계보건기구(WHO)의 「Global Tuberculosis Report 2025」에 따르면 2024년 전 세계 신규 결핵 발병자는 약 1,070만명, 사망자는 약 123만명에 달합니다. 이 중 다제내성/리팜피신내성 결핵(MDR/RR-TB) 발생은 약 39만명으로 추정되나 실제 치료를 개시한 인원은 164,545명으로 추정 발생의 42%에 불과하며, 2024년 결핵 대응에 투입 가능했던 자금(59억 달러)은 WHO가 제시한 연간 필요 자금(220억 달러)에 크게 못 미치고 있어 구조적인 미충족 수요가 지속되고 있습니다(출처: WHO Global Tuberculosis Report 2025, 2025.11.12). 글로벌 결핵 치료제 시장은 2023년 약 21억 달러에서 2030년 약 29억 달러로 연평균 5.2% 성장할 것으로 전망되며, 내성결핵(2차) 치료제가 최고 성장 세그먼트입니다(출처: Grand View Research, "Tuberculosis Therapeutics Market", 2026.07).

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활동성 결핵(active TB) 부문은 2022년 결핵 치료제 시장에서 가장 큰 점유율을 차지하였습니다. 이 부문의 우위는 전 세계 인구에서 활동성 결핵 유병률이 증가하고 있는 데 기인합니다. 이 질환은 주로 폐를 감염시키는 결핵균(Mycobacterium tuberculosis)에 의해 발생합니다. WHO에 따르면 2021년 약 160만명이 이 질환으로 사망하고, 매년 약 800만명이 활동성 결핵으로 진행되는 것으로 추정되었습니다. 발병 위험은 감염 후 첫 1년에 가장 높지만, 대부분의 환자는 수년이 지난 후 발병합니다. 결핵균에 감염된 사람 10명 중 약 1명은 생애 어느 시점에 활동성 감염으로 진행될 것으로 예상됩니다.

잠복 결핵(latent TB) 부문은 전망 기간 동안 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 이 부문의 성장은 본인이 앓고 있다는 사실조차 인지하지 못한 채 질환이 발생하는 특성에 기인합니다. 이 감염 형태는 일반적으로 환자가 아프다고 느끼지 않는 상태로 체내에 존재하는 것이 특징입니다. 잠복 결핵 보유자 중 일부는 세균이 평생 비활성 상태로 남아 발병하지 않지만, 특정한 경우 세균이 활성화되고 증식하여 결핵 질환을 일으키게 됩니다.

상기에서 살펴본 바와 같이, 당사의 주요 파이프라인이 속한 HR+ /HER2- 유방암, 삼중음성 유방암, ADC시장, 만성이식편대숙주질환, 급성골수성백혈병, 결핵 시장은 중장기적으로 지속적인 높은 성장세가 예상되나, 그럼에도 불구하고 예기치 못한 상황으로 인한 의료기관 이용 및 의약품 공급 제한, 보험급여 정책 축소, 시장 및 경기 불황 등으로 인한 제품 수요 감소 및 가격의 하락 등으로 목표 시장 및 전방 시장의 성장성이 예상보다 낮아질 수 있으며, 이 경우, 당사의 임상 진행 및 사업화에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 이 점 유의하여 투자해 주시기 바랍니다.

증권신고서 제출일 현재 Q901의 경우, CDK4/6 저해제 내성 HR+ /HER2- 유방암, 삼중음성 유방암, Q702의 경우 만성이식편대숙주질환, 급성골수성백혈병, QP101 의 경우 엔허투내성 유방암, Q203의 경우 결핵 시장을 목표로 하고 있으며, 향후 동일한 질병 치료제를 개발하는 신규 경쟁업체의 진입 증가, 임상 단계에서 앞서고 있는 경쟁 치료제의 임상 성공 및 시판 승인 등이 발생할 경우, 당사의 시장점유율 및 향후 실적에 부정적인 영향을 끼칠 수 있습니다. 각 적응증별 경쟁 현황은 다음과 같습니다. [각 적응증별 경쟁 현황]1) 유방암 시장

유방암 치료제 시장은 항암제 치료 영역 중 가장 큰 단일 암종 시장(2025년 약 403억 달러, Grand View Research)인 만큼 글로벌 제약사들의 연구개발 경쟁이 가장 치열한 분야입니다. HR+/HER2- 유방암의 1차 표준치료는 CDK4/6 저해제(입랜스, 키스칼리, 버제니오)와 호르몬 치료제의 병용요법으로 확립되어 있으며, 3개 제품의 2025년 글로벌 매출 합계는 약 146억 달러에 달합니다(출처: 각사 FY2025 실적발표, 2026.02). 그러나 CDK4/6 저해제 치료 환자의 상당수가 수년 내 내성을 보이면서, CDK4/6 저해제 치료 후(post-CDK4/6i) 세팅이 유방암 분야에서 가장 경쟁적인 신약 개발 전장이 되고 있습니다.

CDK4/6 저해제 내성 시장에는 크게 세 갈래의 경쟁 접근법이 존재합니다. 첫째, 내성의 원인 변이를 표적하는 정밀의료 접근법으로, ESR1 변이를 표적하는 경구 SERD 오세르두(엘라세스트란트, 2023년 1월 FDA 승인), PIK3CA/AKT1/PTEN 변이를 표적하는 AKT 저해제 트루캡(카피바설팁, 2023년 11월 FDA 승인), PIK3CA 변이를 표적하는 PI3Kα 저해제 이토베비(이나볼리십, 2024년 10월 FDA 승인) 등이 순차적으로 허가되었습니다. 다만 이들은 각각 특정 유전자 변이 보유 환자(전체의 약 30~40% 수준)로 대상이 제한됩니다. 둘째, HER2 저발현ㆍ초저발현 환자로 적응증을 확장한 ADC(엔허투, 다트로웨이)가 후기 치료 라인에서 사용이 확대되고 있습니다. 셋째, 내성의 상위 기전 자체를 차단하는 접근법으로 CDK7 저해제와 CDK4 저해제(화이자 아티르모시클립, 임상 3상 진행 중)가 개발되고 있으며, 모카시클립이 이 영역의 선두 그룹에 속합니다.

CDK를 저해하는 기전으로 하는 신약 개발은 2000년대부터 시작되었습니다. 이 시기에 개발되었던 약물들은 많은 CDK들을 한꺼번에 저해하는 pan-CDK 저해제였습니다. 이들은 인체의 생명활동에 중요한 너무나 많은 CDK들을 저해했기 때문에 선택성이 크게 떨어졌고, 암세포와 정상세포에 무차별적으로 작용하기 때문에 높은 독성으로 약으로 효능을 볼 수 있는 수준까지 용량을 늘리기도 어려웠습니다(narrow therapeutic window). 또한 워낙에 많은 CDK들을 건드리기 때문에 몸에서 실제로 어떤 특정 CDK에 작용을 해서 치료효과가 있는지 알기도 어려웠습니다. 2014년까지 이뤄졌던 임상시험들은 실패하였습니다. 첫 번째 웨이브는 이렇게 끝났습니다.

선택성을 높인 CDK 저해제의 가능성과 큰 상업적 성공을 보여준 것은 화이자의 입랜스(Ibrance, palbociclib)입니다. CDK4와 CDK6을 저해하여 호르몬 치료에 저항성을 보인 유방암 환자들에게 새로운 치료법으로 사용되며 좋은 효과를 보여 2015년에 FDA에 의해 가속 승인을 받았습니다. 이어 2017년에는 노바티스의 키스칼리(Kisqali, ribociclib)와 일라이릴리의 버제니오(Verzenio, abemaciclib)가 차례로 FDA 승인을 받으면서, CDK4/6 저해제 시장이 빠르게 확장되기 시작했습니다.

입랜스의 큰 성공을 배경으로 선택성을 높인 여러 CDK 저해제 개발이 재개되었고, 그 중심에는 CDK7 저해제가 있습니다. 상업화된 CDK4/6 저해제에서 내성을 보이는 환자들에게 해결책으로서의 확실한 시장이 있기 때문입니다.

CDK7 저해제를 개발하고 있는 주요 업체는 영국의 캐릭(Carrick Therapeutics), 미국의 사이로스(Syros Pharmaceuticals)와 엑셀리시스(Exelixis)가 있습니다. AI 기반 신약 개발 회사인 익사이엔티아(Exscientia)도 CDK7 저해제 개발 경쟁에 뛰어들었습니다. 일라이릴리도 CDK4/6 저해제에 이어 CDK7 저해제 개발을 시도한 바 있습니다.

그러나 CDK7 저해제 개발이 순탄하지는 않았습니다. 가장 큰 문제는 약의 선택성 부족으로 인한 독성입니다. 사이로스는 선택성 부족으로 개발하던 SY-1365를 포기하고 개선된 약물인 SY-5609를 다시 내놓았지만, 끝내 선택성 부족으로 인한 독성 이슈를 극복하지 못하고 SY-5609 임상개발이 중단되었습니다. 엑셀리시스도 선택성 및 물성으로 인한 독성 이슈로 임상을 중단하였고, CDK7 저해제 XL102를 회사 파이프라인에서 제외하였습니다. 일라이릴리의 경우 선택성은 확보한 것으로 보이나, 역시 경구투여를 통한 잦은 투약에 최적화된 물성을 가진 LY3405105의 임상을 중단하였습니다. 영국의 AI 기반 신약 개발 회사인 익사이엔티아(Exscientia)는 CDK7 저해제 분야의 후발주자로 앞선 회사들의 문제점을 충분히 인지한 상태에서 GTAEX617을 개발하여 임상에 진입하였습니다. 익사이엔티아는 2024년 8월에 엔비디아가 투자한 AI(인공지능) 신약개발 기업 리커전 파마슈티컬즈 (Recursion Pharmaceuticals)에 인수되었습니다.

현재 임상단계에서 가장 앞선 개발현황을 가진 경쟁물질은 캐릭의 CDK7 저해제 사무라시클립(Samuraciclib)입니다. 캐릭은 사무라시클립을 HR+, HER2- 유방암 환자에 fulvestrant와 같은 선택적 에스트로겐 수용체 억제제(SERD)들과의 병용요법으로 임상 2상 시험을 진행하고 있으며 TP53 돌연변이 환자에서 병용투여 효능을 보이고 있습니다.2025년 12월, 캐릭은 SABCS(샌안토니오 유방암 심포지움)에서 사무라시클립의 임상 2b상 결과를 공개하며 CDK7 저해제의 성공적인 PoC(개념 증명)를 달성했습니다. 사무라시클립은 TP53 정상형(wild type) 유전자를 지닌 CDK4/6저해제 내성 환자를 대상으로 ORR 55%, mPFS 14.5개월을 기록하였으며, 캐릭은 이 데이터를 바탕으로 임상 3상 진입을 예고했습니다.캐릭의 이번 PoC 달성은 CDK7 저해제가 HR+/HER2- 유방암, 특히 CDK4/6 저해제 내성 환자에서 유효한 치료 전략임을 입증한 것으로, 동일 기전을 지닌 모카시클립이 겨냥하는 타겟의 유효성이 검증되었다는 것이기도 합니다. 이러한 상황에서 모카시클립의 선택성과 효능이 사무라시클립에 비해 월등한 결과를 보이는 것은 매우 고무적인 결과라 할 수 있습니다. 특히 모카시클립은 TP53 돌연변이와 관계없이 좋은 효능을 보일 만큼 강력한 우위를 보여주고 있습니다.

사무라시클립도 개발이 중단될 정도의 독성 이슈가 발생하고 있지는 않지만 독성 문제로부터 자유롭지 않은 상황인 것으로 보입니다. 유방암 임상 과정에서 기전적 효능은 입증하고 있으나 약 90%의 환자에게서 위장관 부작용이 발생하였기 때문입니다.

모카시클립의 우월성은 높은 타겟 선택성과 빠른 조직 분포를 보이는 물성에 따른 안전성입니다. 사무라시클립이 효능을 보이는 용량과 독성으로 인한 최대허용용량(MTD)이 거의 붙어 있어 치료지수(therapeutic index)가 낮으나, 모카시클립은 임상 1상 용량 증가 시험을 효능을 보인 농도(18mg/m2)보다 훨씬 높은 90mg/m2에서도 별다른 독성 이슈가 없었습니다. 이후 종료된 모카시클립의 용량 증가 시험을 통해 확인한 결과, 모카시클립은 독성이 나오는 농도가 효능을 보인 농도보다 적어도 5배 이상 높아 신약으로서의 높은 경쟁력을 갖춘 것입니다.

CDK7에 대한 모카시클립의 독보적인 선택성으로 CDK7 저해가 어떤 과정을 통해 DNA 손상 복구 기전을 억제하는지 정확히 밝힐 수 있었고, 이러한 기전이 모카시클립 단독 처리에서 효과를 나타낼 뿐 아니라 현재 활발히 개발되고 있는 다양한 ADC와도 강한 시너지 효과를 보일 수 있었습니다. 항암제 시장의 판도를 바꾸는 기전을 검증한 것입니다.

ADC와의 병용 투여 시너지는 항암제의 주요 축으로 성장하고 있는 ADC 시장에도 진출할 수 있다는 측면에서 약물의 가치를 크게 올릴 수 있습니다. 모카시클립 외의 다른 CDK7 저해제는 독성 이슈 때문에 ADC 병용 약물로 포지션하기는 어려울 것으로 보입니다. ADC 자체의 독성 때문에 병용 약물이 독성이 높으면 병용 투여할 수 없기 때문입니다.

CDK7 저해제 개발 업체는 5년 전에는 5곳이었으나, 2026년 현재는 큐리언트, 캐릭, 리커전 3곳으로 압축되어 가고 있습니다. 2026년 마무리된 용량증가시험(임상 1상)을 통해 모카시클립은 반응, 안전성, 바이오마커 측면의 긍정적 신호를 확인하였으나, 이는 서로 다른 임상시험 간 간접 비교이며 개발 단계는 사무라시클립(임상 2상 선 진입 후 진행중)보다 뒤처져 있습니다. 또한 회사가 제시한 ADC 병용 시너지 기전 데이터는 주요 ADC 회사들의 임상데이터에서도 뒷받침되고 있어, 이러한 연구결과를 기반으로 모카시클립은 TROP2 표적 ADC와의 병용임상에 진입했습니다.

한편, 삼중음성유방암(TNBC)의 현행 표준치료는 1차에서 키트루다+화학요법 병용(PD-L1 양성, KEYNOTE-355), 2차 이후에서 TROP2 표적 ADC 트로델비(ASCENT 연구)이며, BRCA 변이 환자에는 PARP 저해제가 사용됩니다. 후속 경쟁 구도는 TROP2 ADC 간 경쟁으로 재편되고 있어, 다트로웨이(다이이찌산쿄/아스트라제네카)와 MK-2870(sac-TMT, 머크, 임상 3상 다수 진행)이 트로델비를 추격하고 있습니다. 이들 TROP2 ADC는 모두 TOP1 저해제 페이로드를 사용하므로, DDR(DNA 손상복구) 활성화에 따른 내성 문제를 공유합니다. 모카시클립은 이들 ADC와 시장을 두고 직접 경쟁하기보다는, TOP1i 페이로드의 효능을 강화하고 내성을 차단하는 병용 파트너로 포지셔닝하고 있어 경쟁 구도보다는 협력ㆍ상생 구도를 형성할 수 있으며, 2026년 7월 개시된 트로델비 병용 임상 2상이 이 전략의 첫 임상 검증입니다. 이는 타사 ADC의 성장이 곧 모카시클립의 병용 시장 확대로 이어지는 구조라는 점에서 차별화된 경쟁 전략입니다. 그러나 이러한 병용 효과는 비임상 연구와 초기 임상 설계 단계에서 검토된 것으로, 2026년 7월 개시된 트로델비 병용 임상에서 확인되지 않을 수 있습니다.병용요법으로 허가를 받기 위해서는 ADC 단독 투여 대비 모카시클립 추가에 따른 기여도를 입증해야 합니다. 또한 병용 대상 ADC의 표준치료 지위가 변경되거나, 다른 약물이 먼저 ADC 병용 파트너로 채택될 경우 당사 파이프라인은 해당 약물과 직접 경쟁하게 됩니다. 병용요법은 병용 약물 보유사의 약물 공급과 개발 협력에 의존하므로 당사가 개발 일정을 단독으로 통제하기 어렵습니다.

국내 제약바이오 기업은 기존 백금 기반 항암화학요법보다 부작용이 낮고 치료효과를 개선하고자 대부분 병용요법으로 임상을 진행하고 있으며, 대표적으로는 리가켐바이오사이언스, 에이비엘바이오, 보로노이, 대화제약 등이 유방암을 적응증으로 국내외 임상을 진행하고 있는 상황입니다.

유방암 치료제 시장은 글로벌 제약사의 기술력 및 자금력을 바탕으로 경쟁이 심화되고 있으며, 경쟁 파이프라인이 당사보다 먼저 상용화될 경우 시장 진입 시 경쟁력이 제한될 수 있습니다. 이에 따라 투자자께서는 이러한 경쟁 환경을 고려할 필요가 있습니다.

2) 유방암 관련 HER2 표적 ADC 시장 HER2 표적 ADC 시장은 엔허투(2025년 매출 49.8억 달러, AstraZeneca FY2025 실적발표)가 표준치료 지위를 확고히 하는 가운데, 후발 주자들의 도전이 이어지는 구도입니다. 중국 항서제약(Hengrui)의 SHR-A1811 등 차세대 HER2 ADC가 후기 임상 단계에서 개발되고 있고, HER2 이중특이항체 지헤라(자니다타맙, 2024년 11월 FDA 승인, 담도암)가 유방암으로 적응증 확장을 추진하는 등 HER2 표적 치료 영역 전반의 경쟁이 심화되고 있습니다. 그러나 이들 후발 약물 대부분이 엔허투와 동일한 TOP1 저해제 페이로드 또는 유사 접근법을 채택하고 있어, 엔허투에 내성이 생긴 환자에 대한 근본적 해법을 제시하지 못한다는 한계를 공유합니다.

엔허투 내성 시장을 정면으로 겨냥하는 차세대 접근법이 이중 페이로드(Dual-Payload) ADC입니다. 서로 다른 기전의 페이로드 2종을 단일 항체에 탑재하여 단일 페이로드 ADC의 내성 한계를 극복하려는 전략으로, 글로벌 제약사와 바이오텍들이 경쟁적으로 진입하고 있으나 대부분 전임상~임상 1상 초기 단계입니다. 당사가 파악한 주요 경쟁 프로그램은 다음과 같습니다.

상기 경쟁 구도에서 QP101이 보유한 차별성은 다음과 같습니다. 첫째, 경쟁 프로그램 대부분이 세포독성 페이로드 2종을 단순 결합(KH815, JSKN021, ARC-401 등)하거나 DDR 단일 표적 저해제를 결합(CLIO-8221, CBB-120, STRO-00Y)하는 데 비해, QP101은 TOP1i 내성과 관련된 두 기전(TOP1-DPC 조기 제거, DDR 경로 활성화)을 동시에 차단하는 것을 가설로 설정하고 CDK7 저해제 페이로드를 세계 최초로 채택하였습니다. 둘째, 엔허투 내성 동물모델 7종 중 4종에서 효과를 입증하고 단순 병용투여군 대비 우월성을 확인하는 등(AACR-NCI-EORTC 2025, AACR D3 2026 발표) 목표시장인 엔허투 내성에 특화된 비임상 근거를 선제적으로 확보하였습니다. 셋째, TOP1i 탑재량을 엔허투(DAR 8)의 4분의 1(DAR 2+2)로 낮추고도 영장류 반복투여 90mg/kg까지 중대한 독성이 관찰되지 않았고(비임상), 치료지수 30배 초과를 확보하여, 독성 관리가 최대 과제인 이중 페이로드 ADC 경쟁에서 안전성 우위를 보유하고 있습니다.다만 동 가설은 비임상 모델에서 검토된 것으로 사람에서 검증되지 않았으며, 향후 임상시험에서 가설이 확인되지 않을 경우 개발이 중단될 수 있습니다. 또한, 이중 페이로드 ADC 분야는 글로벌 제약사들의 진입이 가속화되고 있는 초기 시장으로, 경쟁 프로그램의 임상 진입 속도, 비공개 프로그램의 등장, 링커ㆍ접합 기술의 발전에 따라 경쟁 구도가 빠르게 변화할 수 있습니다.한편, 국내 ADC 개발은 링커ㆍ페이로드 플랫폼 기술을 보유한 바이오텍과 이를 도입한 대형 제약사를 중심으로 빠르게 확대되고 있습니다. 당사가 파악한 주요 국내 ADC 개발 기업 현황은 다음과 같습니다.

상기와 같이 국내 ADC 개발 기업들은 주로 단일 페이로드 기반의 HER2 등 검증된 표적 ADC와 링커ㆍ페이로드 플랫폼 기술이전에 집중하고 있으며, 이중 페이로드 접근은 피노바이오의 전임상 플랫폼이 공개된 유일한 사례입니다. 피노바이오의 이중 페이로드는 세포독성 페이로드 2종(미세소관 저해제×TOP1i)을 조합하는 방식으로, TOP1i 내성의 원인 기전(TOP1-DPC 조기 제거, DDR 경로 활성화)을 직접 차단하는 CDK7i 페이로드를 채택한 QP101과는 기전적 접근이 상이하며, 엔허투 내성 시장을 직접 목표로 명시한 국내 프로그램은 당사 파악 기준 확인되지 않습니다. 다만 셀트리온ㆍ롯데바이오로직스 등 대형 자본의 ADC 분야 진입과 국내 플랫폼 기업들의 파이프라인 확장이 빠르게 진행되고 있는 만큼, 국내에서도 차세대 ADC 경쟁이 심화될 가능성이 있습니다.

3) 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 시장

cGvHD의 1차 치료는 코르티코스테로이드가 표준이나, 환자의 약 50%가 스테로이드 불응성으로 진행되어 후속 치료제 시장이 형성되어 있습니다. 스테로이드 불응 이후 치료 라인에는 자카비(룩소리티닙, JAK1/2 저해제, 2021년 승인, 2차), 임브루비카(이브루티닙, BTK 저해제, 2017년 승인), 레주록(벨루모수딜, ROCK2 저해제, 2021년 승인, 3차), 닉팀보(악사틸리맙, CSF1R 항체, 2024년 8월 승인, 3차)의 4개 약물이 FDA 허가를 받아 순차적으로 시장에 진입해 있습니다. 이와 별도로 GvHD 영역에서는 세포치료제도 등장하여, 2024년 12월 소아 스테로이드 불응성 급성 GvHD를 적응증으로 중간엽줄기세포 치료제 라이온실(레메스템셀-L)이 FDA 승인을 받은 바 있습니다(만성이 아닌 급성 GvHD 적응증). 주요 경쟁 제제 현황은 다음과 같습니다.

경쟁 구도 측면에서 닉팀보의 성공적 출시는 아드릭세티닙에 위협인 동시에 기회 요인입니다. 동일 타깃(CSF1R) 약물이 먼저 시장에 안착함으로써 선점 효과와 처방 관성이라는 경쟁 장벽이 형성되는 한편, CSF1R 저해를 통한 cGvHD 치료라는 기전의 유효성과 급여ㆍ처방 경로가 상업적으로 검증되어 후발 주자의 개발ㆍ허가 불확실성은 크게 낮아졌습니다. 아드릭세티닙은 정맥주사 항체인 닉팀보 대비 경구제로서 복약 편의성 우위가 뚜렷하고, Axl/Mer 저해를 통해 이식의 원인 질환인 백혈병 재발 억제 잠재력까지 보유한 유일한 삼중저해제라는 차별성을 가지고 있습니다. 다만 닉팀보가 조기 치료 라인으로 적응증을 확장하고 있어, 아드릭세티닙의 임상 개발 속도가 지연될 경우 목표 치료 라인에서의 경쟁 강도가 높아질 위험이 존재합니다.국내의 경우 만성 GvHD를 직접 목표 적응증으로 하는 임상 단계 신약 프로그램은 당사 외에 확인되지 않습니다. 인접 영역에서는 바이젠셀이 제대혈 유래 골수성억제세포(CBMS) 기반 세포치료제 VM-GD로 GvHD 치료제 개발 국책과제(2025년 범부처재생의료기술개발사업 선정)를 수행하며 임상 1/2a상 진입을 준비하고 있고, SCM생명과학은 급성 GvHD 대상 줄기세포치료제 임상 2상에서 1차 유효성 지표를 충족하지 못한 바 있습니다(2024.01 공시). 국내 프로그램은 급성 GvHD 중심의 세포치료제로서 아드릭세티닙(만성 GvHD 대상 경구 저분자 표적치료제)과 환자군 및 모달리티가 상이하여, cGvHD 시장에서의 실질적인 경쟁은 상기 글로벌 허가 약물 및 개발 프로그램과의 경쟁이 될 것으로 판단됩니다. 4) 급성골수성백혈병 시장

급성골수성백혈병 치료제 시장은 지난 10년간 표적치료제의 등장으로 경쟁 구도가 빠르게 재편되어 왔습니다. 집중항암화학요법 부적합 환자의 1차 표준요법은 아자시티딘+베네토클락스(Aza-Ven) 병용이며(벤클렉스타 2025년 매출 27.9억 달러), 변이별 표적치료제로 FLT3 저해제 조스파타(길테리티닙, 2018년)와 반플리타(퀴자티닙, 2023년 7월), IDH1/2 저해제 팁소보(아이보시데닙)ㆍ아이드하이파(에나시데닙), 그리고 KMT2A 재배열 환자를 위한 최초의 메닌(menin) 저해제 레부포리즈(레부메닙, 2024년 11월 FDA 승인)가 순차 진입하였고, 추가 메닌 저해제(지프토메닙 등)의 개발ㆍ허가 절차가 진행되고 있습니다. 그러나 이들 표적치료제는 각각 특정 변이 보유 환자(FLT3 약 30%, IDH 약 15~20%, KMT2A/NPM1 일부)로 대상이 제한되며, 재발성/불응성 환자의 예후는 여전히 불량하여 미충족 수요가 큽니다.

아드릭세티닙의 급성골수성백혈병 치료제 개발 전략은 이들 변이 표적 치료제와의 직접 경쟁을 피하는 구조입니다. 아드릭세티닙은 특정 변이가 아닌 Axl/Mer/CSF1R을 표적하며, 베네토클락스 내성 급성골수성백혈병 검체에서 Axl/Mer 저해의 항백혈병 활성이 확인된 바 있고 CSF1R 저해를 통해 종양미세환경의 지지 신호를 차단합니다. 이에 따라 재발성ㆍ불응성 환자를 대상으로 Aza-Ven에 추가하는 삼중병용요법으로 개발되고 있습니다. 이는 기존 표준요법을 대체하는 것이 아니라 반응 환자군을 넓히는 접근법으로, MD앤더슨 암센터가 시너지 분석 결과를 바탕으로 당사에 공동연구를 먼저 요청한 사례입니다. 임상 성공 시 변이 여부와 무관하게 1/2차 치료제 시장으로 빠른 진입이 가능하나, 동일한 Aza-Ven 병용 접근법(트리플렛)을 추진하는 경쟁 프로그램들이 다수 존재하므로 임상 개발 속도가 경쟁력의 관건이 될 것으로 판단됩니다.국내 기업 중에서는 한미약품이 AML을 목표로 다중 키나아제 저해제 투스페티닙(SYKㆍFLT3ㆍJAK1/2ㆍ변이 KIT 등 동시 저해)을 개발하고 있습니다. 투스페티닙은 2021년 캐나다 앱토즈(Aptose Biosciences)에 기술이전되었다가 2026년 7월 한미약품이 앱토즈 인수를 완료하며 글로벌 권리를 회수한 물질로, 집중항암요법 부적합 신규 진단 AML 환자 대상 아자시티딘+베네토클락스+투스페티닙 3제 병용 임상 1/2상(TUSCANY)에서 복합완전관해율(CRc) 86.2%, MRD 음성률 62.5%의 중간결과가 발표되었습니다(EHA 2026, 2026.06). 투스페티닙은 아드릭세티닙과 동일하게 1차 표준요법(Aza-Ven)에 추가하는 3제 병용 전략을 취하고 있어 국내 기업 간에도 동일 병용 세팅의 경쟁 구도가 형성될 수 있으나, 표적 기전(백혈병 세포의 생존 신호 키나아제 직접 저해 vs 종양미세환경의 면역 억제 기전 차단)과 이에 따른 목표 환자군 설정에는 차이가 있습니다. 5) 결핵 시장

결핵 치료는 반드시 3개 이상의 상이한 기전을 지닌 항생제를 병용하여야 하므로, 결핵 치료제 시장의 경쟁 구도는 일반 의약품 시장과 근본적으로 다릅니다. 신규 기전의 약물은 기존 약물과 시장을 나누는 경쟁재가 아니라 새로운 병용요법(레지멘)을 구성하는 보완재의 성격을 가지며, 실제로 WHO는 2022년 12월 베다퀼린+프레토마니드+리네졸리드+목시플록사신의 6개월 병용요법(BPaLM)을 다제내성결핵 표준요법으로 권고하였고, 2025년 4월에는 신규 6개월 요법(BDLLfxC)을 추가 권고하였습니다(출처: WHO, 2025.04.15). 주요 경쟁(병용 파트너) 제제 현황은 다음과 같습니다.

텔라세벡은 서튜러ㆍ도브프렐라와 상이한 작용기전(Cytochrome bc1 저해)을 가진 결핵 특화 항생제로, 이들과 경쟁 약물이 아닌 병용 투여 약물의 관계에 있습니다. 특히 베다퀼린(ATP 합성효소의 하류 차단)과는 동일한 에너지 대사 경로의 상ㆍ하류를 각각 차단하여 병용 시 시너지가 확인된 바 있으며, 2026년 4월 출범한 TEBULA 국제 컨소시엄(라울 폴로 재단, TB얼라이언스, 소르본대학교 등 14개 기관)과 같이 텔라세벡을 포함한 새로운 병용요법 개발이 국제 협력 하에 추진되고 있습니다. 다만 오츠카의 Quabodepistat(3상), TB얼라이언스의 Sorfequiline(2상) 등 신규 기전 후보들도 차세대 레지멘 편입을 두고 개발 중이므로, 향후 WHO 권고 레지멘 구성에 어떤 약물 조합이 채택되는지가 상업적 성과(로열티)에 영향을 미칠 수 있습니다. 한편 베다퀼린의 제네릭화에 따른 약가 하락(6개월 코스 90달러)은 결핵 치료제의 통상적 매출 기반 상업성이 제한적임을 보여주는 사례로, 당사의 수익 구조가 PRV 매각과 로열티 중심으로 설계된 배경이기도 합니다.국내 기업 중에서는 리가켐바이오가 옥사졸리디논 계열 항결핵제 델파졸리드(LCB01-0371)를 개발하고 있습니다. 델파졸리드는 다제내성결핵 표준요법 구성약물인 리네졸리드의 골수억제ㆍ말초신경병증 독성을 개선한 후속 물질로, 다제내성결핵 환자 대상 병용 임상 2b상에서 1,200mg 1일 1회 투여의 유효성과 안전성을 확인하였고 해당 결과가 The Lancet 계열 학술지에 게재되었습니다. 델파졸리드가 향후 표준 레지멘에서 리네졸리드를 대체할 경우 텔라세벡과는 경쟁 관계보다는 동일 레지멘 내 병용 구성요소로 조합될 가능성도 존재하며, 실제 국내 언론도 양사를 글로벌 결핵 신약 개발의 국내 대표 사례로 함께 보도한 바 있습니다(약사공론, 2026.08). 다만 차세대 표준 레지멘 편입을 둘러싼 경쟁이라는 관점에서는 국내외 신규 기전 후보물질 모두가 잠재적 경쟁자에 해당합니다. 6) 경쟁 심화에 따른 시장 선점 및 당사 파이프라인의 열위 위험가) 경쟁약물의 시장 선점 및 기술이전ㆍ상업화 영향 당사 파이프라인의 목표 적응증에는 이미 표준치료제가 있으며, 개발 단계에서 경쟁하는 약물들도 존재합니다. 아드릭세티닙의 목표 적응증에는 이미 4개 약물이 허가되어 처방되고 있고, QP101의 목표 시장에는 표준치료 지위를 확보한 엔허투와 다수의 임상 단계 후속 ADC가 존재합니다. 경쟁약물이 먼저 시장에 진입할 경우 당사 파이프라인에 대한 기술이전 수요가 감소하고 계약 조건이 불리해지며, 상업화 시점이 지연될 위험이 있습니다.일부 적응증에서는 경쟁약물이 이미 시장에 진입해 있습니다. 아드릭세티닙이 목표로 하는 만성이식편대숙주질환에서는 임브루비카(2017년), 자카비(2021년), 레주록(2021년), 닉팀보(2024년 8월)가 허가되어 처방되고 있습니다. 특히 닉팀보는 당사와 동일한 CSF1R을 표적으로 하는 약물로 출시 첫해인 2025년 매출 1.5억 달러를 기록하였습니다. QP101이 목표로 하는 HER2 표적 ADC 시장 역시 엔허투가 표준치료 지위를 확보하여 2025년 글로벌 매출 49.8억 달러를 기록하고 있어, QP101은 엔허투를 전체 시장에서 즉각 대체하는 것이 아니라 엔허투 치료 후 내성이 발생한 환자라는 제한된 구간을 초기 목표로 할 수밖에 없습니다. 모카시클립의 경우 동일 표적(CDK7)으로 허가된 약물은 없으나, 목표 환자군인 CDK4/6 저해제 치료 후 HR+/HER2- 유방암 환자에게는 경구 SERD(엘라세스트란트), PI3K 저해제(알펠리십, 이나볼리십), AKT 저해제(카피바세르팁) 등이 이미 허가되어 치료 옵션을 선점하고 있습니다. 텔라세벡이 목표로 하는 결핵 및 부룰리궤양 역시 세계보건기구 권고 표준치료 요법이 확립되어 있습니다. 따라서 당사 파이프라인은 대부분 경쟁약물이 없는 시장에 진입하는 것이 아니라, 이미 형성된 치료 체계에 후발로 진입하여 이들과의 경쟁 우위를 증명해야 합니다.

최근 글로벌 라이선싱 시장은 2025년 공시 거래 건수가 전년 대비 12% 감소(라이선싱 6% 감소)한 가운데 후기 임상 및 위험이 낮은 자산에 거래가 집중되는 경향을 보이고 있습니다(출처: IQVIA, "2025 Pharma Deals Annual Review", 2026.03.10). 또한 공시된 계약가치 중 계약금이 차지하는 비중은 2025년 기준 8% 수준에 그쳐, 총 계약규모의 대부분은 개발ㆍ허가ㆍ판매 목표 달성을 조건으로 하는 마일스톤으로 구성됩니다(출처: J.P. Morgan, "Q3 2025 Biopharma Licensing and Venture Report", 2025.10). 따라서 경쟁약물이 먼저 시장에 진입하여 당사 파이프라인의 차별성이 축소될 경우, 기술이전 성사 여부뿐 아니라 계약금 규모와 마일스톤 조건이 당사의 기대에 미치지 못할 가능성이 있습니다.

아울러 중국 소재 바이오텍이 2025년 글로벌 라이선싱 거래의 약 40%를 차지하며 5년 전(3%) 대비 급격히 부상하고 있어(출처: Evaluate, "World Preview 2025" Infographic, 2025.06), 유사한 기전의 자산이 더 낮은 조건으로 거래될 경우 당사 자산의 협상 가격에도 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 기술이전 시점이 지연될 경우 당사는 연구개발비를 자체 부담하는 기간이 길어져 추가 자금조달 필요성이 증가하고, 이는 주주가치의 추가 희석으로 이어질 수 있습니다.

나) 당사 파이프라인의 경쟁약물 대비 강ㆍ약점 및 열위 요소 당사 파이프라인의 목표 적응증 시장에는 이미 표준치료제가 존재하며, 동일 목표 시장 또는 표적의 경쟁 약물들이 존재합니다. 반면, 당사 파이프라인의 유효성과 안전성은 인체 자료가 부족하거나 없어 경쟁약물과 직접적으로 비교하기 어려운 상태입니다. 아래 표에서 "비교 불가"는 당사에 유리하다는 의미가 아니라 판단 근거가 없다는 의미입니다.

상기 기재한 당사 후보물질의 경쟁력에도 불구하고, 당사가 개발중인 후보 물질의 임상 시험, 성공 및 시판 허가 시기가 경쟁사 대비 늦어질 위험이 존재합니다. 또한, 동일 시장 내 신규 경쟁 업체의 진입 증가, 의학적 미충족 수요의 변화, 유사 기전의 경쟁제품 연구개발 속도의 증가, 경쟁사 가격 및 마케팅 전략 변화, 당사 연구개발 속도 저하 등 다양한 이유로 인하여 당사 파이프라인의 경쟁력이 약화될 경우, 당사의 재무상태 및 실적에 부정적인 영향을 끼칠 수 있습니다. 뿐만 아니라 기술 수준 향상에 따라 항암제 패러다임이 계속해서 변해왔듯이 향후 시장 환경의 변화, 새로운 치료요법의 등장 등으로 인해 당사의 제품이 글로벌 트렌드에 부합하지 않을 경우, 신약 개발 성공 및 수익 창출 가능성이 당사의 예상보다 낮아질 가능성이 존재합니다. 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

신약 개발 사업은 후보물질 발굴부터 임상시험, 인허가, 생산 및 상업화에 이르기까지 전 과정에서 높은 전문성을 갖춘 인력이 핵심 자산입니다. 특히 난치성 질환 치료제 및 글로벌 시장 가치가 높은 혁신 신약을 개발하기 위해서는 해당 분야의 경험과 지식을 갖춘 우수 인력의 확보가 바이오 기업의 핵심 경쟁력으로 직결됩니다.

당사는 우수한 연구ㆍ개발 인력의 확보와 영입을 최우선 과제로 추진해 왔으며, 창립 이래 낮은 퇴사율과 핵심 인력들의 장기 근속을 유지하고 있습니다. 연구 인력의 유치 및 이탈 방지를 위해서는 경쟁력 있는 처우뿐만 아니라, 연구자가 자부심과 보람을 느낄 수 있는 혁신 파이프라인의 가치와 풍부한 연구 환경이 필수적입니다. 당사는 다수의 글로벌 임상 및 비임상 과제를 활발히 추진함으로써 연구진이 연구 성과에 대한 성장 보람을 체감할 수 있는 R&D 환경을 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 아울러 경쟁력 있는 급여 체계와 더불어 성과평가 상여, 개발 마일스톤 상여, 주식매수선택권, 콜옵션 등 다각적인 인센티브 및 복지 제도를 운영하여 우수인재의 유치와 근속 유지를 위해 지속적으로 노력하고 있습니다.

그러나 국내외 제약ㆍ바이오 산업 내 풍부한 신약 개발 경험을 갖춘 전문 인력의 수급은 여전히 한정되어 있어, 글로벌 제약사 및 타 바이오 기업으로의 핵심 인력 이탈 및 스카우트 리스크가 상존합니다. 향후 예기치 못한 핵심 전문인력의 유출이 발생할경우 노하우 유출 및 경쟁력 약화로 이어질 위험이 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

회사의 연구개발 조직은 보고서 제출일 현재 연구 및 개발 과제를 총괄하는 CEO 산하에 4개의 실로 구분되어 있습니다. 의약과학기술연구실, 약리실, 임상개발실은 연구 프로젝트매니지먼트팀으로 구성되어 있어 연구과제에 대한 실험뿐만 아니라 외주 연구에 대한 관리 감독을 동시에 수행하고 있습니다. 사업개발실과 QA팀은 독립적으로 사업개발 업무 및 Q/A 업무를 진행하고 있습니다.

내부 연구 개발 시스템인 FLEx DDS 및 다양한 분야의 외부 자문위원을 활용하여 개발 업무의 효율성을 극대화하고 있습니다. 회사의 연구 개발 조직은 프로젝트의 연구 시작부터 개발의 전략 및 방향을 수립하여 상호 조직간의 긴밀한 협력 하에 모든 프로젝트의 연구개발 성공 가능성을 극대화 할 수 있도록 운용하고 있으며, 각 연구원들은 신약 개발 업무의 폭 넓은 지식을 쌓을 수 있어 개인의 업무 역량 및 연구개발 조직의 발전을 이룰 수 있는 조직 문화를 조성해 나가고 있습니다.

<연구소 단위 조직별 역할>

[이미지: [연구개발 조직도]] 원문에서 확인할 수 있어요.

본 보고서 작성기준일 현재 회사는 박사급 7명, 석사급 14명, 학사급 1명 등 총 22명의 연구인력을 보유하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

최근 3년 및 2026년 반기 연구개발 인력의 증감 추이는 다음과 같습니다. 최근 3년간 큰 폭의 변동 없이 20명 이상의 연구개발 조직을 구성하고 있으며, 2026년 반기 기준 전년도 말 대비 1명의 인력이 증가하여 22명 수준을 유지하고 있습니다.

당사의 신약 연구개발을 주도하고 있는 핵심연구인력의 담당 업무, 주요 경력 및 주요 연구실적은 다음과 같습니다.

상기한 연구개발 인력을 통해 당사는 신약 개발 활동에 집중하고 있으며, 매년 매출액 규모를 크게 상회하는 수준의 연구개발비를 집행하고 있습니다.당사의 연구개발비에는 시험분석료 및 원재료비, 연구원 인건비 등이 포함되어 있습니다. 위탁용역비의 경우 임상/비임상, 기초연구 등을 수행하기 위해 전임상 및 임상시험수탁기관(CRO), 원료의약품 및 의약품 제형 생산기관(CMO) 등에 지급하는 비용으로, 의약품을 합성하여 활성을 평가하고, 동물과 사람에서 독성과 약효를 평가하는 시험분석료입니다. 연결 기준으로 2023년 약 16,765백만원, 2024년 약 20,435백만원, 2025년 약 21,518백만원, 2026년 반기 15,930백만이 발생하였습니다. 연구개발이 빠르게 진행되면서 매년 매출액을 크게 상회하는 연구개발비가 지출되고 있으며, 연구개발비 / 매출액 비율은 2023년 186.72%, 2024년 222.60%, 2025년 327.64%, 2026년 반기 429.25%로 증가하고 있는 상황입니다. 최근 당사의 연결기준 연구개발비용 추이는 다음과 같습니다.

당사는 재무 자원의 효율적 배분을 위하여 수익 창출 기여도 및 상업화 가능성이 높은 핵심 파이프라인을 중심으로 연구개발 역량을 집중하고 있습니다. 그러나 신약 연구개발 사업 특성상 상용화 및 품목허가 단계에 이르기까지는 오랜 기간과 대규모 자금 투입이 필수적이며, 향후 임상 단계 진입 확대 및 적응증 확장에 따라 연구개발비 지출 규모는 지속해서 증가할 것으로 예상됩니다.

아울러, 당사의 핵심 자산인 우수 연구개발 인력의 유출을 방지하고 전문 인력을 지속해서 확보하기 위해 성과 연동형 보상 체계(스톡옵션, 콜옵션, 개발 마일스톤 상여 등) 및 경쟁력 있는 처우ㆍ복리후생 제도를 강화하여 인적 자원에 대한 투자를 지속할 계획입니다. 이처럼 연구개발비 및 인적 자원에 대한 비용 지출은 향후에도 지속 증가할 것으로 예상되는 반면, 연구개발 성과의 상업화 지연이나 성공적인 기술이전 미발생 시 당사의 재무 건전성 및 영업실적에 부정적인 영향을 미칠 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

당사는 우수한 연구개발 인력 및 주요 임직원의 장기 근속을 유도하고 사기를 진작시키기 위한 주식매수선택권을 부여하고 있습니다. 당사가 현재까지 부여한 주식매수선택권 현황은 다음과 같습니다.

당사가 부여한 주식매수선택권(스톡옵션) 중 일부 회차는 계약 조건에 따라 유상증자 신주발행가액이 기존 행사가액을 하회할 경우 행사가액이 하향 조정(Refixing)되도록 규정되어 있습니다. 이에 따라 금번 유상증자의 최종 신주발행가액에 따라 일부 주식매수선택권의 행사가액이 하향 조정될 수 있습니다.

다만, 금번 유상증자로 인해 행사가액 조정 대상이 되는 주식매수선택권은 2026년 3월 26일 직원을 대상으로 부여된 제13차 부여분(총 107,000주, 행사가액 43,558원)에 한정됩니다. 해당 주식매수선택권은 부여일로부터 2년 이상의 재직 요건을 충족한 후 2029년 3월 26일부터 행사가 가능(행사기간: 2029.03.26 ~ 2034.03.25)하므로, 금번 유상증자 직후 단기간 내 시장에 매물로 출회될 가능성은 존재하지 않습니다. 아울러 해당 스톡옵션 물량(107,000주)은 본 보고서 제출일 현재 당사의 총 발행주식수(38,017,805주) 대비 약 0.28% 수준으로 그 비중이 매우 미미합니다. 따라서 행사가액 하향 조정에 따른 향후 실질적인 기존 주주의 지분율 희석(Dilution) 및 오버행(대량 매도 물량) 부담은 매우 제한적일 것으로 판단됩니다. 투자자께서는 이 점을 참고하여 투자 판단을 내리시기 바랍니다.

결론적으로 신약 연구개발을 주도할 수 있는 전문 지식과 풍부한 개발 경험을 갖춘 연구 인력은 업계 내 매우 한정되어 있으므로, 우수 전문 인력의 확보 및 유지는 신약 개발의 성패를 좌우하는 회사의 핵심 경쟁력입니다.

당사는 다수의 글로벌 임상 및 비임상 과제를 활발히 추진하여 연구진이 연구 성과에 대한 성장과 보람을 체감할 수 있는 R&D 환경을 조성하고 있으며, 글로벌 핵심 의학 전문가(KOL) 및 전문가 자문단과의 협업을 통해 연구 몰입도를 제고하고 있습니다. 또한 주식매수선택권(스톡옵션) 부여, 성과 보상 체계 등 경쟁력 있는 처우를 결합하여 낮은 퇴사율과 안정적인 장기 근속을 유지하기 위해 노력하고 있습니다. 이에 상기 표 [연구개발인력 증감 추이]에서 보듯이 최근 3년간 당사 연구개발진의 인력 변동이 크지 않은 상황입니다.

그럼에도 불구하고 주요 연구 인력의 예기치 못한 유출이 발생할 경우, 진행 중인 파이프라인의 개발 일정 지연, 지식재산권(IP) 및 노하우 관리 차질, 외부 전문기관(CRO/CDMO)과의 프로젝트 관리(PM) 효율성 저하 등 당사의 사업 수행, 영업활동 및 장기 성장성에 부정적인 영향을 미칠 수 있으니 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

제약바이오산업은 인간의 생명 및 건강과 직결되는 의약품을 개발ㆍ제조ㆍ판매하는 산업으로, 제품의 개발 및 제조, 임상시험, 인허가, 유통 및 판매에 이르기까지 전 과정에 걸쳐 각 국가의 규제 당국이 제시하는 엄격한 규정과 절차를 따라야 합니다. 당사 사업과 밀접한 연관이 있는 국내 및 미국의 규제 관련 세부 내용은 다음과 같습니다. 1) 국내 정책 및 규제 현황제약 및 신약개발 사업과 관련된 국내 법률 중 당사의 사업과 밀접하게 연관된 법률로는 식품의약품안전처 및 보건복지부 소관의 '약사법'이 대표적이며, 그 외 보건복지부 소관의 '국민건강보험법', '생명윤리 및 안전에 관한 법률', '제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법', '희귀질환관리법', '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'과 식품의약품안전처 소관의 '실험동물에 관한 법률' 등이 있습니다.

특히 '약사법' 하위 시행령/시행규칙 중 의약품 등의 안전에 관한 규칙, 의약품 등의 제조업 및 수입자의 시설기준령 시행규칙, 생물학적 제제 등의 제조ㆍ판매관리 규칙, 동물용 의약품등 취급규칙 등과 이의 하위 규정을 준수해야 합니다. 이에 따라, 신약 후보물질의 발굴에서부터 동물을 대상으로 하는 비임상시험, 인체를 대상으로 하는 임상시험, 품목허가에 이르기 까지 임상 승인에 관한 규정, 의약품의 약리 및 독성, 안정성 시험 기준, 임상시험 실시기관 지정에 관한 규정, 품목허가ㆍ심사 등의 규정 등을 반드시 준수하여 진행해야 합니다. 또한, 제조 및 판매 단계에서도 제조소 시설 기준, 제조 및 품질관리 규정, 포장 및 공급에 관한 규정, 표시 등에 관한 규정을 준수해야 하며, 사후에도 정기적으로 규제기관으로부터 제품 생산 공정 및 품질관리 전반에 대한 실사 및 관리, 감독을 받게 됩니다. 이러한 규제 및 검증을 통해 제약산업의 선진화 정책을 시현할 수 있지만, 각종 규제 및 절차, 검증 강화로 인한 부담이 높아지는 경우, 당사의 사업에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

또한, 국내는 단일보험자(국민건강보험공단)에 의한 전국민 건강보험제도를 운영하고 있는 상황으로, 건강보험의 지속가능성 제고와 적정수준의 국민의료비 유지, 불법 리베이트 차단 등의 목표 하에 약가에 대해 정책적 개입이 이루어지고 있습니다. 국내의 약가 사후관리제도는 대내외 보건의료 환경변화에 의하여 수 차례 변화되어, 현재는 실거래가 조사에 의한 약가 인하, 사용량-약가 연동 협상, 급여범위 확대 시 약가인하, 제네릭의약품 등재 시 오리지널의약품의 약가인하 등의 제도가 운영되고 있습니다. 약가는 산업 정책과 보건의료 정책이 상충하여 변동성이 상존해 있는 상황으로, 2023년 09월 05일 제네릭 약가 차등제가 시행되면서 제네릭 7,600여개 품목의 가격이 인하되었습니다. 이러한 약가 인하 정책은 당사의 사업에도 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

당사는 국내 및 해외 제약 산업 정책 및 규제 환경을 지속적으로 모니터링하고 있으며, 각국의 규제 당국과의 소통을 통해 정책 및 규제 환경의 변화에 효과적으로 대비하기 위해 최선의 노력을 다하고 있습니다. 당사는 사업관련 법규 개정 및 제정시 당사의 내부인력이 검토하여 현행 법률에 대응하고 있습니다. 그럼에도 불구하고 국내를 포함한 주요 국가에서의 제약 산업 관련 정책이 비우호적 분위기로 전환되거나 규제가 강화되는 경우, 당사의 사업에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

한편, 국내를 비롯한 미국, 유럽 등 글로벌 선진국에서는 제약ㆍ바이오 산업을 국민의 건강을 증진하고 일자리와 고부가가치를 창출하는 핵심 기간산업이자 미래 신성장 동력 산업으로 인지하고, 제약ㆍ바이오 산업에 대한 우호적 정책을 펼치고 있는 상황입니다.

국내 정부의 경우, 한-미 FTA 발효, 약가제도 개편 등 제약산업의 환경 악화로 2012년 제약산업 육성대책 마련 필요성이 제기되었으며, 제약산업 발전기반 조성 및 국제 경쟁력 강화를 촉진하기 위하여, 2012년 '제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법'을 시행하였습니다. 이에 따라 2013년부터 5년 단위의 제약산업육성ㆍ지원 종합계획과 1년 단위의 제약산업육성ㆍ지원 시행계획을 수립ㆍ시행하여 세부 과제를 추진하고 있습니다. 또한 국내 정부는 2019년 5월, 바이오헬스 분야 기술개발, 인허가, 생산, 시장출시 등 전주기에 걸쳐 단계별 지원내용을 담고 있는 '바이오헬스 산업 혁신전략'을 발표하였습니다. 이러한 정부 방침에 지방자치단체들도 바이오 산업을 지역 역점산업으로 육성하기 위해 노력하고 있습니다.

또한 정부는 2023년 3월에 바이오헬스 글로벌 중심국가 도약을 위한 제 3차 제약ㆍ바이오산업 육성ㆍ지원 5개년 종합계획을 발표하였으며, 주요 골자는 블록버스터급 혁신 신약 2개, 수출 2배 달성 등 글로벌 6대 제약 강국 도약으로 민관 연구개발 투자 지속 확대와 차세대 유망 신기술 발굴 및 지원을 강화하며, 개방형 혁신 데이터 체제와, AIㆍ빅데이터를 활용한 신약개발 분야 R&D를 집중 지원하기로 결정하였습니다. 국가에서 이번 제 3차 제약바이오산업 육성ㆍ지원 종합계획을 통해 5년 후 달성하고자 하는 목표는 다음과 같습니다.

[이미지: 2023-2027 제약 바이오산업 육성지원 정부 종합계획] 원문에서 확인할 수 있어요.

이에 더불어, 최근에는 재생의료 임상연구실시 및 첨단바이오의약품 패스트트랙을 골자로 하는「첨단재생의료법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품의 안전ㆍ지원에 관한 법률)」이 국회 본회의를 통과하여 2020년 8월부터 시행된 후 몇 차례 개정을 거쳐 현재는 2025년 2월 21일 개정법이 시행되고 있습니다. 첨단바이오의약품은 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제 등 살아있는 세포ㆍ조직 또는 유전자를 원료로 제조한 의약품을 의미합니다. 첨단재생의료법은 첨단재생의료의 안전성 확보 체계 및 기술 혁신ㆍ실용화 방안을 마련하고, 약사법, 생명윤리법 등에 산재한 바이오의약품 관련 규제를 일원화하며, 신속허가제도 도입 및 안전관리체계를 구축하는 것이 핵심입니다. 본 법을 통해 재생의료 임상연구가 가능해져 의료기술의 기술경쟁력을 제고하여 희귀ㆍ난치 질환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 뿐만 아니라, 품목허가 검증 체계를 첨단바이오의약품 특성에 맞게 재편하여 맞춤형 심사, 우선 심사, 조건부 허가 등의 혜택이 가능할 것으로 기대됩니다.

[이미지: 개정 첨생법 주요내용] 원문에서 확인할 수 있어요.

2) 미국 정책 및 규제 현황미국 식품의약품청(Food and Drug Administration, FDA)은 인체 및 동물용 의약품, 생약 제제, 의료기기, 국가 식량 공급, 화장품, 방사선 제품의 안전성, 유효성 및 안전을 보장함으로써 공중보건을 보호하는 기관입니다. FDA는 식품 및 의약품의 유효성을 확보하고 자국민에게 보다 안전하고 비용부담이 적은 제품의 공급을 추진하며, 국민 건강 유지 및 개선을 위해 의약품과 식품 사용에 필요한 정확하고 과학적 기반을 가진 정보를 얻을 수 있도록 도움으로써 공중보건을 증진시키고 있습니다.임상시험을 위해서는 임상시험계획승인 신청(Investigational New Drug, IND)을 통과하여야 하며, 판매용 및 연구용(비판매용) 두가지 범주가 있고, 다음과 같은 네가지 신청 유형이 있습니다.

IND가 통과되면 허가 받고자 하는 의약품의 분류에 따라 신약허가신청(NDA), 제네릭의약품 허가신청(ANDA), 생물의약품 허가신청(BLA) 중 적절한 항목에 따라 절차가 진행됩니다. 신약 후보물질이 IND에서 제3상까지 임상시험이 완료되면, 신약 허가를 받기 위해 신약 허가 심사(New Drug Application, NDA)를 준비하여 FDA에 신청하는 절차가 진행됩니다. 신약 허가 심사는 의약품이 어떻게 체내에서 작용하고 어떻게 제조되는지에 대한 정보를 포함하여 모든 동물 및 인체 데이터와 그 분석을 포함합니다. 신약 허가신청 절차는 아래와 같은 단계를 따릅니다.

한편, 미국을 비롯한 유럽 등 글로벌 선진국에서는 제약ㆍ바이오 산업을 국민의 건강을 증진하고 일자리와 고부가가치를 창출하는 핵심 기간산업이자 미래 신성장 동력 산업으로 인지하고, 제약ㆍ바이오 산업에 대한 우호적 정책을 펼치고 있는 상황입니다. 특히 미국 정부의 경우 국가 생명공학 및 바이오제조 이니셔티브(NBBI), 미국의 국가안보각서 및 바이오방어 전략 등을 통해서 생명 공학 및 제조를 위한 연방 투자확대, 기술혁신을 위한 안정적인 데이터 환경 조성 및 미국 바이오 제조 역량 강화를 위한 규제 간소화와 인재 육성 투자 등을 과제로 삼고 제약ㆍ바이오 산업을 체계적인국가 전략을 바탕으로 육성시키고 있습니다.다만, 미국 트럼프 행정부는 제47대 대선 공약인 '아젠다47(Agenda 47)'에 근거하여 제약바이오 산업 전반에 걸친 강력한 자국 우선주의 및 약가 억제 정책을 본격적으로 집행하고 있습니다. 특히, 트럼프 행정부가 추진 중인 '최혜국 대우(Most Favored Nation)' 기반의 약가 결정 모델은 미국 내 혁신 신약의 가격을 OECD 주요 선진국 중 최저가 수준으로 제한하는 것을 골자로 하고 있습니다. 이러한 정책 기조는 세계 최대 의약품 시장인 미국에서의 기대 수익을 직접적으로 낮추어 신약 파이프라인에 대한 가치 평가(Valuation)에 불리하게 작용하고 있으며, 결과적으로 당사와 같은 신약 개발 기업이 수취할 수 있는 선급금 및 마일스톤 규모를 위축시킬 수 있는 잠재적 위험 요인이 되고 있습니다. 행정부 외 미국 각 주 정부 차원에서도 자체적으로 약가 투명성을 강화하고 리베이트를 규제하려는 다양한 정책들이 꾸준히 추진되고 있어, 전반적인 약가 인하 압력은 앞으로 더욱 거세질 것으로 전망됩니다. 이에 따라 향후 미국 제약사 대상 기술이전을 한 이후 신약을 통해 기대할 수 있는 최대 수익이 감소하며 신약의 가치평가에 불리하게 작용할 수 있는 점을 투자자께서는 유의하시길 바랍니다.

당사는 미국 FDA, 한국 식약처, 스페인 의약품청(AEMPS), 호주 규제당국 등 각국 규제 당국과의 소통을 통해 정책 및 규제 환경의 변화를 지속적으로 모니터링하고 있으며, 이에 효과적으로 대비하기 위해 노력하고 있습니다. 구체적으로, 텔라세벡(Q203)이 미국 FDA로부터 결핵(2015년 12월) 및 부룰리궤양(2021년 1월)으로 희귀의약품(ODD)에 지정된 것과 같이, 당사는 약가 규제가 상대적으로 덜하고 신속허가 제도의 혜택이 집중되는 희귀질환 및 대체 치료제가 부재한 미충족 수요 분야(부룰리궤양, 만성 이식편대숙주질환, 조직구증 등)의 적응증을 우선 개발하여 정책적 인센티브의 적용 가능성을 제고하는 개발 전략을 일관되게 추진하고 있습니다.

구체적으로 첫째, 당사는 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)와 공동연구개발협정(CRADA)을 체결하여 모카시클립(Q901)의 병용 임상을 미국 연방정부 기관의 기술ㆍ인력ㆍ시설 지원 하에 추진하고 있으며, 이는 규제 심사의 기반이 되는 임상 데이터의 신뢰성을 공적 기관과의 협력을 통해 확보하는 접근입니다. 또한 아드릭세티닙(Q702)은 소수 환자 임상만으로도 신속한 허가가 기대되는 희귀질환(조직구증)과 임상 1상 종료 후 곧바로 허가임상 진입이 가능한 적응증(만성 이식편대숙주질환)을 전략적으로 발굴하여 MD앤더슨 암센터, 메이요클리닉 등 최고 권위 기관 주도의 임상으로 개발하고 있습니다. 특히 2026년 1월 MD앤더슨 암센터가 FDA의 개별 환자 대상 임상시험용 신약 사용승인(SPIND)을 통해 임상 종료 후에도 아드릭세티닙의 투약을 지속한 사례는, 규제 절차 안에서 당사 약물의 임상적 유용성이 실질적으로 인정받고 있음을 보여줍니다. 아울러 아드릭세티닙의 cGvHD 임상이 2025년 6월 국가신약개발사업 지원 과제로 선정되는 등 국내 정책 지원 제도도 적극 활용하고 있습니다.

둘째, 글로벌 제조 공정(CMC) 규제 준수 및 국제기구 협력을 통한 인허가ㆍ공급 리스크 관리입니다. 당사는 자체 생산시설을 보유하는 대신 글로벌 제약사 기준의 임상 수행이 가능하도록 임상시료 및 제형 생산을 미국 FDA cGMP 인증 보유 기관에 위탁하여 강화되는 각국의 제조 품질 규제에 대응하고 있으며, QP101은 글로벌 CDMO 론자(구 시나픽스)의 검증된 ADC 플랫폼 기술(부위 특이적 접합ㆍ링커)을 도입하여 임상ㆍ상업 생산 단계의 규제 적합성을 선제적으로 확보하였습니다. 또한 텔라세벡은 결핵 신약의 허가ㆍ출시 경험(도브프렐라, 2019년)을 보유한 국제기구 TB얼라이언스에 기술이전하여 허가임상과 인허가 절차를 위임하고, 2026년 1월 TB얼라이언스-Lupin 협력 체결로 글로벌 생산ㆍ인허가ㆍ공급 역량까지 확보함으로써, 개별 기업이 감당하기 어려운 다국가 인허가 및 저개발국 보급 관련 규제 리스크를 구조적으로 이전하였습니다.

상기 기재한 바와 같이, 제약바이오 산업에 대한 전세계적인 우호적인 정책 기조 및 지원 계획, 규제 완화 노력에도 불구하고, 실제 효율적인 정책 지원이 이루어지지 않거나, 세부 과제 추진에 어려움이 생길 수 있습니다. 또한, 우호적인 정책이 시행된다 하더라도 관련 시설 건설 및 가동, 관련 기관 협의, 규제 당국 심사 등의 과정으로 인해 즉각적인 영향을 끼치지 못할 수 있습니다. 해당 정책의 기대효과가 감소되는 경우 정책 기조의 변화로 인해 정부 지원이 축소될 수 있으며, 조건부 허가와 같은 규제 완화에 대한 실효성이 크지 않다고 판단될 경우 규제 완화의 범위도 축소될 수 있습니다. 당사가 영위하는 바이오 산업에 대한 우호적인 정책 및 규제의 변화는 당사의 사업 전략 및 실적에 부정적인 영향을 끼칠 수 있습니다. 투자자께서는 이 점 유의하시기 바랍니다.

1) 글로벌 기술이전 시장 환경바이오 산업은 연구개발부터 임상 성공 및 제품 상용화 단계에 이르기까지 막대한 연구개발 비용과 10년 이상의 기간이 소요되는 기술ㆍ자본 집약적 산업입니다. 신약을 출시하기 위해서는 전임상(비임상), 임상 1~3상 및 규제 당국의 허가 단계를 모두 통과해야 하기 때문에 평균 10~15년의 장기간이 소요되며, 딜로이트가 글로벌 R&D 상위 20개 제약사를 대상으로 분석한 제16차 연례 보고서에 따르면 신약 자산 1개당 평균 개발비용은 2024년 22.3억 달러에서 2025년 26.7억 달러로 상승하였습니다(출처: Deloitte, "Measuring the return from pharmaceutical innovation" 제16차 연례 보고서, 2026.05). 같은 보고서에서 글로벌 제약사의 R&D 내부수익률(IRR)은 2025년 7.0%로 회복되었으나 이는 GLP-1(비만치료제) 계열의 기여가 절대적이며, GLP-1 제외 시 2.9%에 불과하여 글로벌 제약사들의 R&D 생산성 압박은 구조적으로 지속되고 있습니다.

[이미지: 글로벌 기업의 IRR] 원문에서 확인할 수 있어요.

이러한 환경에서 글로벌 제약사들은 자체 연구개발의 한계를 외부 기술 도입(라이선싱)과 인수합병으로 보완하는 전략을 강화하고 있습니다. 특히 2030년까지 특허 만료로 인해 누적 3,000억 달러 규모의 글로벌 처방의약품 매출이 소멸 위험에 노출되어 있어(출처: Evaluate, "World Preview 2026", 2026.06), 빅파마의 파이프라인 보충 수요는 구조적으로 증가하고 있습니다. 당사와 같은 신약개발 바이오텍에게 이는 임상 초기 단계 기술이전의 기회 요인인 동시에, 중국 바이오텍이 2025년 글로벌 라이선싱 딜의 약 40%를 차지하며 5년 전(3%) 대비 급격히 부상하는 등(출처: Evaluate, "World Preview 2025" Infographic, 2025.06) 기술이전 시장 내 경쟁 심화 요인이기도 합니다.실제 글로벌 기술이전(라이선싱) 시장의 총 계약가치는 구조적인 성장세를 보이고 있습니다. JP모건의 바이오파마 라이선싱 리포트에 따르면 글로벌 라이선싱 딜의 총 계약가치는 2020년 748억 달러에서 2022년 1,204억 달러로 확대된 후, 2024년 1,802억 달러로 사상 최대치를 기록하였으며, 2025년에는 3분기 누적으로만 1,815억 달러를 기록하여 이미 전년 연간 실적을 상회하였습니다(출처: J.P. Morgan, "Q3 2025 Biopharma Licensing and Venture Report", 2025.10). 다만 계약금(upfront)이 공시 계약가치에서 차지하는 비중은 8% 수준(2025년 기준)에 그쳐, 총 계약규모의 대부분이 조건부 마일스톤으로 구성되는 시장 관행이 확인됩니다. 한편 IQVIA에 따르면 2025년 공시 딜 건수 자체는 전년 대비 12% 감소(라이선싱 6% 감소)한 가운데 건당 규모가 커지고 후기 임상ㆍ리스크가 낮은 자산에 집중되는 "선별과 집중" 경향이 뚜렷해지고 있어(출처: IQVIA, "2025 Pharma Deals Annual Review", 2026.03.10), 임상 데이터로 차별성을 입증한 자산과 그렇지 못한 자산 간의 양극화가 심화되고 있습니다.

[이미지: 글로벌 라이센싱 딜 추이] 원문에서 확인할 수 있어요.

2) 당사 기술이전(License-out) 계약 현황

이처럼 전세계적으로 전임상 및 전기 임상 단계에서 기술이전하여 수익성은 높이고 신약 개발 사업의 리스크는 줄이는 사업모델을 추구하고 있습니다. 이에 당사도 텔라세벡(Q203)을 세계 최대의 결핵치료제 개발 국제기구인 TB얼라이언스(TB Alliance)와 러시아 Infectex사와 기술이전 계약을 체결한 바 있습니다. 공시서류 제출 전일 기준, 당사의 기술이전 계약 체결 현황은 다음과 같습니다.

기술이전 계약의 마일스톤 세부내역 및 경상기술료 요율은 계약 당사자 간 협의에 따라 공개하지 않는 것이 업계의 일반적인 관행이며, 당사의 계약 역시 비밀유지 조항에 따라 해당 조건을 공개할 수 없습니다. 다만 당사는 계약 구조의 변경 방향, 변경 사유 및 당사가 실제 부담하거나 수취한 금액은 아래와 같이 기재합니다.

참고로 기술이전 계약의 대가는 계약금(upfront), 개발 마일스톤, 상업화 마일스톤, 경상기술료(로열티)로 구성되며, 당사의 수익인식 기준은 다음과 같습니다. 계약금은 반환의무가 없고 이전 이후 수행할 추가 의무가 없는 경우 일시에 수익으로 인식하며, 추가 의무가 있는 경우 의무가 종료될 것으로 예상되는 기간에 걸쳐 인식합니다. 마일스톤은 계약에서 정한 요건이 충족되는 시점에, 경상기술료는 계약의 경제적 실질을 반영하여 발생기준으로 인식합니다. 따라서 기술이전 계약이 체결되더라도 계약 구조에 따라 당사가 조기에 인식할 수 있는 수익은 제한될 수 있습니다.텔라세벡은 현재 당사의 유일한 기술이전 실적이나, 2023년 TB얼라이언스(TB Alliance)와의 기술이전 계약 이후 당사가 수취한 금액은 없습니다.

가) Infectex 기술이전 당사는 2014년 1월 러시아 국영펀드 계열 Maxwell Biotech Fund의 자회사인 Infectex와 텔라세벡의 러시아 및 독립국가연합(CIS) 지역 개발ㆍ상업화 권리에 관한 기술이전 계약을 체결하였습니다. 당시 러시아 지역은 다제내성 결핵 환자 비중이 높아 현지 개발ㆍ허가 역량을 보유한 파트너를 통한 개발이 효율적이라고 판단하였습니다.

당사는 2014년 2월 계약금 200,000달러를 수령하였으며 동 계약금에 대한 반환의무는 없습니다. 공시서류 제출일 현재 본 계약에 따른 마일스톤 및 경상기술료 수취 실적은 없습니다.공시서류 제출일 현재 당사가 확인한 범위에서는 Infectex의 러시아 및 독립국가연합(CIS) 지역 임상개발과 관련한 구체적인 임상 단계 및 향후 개발 일정이 확인되지 않았습니다. 러시아에 대한 국제사회의 제재 및 이에 따른 대외적인 정보 접근 제한 등으로 인하여 당사가 현재의 구체적인 임상개발 진행 현황을 지속적으로 확인하는 데 현실적인 제약이 있습니다. 이에 따라 증권신고서 제출일 현재 당사가 확인 가능한 범위를 초과하는 구체적인 임상개발 진행 현황을 기재하기 어려운 상황입니다.

향후 러시아 지역에서의 수익은 Infectex의 개발 진행 및 현지 품목허가 여부에 따라 결정되며, 2022년 이후 대러시아 제재 등 국제 정세의 영향으로 개발 일정과 대금 수취 방법에 제약이 발생할 수 있습니다. 당사는 동 계약으로부터 단기간 내 수익이 발생할 것으로 예상하고 있지 않습니다.

나) TB 얼라이언스(TB Alliance) 기술이전 당사는 2023년 2월 TB 얼라이언스와 텔라세벡의 한국ㆍ러시아ㆍCIS 제외 전세계 권리에 대한 기술이전 계약을 체결하였으며, 최초계약상 개발 및 상업화에 소요되는 비용은 TB얼라이언스가 전액 부담하고 당사는 미국 FDA 품목허가 시 발급되는 우선심사권(PRV)의 권리와 경상기술료를 보유하는 구조였습니다. TB얼라이언스는 공적 원조와 기부금에 재원을 의존하는 비영리 기구인 만큼, 글로벌 보건 원조 환경의 변화가 개발 속도에 영향을 미칠 수 있는 구조적 위험이 존재합니다. 실제로 세계보건기구(WHO)의 「Global Tuberculosis Report 2025」(2025.11.12)에 따르면, 2015~2024년 국제 결핵 자금의 약 50%를 제공해 온 미국 정부의 대외원조 축소로 2025년 국제 보건 자금 환경이 급격히 악화되었습니다. USAID(미국 국제개발처)는 기구로서 사실상 해체되었고, 글로벌펀드의 2024~2026년 자금 사이클에서는 당초 배정액의 11%에 해당하는 14억 달러가 삭감되었으며, 2024년 결핵 대응에 투입 가능했던 자금(59억 달러)은 WHO가 제시한 연간 필요 자금(220억 달러)의 27% 수준에 그치고 있습니다. 이러한 원조 축소가 텔라세벡을 포함한 파이프라인의 개발 우선순위 조정이나 임상 일정 지연으로 이어질 수 있어 부룰리궤양 임상 개발 지연 우려가 대두되었습니다. 이에 당사는 텔라세벡의 개발 타임라인 지연을 방지하고 상업화 시점을 가속화하기 위하여 TB 얼라이언스와 변경계약을 체결하였습니다. 이후 체결한 변경계약에 따라 당사가 부룰리궤양 허가임상에 사용될 시료 생산을 위한 비용 일부를 지원하기로 하고 이에 대한 대가로 향후 당사가 수취하는 경상기술료의 요율을 상향하였습니다. 계약지역과 우선심사권 귀속 등 그 밖의 주요 구조는 최초계약과 동일합니다.변경계약은 부룰리궤양 허가임상 절차를 가속화하기 위한 것입니다. 양 당사자는 허가임상에 필요한 시료의 생산이 허가 일정에 영향을 미치는 선행 과제라는 점을 논의하였고, 당사는 허가 시점이 늦어질 경우 신약의 공급 일정과 우선심사권 수취 시점도 함께 늦어진다는 점을 고려하여 경상기술료 요율 상향을 조건으로 시료 생산 관련 비용 일부를 지원하기로 합의하였습니다.변경계약에 따라 당사는 최초계약에는 없던 비용을 부담하게 되었으며, 관련 비용은 본 증권신고서 [Q203 누적 R&D 소모 비용] 표의 연구개발비(2025년 334백만원, 2026년 반기 940백만원)에 포함되어 있습니다. 금번 공모자금에는 동 비용이 배정되어 있지 않으며, 해당 비용은 당사 기 보유자금으로 집행합니다. 허가임상의 환자 수와 종료 시점은 TB얼라이언스가 결정하며, 2024년 초기 환자 40명의 임상 진행 이후 환자 100명이 추가된 바와 같이 임상 규모가 확대될 수 있어 시료 생산 규모 증가 등에 따라 당사의 부담은 계획보다 증가할 수 있습니다. 당사가 부담한 비용은 상향된 경상기술료를 통해 회수하는 것을 전제로 하나, 품목허가에 실패하거나 판매가 부진할 경우 회수되지 않으며, 우선심사권 역시 품목허가와 함께 발급되므로 허가임상이 종료되지 않으면 수취할 수 없습니다.2018년 11월 텔라세벡은 결핵 치료제로 미국 FDA 패스트트랙 대상 의약품으로 지정되어, 미국 FDA와 개발 및 허가 프로세스에 대해 상시 논의할 수 있는 자격을 취득하였으며, 연속심사를 통해 허가자료를 단계적으로 제출할 수 있어 FDA의 피드백을 받으면서 개발 진행 및 심사를 받을 수 있게 되었습니다. FDA는 치료적으로 중요한 의약품을 빠른 시일 내에 환자들에게 제공할 수 있도록 패스트트랙(신속심사), 가속승인(Accelerated Approval), 우선검토(Priority Review) 등의 신속허가 제도를 운영하고 있습니다. 패스트트랙 지정의 가장 큰 혜택은 가속승인과 우선검토로, 일반적인 심사가 승인 신청 후 10개월 이상의 심사 기간이 요구되나 해당 기간이 6개월 이내로 단축됩니다. PRV는 FDA에서 소외질병 치료제(결핵, 부룰리 궤양 등을 포함한 전염성 풍토병 등 열대성 질환) 개발을 독려하고자 도입한 제도로, FDA의 허가 심사를 6개월 내로 완료할 수 있도록 해주는 바우처입니다. 이 바우처는 어떠한 약품의 시판허가 과정에서 사용되어 허가절차를 최소 4개월 이상 단축시킬 수 있습니다. PRV는 회사간 거래가 자유로워 다른 회사에 판매할 수 있고, 2026년 반기 기준 약 2억달러 이상 수준으로 거래되고 있습니다. 3) 과거 공모 시 기술이전 계획 대비 실적 및 지연 배경 당사가 2016년 상장 당시 및 2023년 유상증자 당시 증권신고서에 기재한 기술이전 및 수익 발생 계획은 텔라세벡의 기술이전 계약 체결을 제외하고 모두 달성되지 않았습니다. 모카시클립에 대하여 2016년에는 2016~2018년 중 기술이전을, 2023년에는 2024년 2~3분기 중 기술이전을 통한 매출 발생을 각각 예상하였으나 공시서류 제출일 현재까지 계약은 체결되지 않았습니다. Q301은 2016년 당시 2017년 말 임상 3상 종료를 계획하였으나 임상 3상에 진입하지 못하였습니다. 투자자께서는 당사가 제시하는 기술이전 계획이 과거 반복적으로 달성되지 않았다는 점에 유의하시기 바랍니다. 가) 모카시클립(Q901) 2016년 당시 모카시클립(Q901)은 후보물질 최적화 단계였으나 이후 비임상 및 임상개발을 거쳐 임상 1상에 진입하였습니다. 임상 1상에서는 양호한 안전성ㆍ내약성이 확인됨에 따라 당초 계획보다 높은 용량까지 용량증량이 가능하였고, 최적의 임상 2상 권장용량(RP2D) 및 투약일정을 확립하기 위해 추가 코호트를 진행하면서 당초 예상 대비 임상기간과 연구개발비가 증가하였습니다.2023년 공모 당시에는 유방암ㆍ췌장암ㆍ소세포폐암 등에서 환자 효능을 확인한 후 기술이전을 추진할 계획이었으나, 이후 연구에서 CDK7 저해와 TOP1 저해제 기반 ADC 간 시너지가 확인되면서 모카시클립의 개발가치가 단독요법에서 ADC 병용까지 확대되었습니다. 이에 환자군과 개발자원을 CDK4/6 저해제 내성 HR+/HER2- 유방암 및 ADC 병용 등 기전적ㆍ사업적 가치가 높은 영역에 우선 배분하였습니다.이에 따라 당초 2024년 기술이전을 목표로 하였던 계획은 임상 1상에서 RP2D를 충분히 확립하고 유방암 및 ADC 병용에서 Human PoC를 확보한 후 기술이전을 추진하는 방향으로 시점을 조정하였습니다

나) 아드릭세티닙(Q702/Q701) 2016년 시점의 Q701은 막스플랑크연구소/LDC로부터 초기 연구 과제 도입 후 개발한 비임상 단계 물질로, Axl/Mer 저해에 기반한 EGFR TKI 내성 비소세포폐암을 1차 적응증으로 상정하고 있었습니다. 이후 3세대 EGFR TKI인 타그리소가 비소세포폐암의 표준치료제로 자리를 잡게 되면서 Axl/Mer에 의존한 내성 기전의 감소가 예측되어, CSF1R 저해 기전이 추가되어 면역 조절 기능을 통해 타 적응증을 타겟할 수 있는 아드릭세티닙(Q702)으로 후보물질 교체를 단행하였습니다.이후 임상 및 중개연구를 통해 CSF1RㆍAxlㆍMer 저해에 따른 약리효과와 혈액ㆍ면역질환에서의 적용 가능성이 보다 구체화됨에 따라, 기전적 근거가 명확하고 임상 효능을 효율적으로 검증할 수 있는 cGvHD 및 혈액암에 연구개발 자원을 우선 배분하는 방향으로 개발전략을 조정하였습니다. 고형암의 경우 기존 키트루다 병용 임상에서 확보된 데이터를 바탕으로 환자선별 및 바이오마커 전략을 추가 검토한 후 후속 개발 여부를 결정할 계획입니다.

다) 텔라세벡(Q203) 2016년 시점의 계획은 결핵 발생 지역의 특성을 고려한 지역별 분할 기술이전이었으며, 그 일환으로 2014년 1월 Infectex와 러시아ㆍCIS 지역에 한정한 계약을 임상 1상 단계에서 체결하였습니다. 다만 이는 러시아ㆍCIS 지역에 한정된 계약으로, 전 세계 권리에 대한 기술이전에는 해당하지 않습니다.이후 우선심사권(PRV) 제도 등 열대소외질환(결핵, 부룰리궤양, 한센병 등)치료제 개발에 대한 인센티브가 확대되면서 글로벌 단일 기술이전의 실현 가능성과 거래가치가 지역별 분할 이전을 상회하게 되었고, 이에 회사는 임상 2a 결과를 확보한 후 글로벌 기술이전을 추진하는 것으로 전략을 전환하였습니다.그 결과 2023년 2월 세계 최대 규모의 결핵 치료제 개발 국제기구인 TB Alliance와 한국ㆍ러시아ㆍCIS를 제외한 전 세계 권리에 대한 기술이전 계약을 체결하였으며, 이것이 본 과제의 실질적 기술이전에 해당합니다. 체결 시점의 개발단계는 임상 2a상으로, 2016년 시점에 상정하였던 임상 1상 중 기술이전보다 진전된 단계입니다.

라) Q301 Q301은 미국 임상 2b상을 완료하여 임상 데이터를 확보하였으나, 아토피성 피부염 치료제 블록버스터로 성장한 듀피젠트의 선전과 함께 외용제 수요가 줄어드는 시장의 변화를 맞이하여, 임상 3상 진입에 필요한 대규모 추가 개발비에 대한 우선 순위 조정이 불가피한 상황이 되었습니다. 이후 Q901ㆍQ702의 임상 가치가 구체화되고 이중 페이로드 ADC라는 신규 사업기회가 창출됨에 따라 한정된 연구개발 재원을 항암ㆍADC 분야에 우선 배분하기로 결정하였습니다. 이에 Q301은 자체적인 후기 임상 투자를 확대하기보다는 기존 데이터와 지적재산권을 유지하면서 파트너링을 통한 후속개발을 추진하는 전략으로 조정하였습니다.

마) 신규과제(QP101 및 신규 ADC) 2016년 및 2023년 공모에서 신규과제 발굴ㆍ도입을 위한 예산을 편성하였으나, 당시 신규과제는 특정되지 않은 상태였습니다. 이후 기존 파이프라인의 개발 우선순위와 기술이전 시점 등을 고려하여 일부 재원을 기존 핵심과제의 개발단계 진전에 활용하였습니다. 2023년 이후 Q901 연구과정에서 CDK7 저해제와 TOP1 저해제 간 시너지가 새롭게 확인되면서 이중 페이로드 ADC라는 신규 사업기회가 구체화되었고, 이를 기반으로 QP101 및 후속 ADC 프로그램을 신규 핵심과제로 선정하였습니다

본 증권신고서에 기재한 마일스톤과 기술이전 가능 시점 역시 임상 진행 속도, 경쟁약물의 개발 동향, 잠재 파트너사의 전략 변경 등 당사가 통제할 수 없는 요인에 따라 다시 지연되거나 달성되지 않을 수 있습니다. 기술이전이 추가로 지연될 경우 당사는 연구개발비를 자체 부담하는 기간이 길어져 추가 자금조달이 필요하게 되며, 이는 주주가치의 추가 희석 및 관리종목 지정 위험의 확대로 이어집니다. 투자자께서는 금번 유상증자 이후에도 당사가 기술이전 수익을 창출하지 못할 가능성이 있다는 점을 충분히 고려하여 투자 판단을 하시기 바랍니다. 4) 향후 기술이전 계획당사는 파이프라인별 임상 개발의 진행 경과에 따라 단계적으로 기술이전(License-out)을 추진할 계획입니다. 하기의 임상개발 계획은 기술수출을 상정하지 않은 자체 개발 기준의 계획이며, 각 파이프라인별로 후속 개발의 불확실성을 해소하는 주요 마일스톤이 달성될 경우 기술이전 가능성이 증대될 것으로 예상하고 있습니다. 각 파이프라인별로 세부적인 임상 현황 및 기술 이전 계획에 대해서는 본 증권신고서 "제1부 - III.투자위험요소 - 3. 사업위험 - 다. 신약개발의 불확실성 위험" 부분 을 참고하여 주시기 바랍니다.